Bei klinischen Studien mangelt es häufig an der Vielfalt der Teilnehmer, was zu Ergebnissen führt, die die letztendlich behandelte Patientenpopulation möglicherweise nicht vollständig widerspiegeln. Dieses Problem hat sich in den letzten Jahrzehnten nur geringfügig verbessert. Die Anerkennung dieser Einschränkung hat sich kürzlich mit den Empfehlungen der Food and Drug Association für Aktionspläne für Vielfalt verschmolzen; Sponsoren und Forscher müssen jedoch entscheiden, wie sie frühere Einschränkungen beheben und vielfältigere Patientengruppen rekrutieren können.
Klinische Studien spielen eine wesentliche Rolle bei der Weiterentwicklung sicherer und wirksamer medizinischer Behandlungen und Technologien, aber von den weniger als 5 Prozent der US-Bevölkerung, die an klinischer Forschung teilnehmen, sind 75 Prozent dieser Teilnehmer europäischer Abstammung. Eine kürzlich durchgeführte Analyse klinischer Krebsstudien in den USA ergab, dass 48 Prozent keine hispanische oder lateinamerikanische Vertretung hatten und nur 58 Prozent Teilnehmer waren, die schwarz waren. Darüber hinaus können klinische Studien bei der Auswahl und Durchführung von Standorten andere Faktoren außer Acht lassen, die sich auf die Krankheitslast und -prävalenz auswirken können, wie beispielsweise die geografische Lage.
Sponsoren klinischer Studien sollten die Möglichkeit erhalten, vielfältigere und repräsentativere Patientengruppen einzubeziehen, und es gibt einen Weg für eine bessere Demokratisierung klinischer Studien und Forschung.
Um Hindernisse beim Zugang zu klinischen Studien abzubauen, die vielfältige Teilnahme an klinischen Studien zu beschleunigen und umfassendere und repräsentativere Studienergebnisse sicherzustellen, können Forscher die folgenden fünf Strategien umsetzen:
#1: Verbessern Sie die Inklusion, indem Sie soziale Determinanten von Gesundheitsdaten sammeln und analysieren
Viele klinische Studien konzentrieren sich nicht auf unterversorgte Bevölkerungsgruppen und nur sehr wenige Personen in diesen Kohorten werden für die Teilnahme an klinischen Studien rekrutiert. Faktoren wie Bildungsniveau und Urbanität beeinflussen die Wahrscheinlichkeit, dass ein Teilnehmer überhaupt eine Einladung zur Teilnahme an einer klinischen Studie erhält.
Es liegen Daten aus diesen unterrepräsentierten Bevölkerungsgruppen vor, darunter reale Daten und SDoH-Daten, und weitere können gesammelt werden. Diese Daten bergen ein erstaunliches Potenzial, das Leben von Patienten im Bereich seltener Krankheiten zu verbessern, neuartige Therapeutika zu entwickeln, Behandlungspfade aufzubauen, die Therapietreue zu verbessern, die Sicherheit und Wirksamkeit der Gesundheitsversorgung zu verbessern und medizinische Geräte zu entwickeln, indem sie Erkenntnisse ans Tageslicht bringen und die Grundlage für mehr bieten inklusive Design und Rekrutierung klinischer Studien. Im Idealfall würde jede neue Behandlung oder Therapie unter vollständiger Einbeziehung der betroffenen Bevölkerungsgruppen entwickelt.
Immer mehr klinische Einrichtungen sammeln SDoH-Daten durch Interviews und Umfragen. Diese Informationen werden jedoch typischerweise in unstrukturierten klinischen Notizen oder offenen Umfrageantworten erfasst (was uns auf die Notwendigkeit einer gemeinsamen Sprache für Gesundheitsdaten hinweist – siehe Nr. 3). Um vollständig zu verstehen, wie SDoH die Gesundheit und das Ansprechen auf die Behandlung von Krankheiten beeinflusst, müssen solche Daten auf eine Weise gesammelt und standardisiert werden, die von Gesundheitssystemen, öffentlichen Gesundheitsbehörden und Forschungsorganisationen interpretiert werden kann. Am wichtigsten ist, dass diese Daten im breiteren Kontext der Planung und Durchführung klinischer Studien analysiert werden, um sicherzustellen, dass die richtigen Bevölkerungsgruppen in Studien zu Arzneimitteln und Medizinprodukten einbezogen werden und die richtigen Faktoren bei der Bestimmung der Studienergebnisse berücksichtigt werden.
