Ein BeiGene-Medikament, das bereits zur Behandlung mehrerer Arten von Blutkrebs eingesetzt wird, verfügt nun über eine zusätzliche FDA-Zulassung zur Behandlung von follikulärem Lymphom. Die regulatorische Entscheidung macht das BeiGene-Medikament zum ersten seiner Klasse zur Behandlung dieser Krebsart.
Letzten Donnerstag hat die FDA Zanubrutinib, Markenname Brukinsa, für Patienten zugelassen, deren follikuläres Lymphom auf zwei oder mehr Therapielinien nicht angesprochen hat. Die zweimal täglich einzunehmende Kapsel von BeiGene wird zusammen mit regelmäßigen Infusionen von Obinutuzumab, Markenname Gazyva, verabreicht, einer gezielten Therapie von Roche, die eine Standardbehandlung für follikuläres Lymphom darstellt. Die neue Zulassung erfolgt vier Monate nach der Zulassung von Brukinsa für follikuläres Lymphom durch die Europäische Kommission.
Das follikuläre Lymphom ist eine langsam wachsende Form des Non-Hodgkin-Lymphoms, einer Krebserkrankung, die weiße Blutkörperchen, sogenannte Lymphozyten, befällt. Brukinsa gehört zu einer Klasse von Therapien, die BTK-Inhibitoren genannt werden. Das niedermolekulare Medikament soll die Bruton-Tyrosinkinase (BTK) blockieren, ein Enzym, das das Wachstum von Krebszellen antreibt.
Die Zulassung für follikuläres Lymphom basiert auf den Ergebnissen einer klinischen Studie, an der 217 Erwachsene teilnahmen und in der die Behandlung mit Brukinsa und Gazyva mit der Behandlung mit Gazyva allein verglichen wurde. Das Hauptziel bestand darin, die Gesamtansprechrate und die Dauer der Reaktion zu messen. Die Ergebnisse zeigten eine Gesamtansprechrate von 68 % im Studienmedikamentenarm im Vergleich zu 46 % in der Kontrollgruppe. Bei einer mittleren Nachbeobachtungszeit von 19 Monaten wurde die mittlere Ansprechdauer im Brukinsa/Gazyva-Arm nicht erreicht und betrug in der Gazyva-Gruppe 14 Monate. Zu den häufigsten Nebenwirkungen in den klinischen Studien des Arzneimittels gehörten niedrige Konzentrationen einer Art weißer Blutkörperchen, sogenannte Neutrophile, Infektionen der oberen Atemwege, Blutungen und Muskelschmerzen.
Brukinsa erhielt 2019 seine erste FDA-Zulassung für die Behandlung von Mantelzell-Lymphom. Weitere zugelassene Indikationen sind Waldenstrom-Makroglobulinämie, Marginalzonenlymphom und chronische lymphatische Leukämie (CLL). Das Medikament ist das Top-Produkt von BeiGene und erzielte im Jahr 2023 einen Umsatz von 1,3 Milliarden US-Dollar, was einer Steigerung von mehr als 128 % gegenüber dem Produktumsatz im Jahr 2022 entspricht. In seinem Jahresbericht sagte BeiGene, dass das Umsatzwachstum von Brukinsa in den USA im Jahr 2023 auf die Einführung des Produkts bei CLL zurückzuführen sei . Brukinsa ist derzeit in 70 Ländern zugelassen.
Mit Brukinsas jüngster Zulassung durch die FDA reiht sich der BTK-Hemmer in eine kleine Gruppe von Therapien ein, die bereits als Drittlinientherapie für follikuläres Lymphom verfügbar sind. Die CAR-T-Therapien Kymriah von Novartis und Yescarta von Gilead Sciences sind solche Behandlungsmöglichkeiten. Eine weitere Option ist Lunsumio, ein bispezifischer T-Zell-Engager, der von Roche entwickelt und 2022 von der FDA zugelassen wurde.
Die FDA-Zulassung für Brukinsa bei follikulärem Lymphom ist eine beschleunigte Zulassung, die eine Post-Marketing-Studie erfordert, um die Wirksamkeit der Therapie zu bestätigen. BeiGene sagte, dass eine bereits laufende Phase-3-Studie als bestätigende klinische Studie für diese Indikation dienen werde.
