Jüngste Fortschritte auf dem Gebiet der Genom-Editierungstechnologie haben es Wissenschaftlern ermöglicht, Genomsequenzen schnell und effizient zu manipulieren. Trotz revolutionärer Fortschritte in diesem Bereich bleiben einige Herausforderungen bestehen. Bestehende Gen-Editing-Technologien wie CRISPR-cas9, Base-Editoren und Prime-Editoren haben großes Potenzial. Dennoch können bestehende Verabreichungstechnologien Genbearbeitungstechnologien nicht in ausreichenden Mengen an viele Zielgewebe und Zelltypen liefern, was klinische Anwendungen behindert. Während einige Zelltypen, wie etwa Hepatozyten in der Leber, über viele Transporttechnologien verfügen, die Genom-Editoren liefern können, sind viele andere Organe und Zelltypen schwerer zu erreichen.
Die Challenge ist ein dreiphasiger Wettbewerb:
In Phase 1 werden die Teilnehmer gebeten, einen Vorschlag einzureichen, in dem sie ihre vorgeschlagene Lösung beschreiben und darlegen, wie diese den Anforderungen für einen der Zielbereiche gerecht wird. Teilnehmer können Lösungsvorschläge für beide Zielgebiete einreichen, müssen dabei jedoch separate Vorschläge einreichen, die unabhängig voneinander auf die Anforderungen jedes Zielgebiets eingehen. Bis zu zehn Vorschläge, die die besten Anforderungen erfüllen, werden jeweils mit einem Preisgeld von bis zu 75.000 US-Dollar ausgezeichnet. Zusätzliche Preise in Höhe von 50.000 US-Dollar können für weitere verdienstvolle Lösungen basierend auf den Bewertungskriterien vergeben werden.
In Phase 2 müssen die Teilnehmer Daten aus Studien einreichen, die die Bereitstellungs- und Bearbeitungsleistung belegen und ihre Methodik, Technologie und die Art und Weise beschreiben, wie ihre Lösung die Herausforderungskriterien erfüllt. Die Teilnahme an Phase 1 ist keine Voraussetzung für die Teilnahme an Phase 2; es wird jedoch dringend empfohlen. Bis zu 10 Gewinner von Phase 2 erhalten jeweils 250.000 US-Dollar und sind zur Teilnahme an Phase 3 berechtigt. Nur Gewinner von Phase 2 sind zur Teilnahme an Phase 3 berechtigt.
Phase 3 ist in Phase 3a und Phase 3b unterteilt; Alle Teilnehmer müssen Lösungen für Phase 3a einreichen, um zur Teilnahme an Phase 3b berechtigt zu sein. Für Phase 3a müssen die Teilnehmer alle erforderlichen Informationen einreichen, aus denen hervorgeht, dass ihre Technologie durch eine vom NIH unterstützte unabhängige Bewertung für Großtierversuche bereit ist und die Anforderungen für einen der Zielbereiche erfüllen kann.
Einsendungen für diese Challenge müssen bis zum 11. Januar 2025, 00:00 Uhr EET eingegangen sein.
Quelle: Challenge.gov
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