#2: Bewältigen Sie die Herausforderungen der Dateninfrastruktur
Als Reaktion auf meine Frustrationen als Arzt und Forscher haben wir ein Gesundheitsökosystem entwickelt, das Anbieter und Life-Science-Unternehmen verbindet. Ich habe regelmäßig beobachtet, wie schwierig es war, sicherzustellen, dass wir alle Patienten einbeziehen und sicherstellen, dass die Forschung wirklich alle unsere Gemeinschaften repräsentiert. Meiner Meinung nach lag der Schlüssel zur Lösung dieses Problems in einer besseren Datenstandardisierung und Interoperabilität.
Ich beobachte immer noch, dass die Gesundheitsbranche mit den Herausforderungen isolierter Daten und Hindernissen beim Datenaustausch zu kämpfen hat. Die breitere Life-Science-Community kann vom Zugriff auf Anbieterdaten profitieren, um Studienpopulationen zu identifizieren und die Belastung und Krankheitsprävalenz in verschiedenen Populationen zu bestimmen. EHRs, die in der Routineversorgung eingesetzt werden, können weiter genutzt werden, um Daten aus klinischen Studien zu ergänzen und Forschung am Point-of-Care zu ermöglichen. Durch die Senkung der Hürden bei der Datenerfassung könnten die Studientypen erweitert werden, was zu einer größeren Patientenvielfalt in Studien führen würde. Ein robustes Ökosystem für Gesundheitsdaten kann dazu beitragen, die für die Demokratisierung erforderliche Datenerfassung und den Datenfluss aufrechtzuerhalten.
#3: Schaffen Sie eine gemeinsame Datensprache für alle Beteiligten
Ein weiterer Faktor, der die Demokratisierung klinischer Studien und die Zugänglichkeit klinischer Studien behindert, ist das Fehlen einer „gemeinsamen Sprache“ für Daten. Die Datenextraktion aus der Krankenakte in einer gemeinsamen Sprache, die für verschiedene Bereiche zugänglich ist, ist noch nicht weit verbreitet. Verschiedene Datenstandards wie HL7, LOINC usw. sind hilfreich, aber die Einführung erfolgt langsam und inkonsistent, und es fehlt an einer stringenten Umsetzung. Darüber hinaus berücksichtigen diese Standards nicht die Fülle an Daten, die in den unstrukturierten Abschnitten der EHR erfasst werden, einschließlich der oben genannten SDoH-Umfragen. Organisationen wie das Clinical Data Interchange Standards Consortium arbeiten weltweit an der Verbesserung dieser Standards und es lohnt sich, ihnen zu folgen, um über ihre Bemühungen auf dem Laufenden zu bleiben. Derzeit gibt es keinen Standard, nach dem wertvolle, aber unterschiedliche Quellen von Gesundheitsdaten automatisch so integriert werden, dass ein Forscher die demografischen Daten und die Krankengeschichte von Patienten abfragen kann, um die Beteiligung an klinischen Studien zu unterstützen. Anbieterorganisationen, die an Studien teilnehmen möchten, verfügen nicht über alle Patientendaten, um ihre Patienten problemlos den Studien zuzuordnen. Aus diesem Grund haben wir eine Datenplattform aufgebaut, die Partnerschaften fördert, die die Patientenversorgung vorantreiben.
