Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT) has „closed the gap“ following my last update and „Buy“ recommendation in October.
Seeking Alpha
Der Einbruch Ende Oktober ging zu Lasten der EMBARK-Daten, die ihren primären Endpunkt verfehlten, aber wichtige sekundäre Endpunkte erreichten. Die Anleger haben wahrscheinlich überreagiert, was zu einem plötzlichen und schwindelerregenden Rückgang von 42 % führte. Ich blieb optimistisch.
Die FDA-Leitlinien für die Entwicklung von DMD-Medikamenten betonen den klinisch bedeutsamen Nutzen und konzentrieren sich auf den fortschreitenden Verlust der Muskelfunktion, der durch die sekundären Endpunkte der EMBARK-Studie wirksam angesprochen wurde. Das Fehlen neuer Sicherheitssignale und das überschaubare Nebenwirkungsprofil von Elevidys tragen ebenfalls zu seinen Zulassungsaussichten bei.
Die Gesamtheit der Beweise aus der EMBARK-Studie, einschließlich signifikanter Verbesserungen bei sekundären funktionellen Endpunkten und eines günstigen Sicherheitsprofils, könnte meines Erachtens die Zulassungsbehörden überzeugen. Die beschleunigte Zulassung von Elevidys in Anerkennung seines Potenzials, den ungedeckten medizinischen Bedarf bei DMD zu decken, schafft auch einen Präzedenzfall, der seine vollständige Zulassung begünstigt.
Die FDA-Leitlinien für die Entwicklung von DMD-Medikamenten betonen den klinisch bedeutsamen Nutzen und konzentrieren sich auf den fortschreitenden Verlust der Muskelfunktion, der durch die sekundären Endpunkte der EMBARK-Studie wirksam angesprochen wurde. Das Fehlen neuer Sicherheitssignale und das überschaubare Nebenwirkungsprofil von Elevidys tragen ebenfalls zu seinen Zulassungsaussichten bei.
Die Gesamtheit der Beweise aus der EMBARK-Studie, einschließlich signifikanter Verbesserungen bei sekundären funktionellen Endpunkten und eines günstigen Sicherheitsprofils, könnte meines Erachtens die Zulassungsbehörden überzeugen. Die beschleunigte Zulassung von Elevidys in Anerkennung seines Potenzials, den ungedeckten medizinischen Bedarf bei DMD zu decken, schafft auch einen Präzedenzfall, der seine vollständige Zulassung begünstigt.
ELEVIDYS‘ entscheidendes FDA-Urteil und Marktexpansion
Sarepta Therapeutics steht an einem entscheidenden Wendepunkt. Die vollständige FDA-Zulassung für ELEVIDYS könnte den Marktumfang des Unternehmens neu definieren. Derzeit zielt ELEVIDYS auf eine enge Zielgruppe ab: 4 bis 5-jährige ambulante Patienten mit einer bestätigten DMD-Genmutation. Ein erweitertes Etikett, das alle DMD-Patienten unabhängig von Alter und Gehfähigkeit einschließt, könnte die Reichweite exponentiell vergrößern.
Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine seltene, aber weit verbreitete Krankheit. Nach Angaben von NORD ist weltweit 1 von 3.500 bis 5.000 männlichen Neugeborenen davon betroffen. Das entspricht etwa 400 bis 600 neuen Fällen pro Jahr in den USA. Der hohe Preis der Gentherapie in Verbindung mit dem Schweregrad der DMD unterstreicht das beträchtliche Marktpotenzial von ELEVIDYS, insbesondere auf globaler Ebene.
Die Allianz von Sarepta mit der Roche Holding AG (OTCQX:RHHBY) ist eine strategische Meisterleistung. Roche ist mit der weltweiten Vermarktung von ELEVIDYS betraut und stärkt damit die internationale Präsenz von Sarepta. Diese Partnerschaft verspricht einen beschleunigten weltweiten Marktzugang und damit eine Steigerung der potenziellen Einnahmen.
Einem Analysten von RBC Capital Markets zufolge könnte ELEVIDYS einen jährlichen Spitzenumsatz von über 3 Milliarden US-Dollar erzielen, wenn die FDA die Zulassung auf ältere Kinder ausweitet. Geht man von einer vollständigen Zulassung ohne signifikante Ausweitung der Kennzeichnung (z. B. Alter und ambulanter Status) aus, bleibt ELEVIDYS ein Blockbuster-Medikament (über 1 Mrd. USD Spitzenjahresumsatz).
Dennoch sind die Investitionsrisiken groß. Das Scheitern von ELEVIDYS in der EMBARK-Studie, bei der der primäre Endpunkt verfehlt wurde, wirft einen Schatten auf die Zukunft des Medikaments. Trotz ermutigender sekundärer Ergebnisse schwebt das Schreckgespenst weiterer Studien über dem Unternehmen, die möglicherweise die Zulassung verzögern und das Vertrauen des Marktes erschüttern könnten. Solche Entwicklungen könnten den Aktienkurs von Sarepta beeinflussen, der ein entscheidender Faktor bei der Beurteilung der Marktchancen ist.
Q4 Earnings
Der vorläufige Bericht von Sarepta Therapeutics für das vierte Quartal 2023 deutet auf einen Umsatzanstieg hin, wobei ELEVIDYS allein in diesem Quartal 131,3 Millionen US-Dollar erzielte, was auf eine starke Marktdurchdringung hindeutet. Auch der RNA-basierte PMO-Sektor glänzt mit 234,3 Mio. $, was auf eine gesunde Entwicklung des Portfolios hindeutet. Der vorläufige Status des Berichts lässt jedoch noch Lücken, einschließlich Informationen über die vierteljährlichen Ausgaben und die Verwässerung der Aktien.