„Diese beschleunigte Zulassung von Brukinsa stellt einen wichtigen Fortschritt dar und bietet die erste und einzige BTK-Inhibitor-Behandlung für Patienten mit follikulärem Lymphom in den USA, die entweder nicht auf die anfänglichen Therapien angesprochen haben oder einen Rückfall erlitten haben“, sagte Mehrdad Mobasher, Chief Medical Officer für Hämatologie bei BeiGene, sagte in einer vorbereiteten Erklärung.
Hier ist eine Zusammenfassung anderer aktueller regulatorischer Neuigkeiten:
– Das Blockbuster-Medikament Wegovy von Novo Nordisk, das als Behandlung zur Gewichtskontrolle zugelassen ist, erweitert seinen Anwendungsbereich um die Reduzierung kardiovaskulärer Risiken bei fettleibigen oder übergewichtigen Menschen. Die FDA-Zulassung der zusätzlichen Indikation basiert auf Ergebnissen einer klinischen Studie, die zeigt, dass bei Patienten, die mit Wegovy behandelt wurden, eine deutlich geringere Rate an kardiovaskulären Ereignissen auftrat als bei Patienten, die ein Placebo erhielten. Diese Studie begleitete mehr als 17.000 Teilnehmer bis zu fünf Jahre lang.
– Eli Lillys Alzheimer-Medikament Donanemab wird im ersten Quartal 2024 nicht wie erwartet eine Zulassungsentscheidung erhalten. Die FDA möchte ein Beratungsgremium einberufen, um die Sicherheit und Wirksamkeit des Antikörpermedikaments zu erörtern, einschließlich des einzigartigen Studiendesigns, das es Patienten ermöglicht, ihre Behandlung abzuschließen, sobald ein vorgegebenes Maß an Amyloid-Plaque-Clearance erreicht ist. Der Termin für das Treffen steht noch nicht fest. Lilly sagte, die Einsetzung eines Beratungsausschusses für Donanemab stehe im Einklang mit der Überprüfung von Aduhelm und Leqembi, Antikörpermedikamenten, die zuvor für die Behandlung der Alzheimer-Krankheit zugelassen wurden.
– Sandoz erhielt die FDA-Zulassung für zwei Biosimilars, die mit den Blockbuster-Amgen-Produkten Prolia und Xgeva austauschbar sind, Antikörpermedikamenten, die ein Protein namens RANKL blockieren, um Osteoporose und Knochenprobleme bei Krebspatienten zu behandeln. Die neuen Sandoz-Medikamente Jubbonti und Wyost sind die ersten von der FDA zugelassenen RANKL-Inhibitor-Biosimilars.
– Die Partner Formosa Pharmaceuticals und Aimax Therapeutics haben die FDA-Zulassung für eine neue Formulierung eines topischen Steroids erhalten, das zur Behandlung von Entzündungen und Schmerzen nach Augenoperationen entwickelt wurde. Das Medikament, Clobetasolpropionat-Augensuspension, wird mit der Nanopartikel-Formulierungstechnologie von Formosa hergestellt.
Das Formosa-Medikament wird in den USA von Eyenovia vermarktet, einem New Yorker Unternehmen, das die US-Rechte an dem Steroid erworben hat. Ein Start zur Jahresmitte ist geplant. Eyenovia sagte außerdem, dass es auch die Entwicklung dieses Produkts, das mit seinem Optejet-Spendergerät geliefert wird, als potenzielle Behandlung für trockene Augen untersucht.
– Die FDA hat das Medikament Rybrevant von Johnson & Johnson als Erstlinientherapie für nicht-kleinzelligen Lungenkrebs zugelassen, der die seltene EGFR-Exon-20-Insertionsmutation trägt. Das J&J-Antikörpermedikament erhielt zunächst im Jahr 2021 eine beschleunigte Zulassung. Die neue FDA-Entscheidung wandelt den Status von Rybrevant in eine vollständige Zulassung um. Es basiert auf den Ergebnissen einer bestätigenden Phase-3-Studie, die eine statistisch signifikante Verbesserung des progressionsfreien Überlebens zeigte.
—EMD Serono, das Gesundheitsgeschäft des deutschen Unternehmens Merck KGaA, hat ebenfalls eine beschleunigte Zulassung auf eine traditionelle umgestellt. Die FDA hat das Tepmetko des Unternehmens für die Behandlung von Erwachsenen mit fortgeschrittenem nicht-kleinzelligem Lungenkrebs mit MET-Exon-14-Skipping-Veränderungen zugelassen. Tepmetko erhielt 2021 eine beschleunigte FDA-Zulassung.