#4: Nutzen Sie klinische Daten außerhalb der EHR, um Barrieren abzubauen und den Zugang für unterrepräsentierte Gemeinschaften zu erleichtern
Bisher waren viele klinische Studien auf den Zugang zu bevölkerungsreichen Zentren angewiesen, die große Gesundheitssysteme begleiten, beispielsweise akademische medizinische Zentren. Studiendesign und Teilnehmeransprache sind auf die Patienten dieser Zentren beschränkt und schließen die breitere Gemeinschaft und unterrepräsentierte Patienten aus. Inklusive klinische Studien könnten außerhalb großer medizinischer Zentren durchgeführt werden, um sicherzustellen, dass die Genetik, der Hintergrund und die persönlichen Erfahrungen eines Teilnehmers bei der Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit einer neuen Behandlung berücksichtigt werden. Um ein breiteres Netz für Studienteilnehmergruppen aufzubauen und sicherzustellen, dass sie bis zum Abschluss engagiert und in die Studie eingeschrieben bleiben, sind spezielles Personal, Fähigkeiten und Ressourcen für eine angemessene Studienplanung, analytische Erkenntnisse, Vertretung und Teilnehmereinbindung erforderlich.
Ein guter erster Schritt zur Einbindung unterrepräsentierter Bevölkerungsgruppen besteht für Studiensponsoren darin, robuste klinische Datensätze zu analysieren, um die Entwicklung genauerer und umfassenderer Rekrutierungs-, Teilnahme- und Bindungsstrategien zu unterstützen. Dies kann dazu beitragen, sicherzustellen, dass eine integrativere Bevölkerung zur Teilnahme an Studien eingeladen wird, und die Beteiligung geeigneter Ärzte an der Studie zu erleichtern.
#5: Beziehen Sie kommunale Organisationen und Unternehmen in die Unterstützung klinischer Studien ein und stellen Sie sicher, dass diese Standorte über die Ressourcen und Fähigkeiten verfügen, um klinische Studien erfolgreich durchzuführen
Community-Forscher, spezialisierte klinische Standorte und lokale Apotheken können eine entscheidende Rolle bei der Aufklärung und dem Zugang zu klinischen Studien spielen. Mit einem breiteren Spektrum an Rekrutierungsstandorten entsteht eine vielfältigere Teilnehmerkohorte und die daraus resultierenden Behandlungsinnovationen sind integrativer. Diese Organisationen benötigen jedoch Unterstützung bei der Optimierung der Datenerfassung, -normalisierung und -aggregation. Dies bedeutet den Ausbau von Datennetzwerken und Infrastruktur in unterrepräsentierten Gebieten, wie zum Beispiel ländlichen Gebieten und kommunalen Gesundheitszentren. Mit dieser Unterstützung werden Forscher und Studienzentren in die Lage versetzt, mehr Teilnehmer zu identifizieren und mit ihnen in Kontakt zu treten und umfassendere Analysen durchzuführen.
Um die Teilnahme an Studien zu erhöhen, sollte diese Öffentlichkeitsarbeit auf Gemeindemitglieder dort ausgeweitet werden, wo sie leben und arbeiten, sowie auf kleinere örtliche Gesundheitspraxen. Einige Apotheken, wie zum Beispiel Walgreens, informieren die Bevölkerung über die Bedeutung klinischer Studien und die damit verbundenen Chancen. Da nur 59 Prozent der US-Bevölkerung angeben, sich klinischer Studien und ihrer Funktionsweise bewusst zu sein, haben gemeindenahe Praxen und Apotheken eine einzigartige Gelegenheit, die Inklusion voranzutreiben.
Der derzeitige Mangel an Vertretung in klinischen Studien ist nach wie vor besorgniserregend und behindert die gesundheitliche Chancengleichheit. Ohne konkrete Maßnahmen zur Verbesserung der Studienvielfalt – etwa die Förderung einer stärkeren Beteiligung der Gemeinschaft, die Entwicklung des richtigen Datenökosystems, den Aufbau robuster inklusiver Datensätze und die Verwendung einer gemeinsamen Sprache für klinische Daten – werden die Fortschritte bei inklusiven Behandlungen nur im Schneckentempo voranschreiten.
Foto: Irina Devaeva, Getty Images
