Eine längere Behandlung mit einem von Akero Therapeutics in der Entwicklung befindlichen Medikament gegen die Lebererkrankung MASH führte zu besseren Ergebnissen, einschließlich einer Verbesserung der Fibrose, der Lebervernarbung, die ein Kennzeichen der chronischen Erkrankung ist.
Die metabolische Dysfunktion-assoziierte Steatohepatitis (MASH) führt zu einer Verschlechterung der Leberfunktion, die so weit gehen kann, dass eine Organtransplantation erforderlich wird. Die bei MASH auftretende Fibrose wird in vier Stadien eingeteilt. Das schwerste Stadium 4 ist die Leberzirrhose.
Am Montag berichtete das in South San Francisco ansässige Unternehmen Akero über vorläufige Ergebnisse nach 96 Wochen, die zeigen, dass 75 % der Patienten, die mit der höchsten Dosis seines Arzneimittels, Efruxifermin, behandelt wurden, eine Verbesserung von mindestens einem Stadium der Fibrose ohne Verschlechterung des MASH zeigten. In der Gruppe der Patienten, die die niedrige Dosis erhielten, erreichten 46 % der Patienten diesen Wert. Im Vergleich dazu erreichten 24 % der Studienteilnehmer in der Placebogruppe dieses Hauptziel der klinischen Studie.
Die neuesten Ergebnisse der Phase 2b verbessern die im Jahr 2022 gemeldeten Daten. Damals erreichte diese Studie das Hauptziel der klinischen Studie: 41 % der Patienten in der Hochdosisgruppe erreichten nach sechs Monaten mindestens eine Stufe der Verbesserung der Fibrose. In der Niedrigdosisgruppe erreichten 39 % der Patienten dieses Ziel. Im Placebo-Arm erreichten 24 % der Studienteilnehmer diese Marke.
Efruxifermin ist ein Fusionsprotein, das als Analogon zum Fibroblasten-Wachstumsfaktor 21 oder FGF21 dient. Dieses im Körper vorkommende Hormon schützt vor zellulärem Stress und reguliert außerdem den Stoffwechsel. Aber im Vergleich zu nativem FGF21 ist das Akero-Medikament so konstruiert, dass es eine längere Halbwertszeit hat. Efruxifermin wird einmal wöchentlich als Injektion verabreicht.
Akero sagte, dass das Medikament von den Patienten gut vertragen wurde. In der Phase-2-Studie wurden keine Todesfälle gemeldet. Insgesamt wurden 15 schwerwiegende unerwünschte Ereignisse gemeldet, die nach Angaben des Unternehmens über die Dosisgruppen hinweg ausgeglichen waren. In den beiden Behandlungsarmen waren die häufigsten unerwünschten Ereignisse gastrointestinale Komplikationen 1. oder 2. Grades, wie Durchfall, Übelkeit und gesteigerter Appetit. Aber Akero sagte, diese Probleme seien vorübergehend.
Die neuesten klinischen Studienergebnisse für das Akero-Medikament beziehen sich auf Patienten, die vor einer Leberzirrhose litten – ihre Fibrose wurde entweder als Stadium 2 oder 3 eingestuft. Im vergangenen Oktober berichtete Akero über Ergebnisse eines separaten Phase-2b-Tests bei MASH-Patienten mit Fibrose im Stadium 4, die Folgendes zeigten Das Hauptziel einer Verbesserung der Fibrose erreichte das Medikament nach 36 Wochen nicht. Während das Unternehmen numerische Verbesserungen für beide Efruxifermin-Dosen meldete, reichten diese Werte nicht aus, um das Medikament von einem Placebo zu unterscheiden. Damals sagte das Unternehmen, dass es glaubte, dass eine längere Exposition gegenüber dem Medikament das Potenzial habe, höhere Besserungsraten zu zeigen.
Das Unternehmen geht davon aus, dass die 96-Wochen-Ergebnisse des Phase-2b-Tests bei Patienten mit Leberzirrhose im ersten Quartal 2025 verfügbar sein werden. In der Zwischenzeit deuten die am Montag bekannt gegebenen Ergebnisse bei MASH-Patienten vor der Leberzirrhose darauf hin, dass eine längere Behandlung mit dem Akero-Medikament den Patienten zugute kommt Frühere Stadien ihrer Krankheit. Derzeit werden Patienten in eine klinische Phase-3-Studie mit präzirrhotischen MASH-Patienten aufgenommen.
„Die heutigen Ergebnisse zeigen, dass eine längere Exposition gegenüber [efruxifermin] hat das Potenzial, eine nachhaltige Verbesserung der Fibrose sowie eine Ausweitung der antifibrotischen Behandlungsreaktionen bei den behandelten Patientenpopulationen zu bewirken“, sagte Andrew Cheng, Präsident und CEO von Akero, in einer vorbereiteten Erklärung.
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