Finanzielle Gesundheit
Die Finanzlage von Sarepta Therapeutics ist sehr komplex. In den Kassen von Sarepta Therapeutics belaufen sich die „Barmittel und Barmitteläquivalente“ plus „kurzfristige Anlagen“ auf solide 1,733 Mrd. USD. Dies umfasst 541,932 Mio. $ in bar und 1,191 Mrd. $ in kurzfristigen Anlagen. Die Verbindlichkeiten belaufen sich auf 2,345 Mrd. $. Ein bemerkenswerter Höhepunkt: das aktuelle Verhältnis. Es liegt bei 5,44 und ergibt sich aus der Division von 2,451 Mrd. $ (Summe der kurzfristigen Vermögenswerte) durch 450,743 Mio. $ (Summe der kurzfristigen Verbindlichkeiten). Dieses Verhältnis deutet auf eine solide kurzfristige Finanzlage hin.
Ein genauerer Blick auf den jüngsten Cashflow offenbart weitere Nuancen. In den letzten neun Monaten verschlang die Geschäftstätigkeit 446,336 Mio. USD an Nettobarmitteln. Monatlich entspricht dies einem Verbrauch von 49,6 Millionen Dollar. Nach einfachen Berechnungen ergibt sich eine Laufzeit von 35 Monaten, vorausgesetzt, die derzeitige Liquidität und die Verbrennungsrate bleiben konstant. Aber denken Sie daran, dass diese Zahlen vergangene Trends widerspiegeln und keine Garantien für die Zukunft sind.
Die beträchtlichen Reserven von Sarepta stehen in einem interessanten Verhältnis zu seiner Verbrennungsrate. Es scheint unwahrscheinlich, dass das Unternehmen innerhalb eines Jahres eine neue Kapitalinfusion benötigt. Zwei Säulen untermauern diese Ansicht: das aktuelle Verhältnis und die prognostizierte Liquiditätsreichweite. Beide signalisieren auf kurze Sicht finanzielle Belastbarkeit. Doch auf lange Sicht sind die Schatten nicht zu übersehen. Ein beträchtliches Defizit und anhaltende Betriebskosten deuten auf einen künftigen Finanzierungsbedarf oder eine Umstellung auf eine Erhöhung der Einnahmen hin, um eine nachhaltige Rentabilität zu gewährleisten.
Market Sentiment
Laut Seeking Alpha beträgt die Marktkapitalisierung von Sarepta 10,82 Mrd. $. Die Wachstumsaussichten sind gut, wie die Umsatzprognosen zeigen, die von 1,23 Mrd. USD im Jahr 2023 auf beeindruckende 2,98 Mrd. USD im Jahr 2025 ansteigen. Dennoch hat sich die Aktie schlechter entwickelt als der S&P 500 (SPY). Ein jährlicher Rückgang von -9,51 % steht in krassem Gegensatz zum Anstieg des S&P von +24,13 %.
Data by YCharts
Das Short-Interesse liegt bei bemerkenswerten 5,25 %. Dies entspricht 4,69 Millionen leerverkauften Aktien, was auf eine vorsichtig optimistische Markteinschätzung hindeutet. Institutioneller Besitz dominiert mit 88,53%. Vanguard hat seinen Anteil um 41.465 Aktien erhöht. BlackRock stockte um 530.269 Aktien auf. Janus Henderson Group erhöhte seinen Anteil um 334.782. Umgekehrt hat Avoro Capital Advisors 602.888 Aktien liquidiert. Die Insider-Aktivitäten im letzten Jahr zeigen ein Netto-Positiv von 140.710 Aktien, was das Vertrauen in den Weg des Unternehmens stärkt. Daher würde ich die Marktstimmung von Sarepta als „robust“ bezeichnen.
Ist die Aktie von Sarepta Therapeutics ein Kauf, ein Verkauf oder ein Halten?
Sarepta ist nach wie vor führend im Bereich DMD. Die FDA wird ELEVIDYS wahrscheinlich genehmigen und möglicherweise die Zulassung erweitern, jedoch nicht in dem von Sarepta angestrebten Umfang. Ich halte die Sarepta-Aktie mit einer Bewertung von über 10 Mrd. USD nach wie vor für gut und empfehle sie weiterhin zum Kauf. Die Entwicklung von Therapien für seltene Krankheiten wie DMD ist schwierig. Es ist unwahrscheinlich, dass Sareptas Vormachtstellung in diesem Bereich leicht umzukehren sein wird.
Dennoch müssen Anleger darauf achten, die Risiken nicht zu übersehen. Die FDA könnte beschließen, ELEVIDYS vom Markt zu nehmen und zusätzliche Daten verlangen. Dies würde zu einem erheblichen und plötzlichen Rückgang der Marktbewertung führen, der größer wäre als der nach den EMBARK-Daten. Selbst wenn die FDA die volle Zulassung erteilt, könnten die Anleger mit einer eingeschränkten Kennzeichnung unzufrieden sein. ELEVIDYS könnte sich bei zunehmendem Einsatz auf dem Markt als unsicher erweisen. Außerdem könnten Konkurrenten auf dem Gebiet der DMD Therapien entwickeln, die wirksamer, sicherer usw. sind als die Angebote von Sarepta, und beginnen, sich am Kuchen von Sarepta zu beteiligen.
Wie immer sollten Anleger wachsam bleiben und die Fortschritte des Unternehmens aufmerksam verfolgen. Diversifizieren Sie Ihre Bestände, vermeiden Sie Rauschen und achten Sie auf Signale. Die Aktie von Sarepta wird wahrscheinlich noch einige Zeit lang eine holprige Fahrt machen, aber es scheint sich zu lohnen, sie im Moment zu halten.