– Die FDA lehnte einen Antrag von Minerva Neurosciences auf Zulassung von Roluperidon zur Behandlung von Symptomen der Schizophrenie ab. Das Medikament soll selektiv bestimmte Rezeptoren blockieren, die an der Regulierung von Gehirnfunktionen wie Stimmung und Angstzuständen beteiligt sind. Zu den genannten Mängeln gehörte: Der Antrag enthielt einen statistischen Signifikanzbefund aus nur einer klinischen Studie, der allein nicht ausreichte, um einen substanziellen Nachweis der Wirksamkeit zu erbringen, teilte die Agentur Minerva mit.
Die FDA forderte das in Burlington (Massachusetts) ansässige Unternehmen Minerva auf, Daten aus mindestens einer weiteren gut kontrollierten klinischen Studie einzureichen und außerdem weitere Daten bereitzustellen, um die Sicherheit und Wirksamkeit des Arzneimittels bei gleichzeitiger Anwendung mit anderen Antipsychotika zu belegen. Minerva sagte, es werde ein Treffen beantragen, um den Brief der FDA zu besprechen.
– Allecra Therapeutics hat die FDA-Zulassung für Exblifep zur Behandlung komplizierter Harnwegsinfektionen bei Erwachsenen erhalten. Das Antibiotikum gehört zu einer Klasse von Arzneimitteln, deren Wirkung darin besteht, dass sie die Synthese der Zellwand eines Bakteriums hemmen. Mit der Genehmigung erhält das in Frankreich und Deutschland ansässige Unternehmen Allecra eine fünfjährige Vermarktungsexklusivität für das Produkt im Rahmen des Generating Antibiotic Incentives Now Act, der erlassen wurde, um Anreize für die Forschung und Entwicklung antiinfektiöser Produkte zu schaffen. Allecra sagte, man befinde sich in Gesprächen mit potenziellen US-amerikanischen Kommerzialisierungspartnern für Exblifep.
– Novartis zieht Adakveo vom britischen Markt zurück, nachdem Tests nach der Markteinführung den Nutzen des Medikaments nicht bestätigt haben. Adakveo wurde zur Behandlung von vasookklusiven Krisen, einer Komplikation der Sichelzellenanämie, entwickelt. Der Ausstieg aus dem britischen Markt folgt auf den Rückzug des Arzneimittels aus der Europäischen Union im vergangenen Jahr. Damals teilte das Unternehmen mit, dass es auch plane, die Studienergebnisse mit der FDA zu besprechen.
– Die Europäische Kommission hat dem Pfizer-Medikament Velsipity die Marktzulassung zur Behandlung mittelschwerer bis schwerer aktiver Colitis ulcerosa bei Patienten ab 16 Jahren erteilt. Das einmal täglich einzunehmende orale Medikament ist ein kleines Molekül, das gezielt auf drei S1P-Rezeptoren abzielt und diese blockiert. Die europäische Zulassung von Velsipity folgt auf die FDA-Zulassung des Arzneimittels im vergangenen Oktober.
– Amtagvi von Iovance Biotherapeutics erhielt die erste FDA-Zulassung für eine Art Zelltherapie namens Tumor-infiltrierende Lymphozyten (TIL). Die regulatorische Entscheidung markiert auch die erste Zulassung einer Zelltherapie zur Behandlung solider Tumoren. Die Zulassung von Amtavi deckt insbesondere die Behandlung fortgeschrittener Fälle von Melanomen ab. Die einmalige Behandlung ist mit einem Großhandelspreis von 515.000 US-Dollar verbunden.
– Xolair, ein altes Roche-Medikament, zu dessen zugelassenen Anwendungen auch die Behandlung von Asthma gehört, hat eine neue FDA-Zulassung zur Reduzierung allergischer Reaktionen bei Menschen mit Nahrungsmittelallergien erhalten. Xolair ist ein Antikörper, der Immunglobulin E blockiert, einen Antikörper, der vom Immunsystem als Reaktion auf ein Allergen produziert wird. Die neueste Zulassungsentscheidung für das Medikament gilt sowohl für Erwachsene als auch für Kinder ab 1 Jahr, die an Nahrungsmittelallergien leiden.
Xolair ist keine Notfallbehandlung für allergische Reaktionen auf Nahrungsmittel. Menschen mit Nahrungsmittelallergien sollten weiterhin auslösende Nahrungsmittel meiden. Aber Xolair reduziert allergische Reaktionen bei versehentlichem Kontakt mit einem Nahrungsmittelallergen.
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