Amylyx Pharmaceuticals nimmt sein Medikament gegen Amyotrophe Lateralsklerose vom Markt. Diese Entscheidung fällt einen Monat, nachdem Ergebnisse klinischer Studien nach der Markteinführung zeigten, dass das Medikament bei der Behandlung der tödlichen neuromuskulären Erkrankung nicht besser als ein Placebo war.
Ab Donnerstag wird Relyvrio (in Kanada als Albrioza bekannt) für neue Patienten nicht mehr verfügbar sein, sagte Amylyx. Aber Patienten, die das Medikament derzeit in den USA und Kanada erhalten und in Absprache mit ihren Ärzten die Behandlung fortsetzen möchten, können zu einem Programm übergehen, das das Medikament kostenlos zur Verfügung stellt.
Der Rückzug von Relyvrio ist freiwillig. Das Medikament erhielt im Jahr 2022 die vollständige FDA-Zulassung auf der Grundlage der Ergebnisse einer kleinen klinischen Phase-2-Studie. Obwohl die FDA keine klinische Phase-3-Studie für Relyvrio verlangte, führte das in Cambridge, Massachusetts ansässige Unternehmen Amylyx diese Studie in der Erwartung fort, dass die Daten für Zulassungsanträge in anderen Märkten benötigt würden. Die Führungskräfte von Amylyx versprachen außerdem, Relyvrio vom Markt zu nehmen, falls das Medikament den größeren und längeren Phase-3-Test nicht bestehen sollte.
Obwohl Relyvrio kein kommerzielles Produkt mehr sein wird, beabsichtigt Amylyx, dass die klinischen Studien des Medikaments als Grundlage für die zukünftige ALS-Forschung dienen. Auf Anregung von ALS-Spezialisten sagte Amylyx, dass man weiterhin Daten über die Auswirkungen des Medikaments auf das Überleben sammeln werde. Patienten, die die Phase-3-Studie abgeschlossen hatten, hatten die Möglichkeit, Relyvrio in einer offenen Verlängerungsstudie weiterhin zu erhalten. Diese Studie ist noch nicht abgeschlossen. Kurzfristig sollen die Ergebnisse der Phase 3 am 16. April während der Jahrestagung der American Academy of Neurology in Denver vorgestellt werden.
Während Amylyx Relyvrio vom Markt nimmt, führt das Unternehmen eine Unternehmensumstrukturierung durch, die zu einer Reduzierung der Mitarbeiterzahl um etwa 70 % führen wird. Ende 2023 beschäftigte Amylyx laut Geschäftsbericht des Unternehmens 384 Vollzeitkräfte. Abfindungen und andere damit verbundene Ausgaben werden etwa 19 Millionen US-Dollar kosten, sagte Amylyx in einem behördlichen Antrag. Der Bargeldbestand des Unternehmens belief sich Ende letzten Jahres auf 371 Millionen US-Dollar. Amylyx sagte am Donnerstag, dass es davon ausgeht, dass durch die Umstrukturierung genügend Bargeld für das Jahr 2026 verbleibt, wenn das Unternehmen über wichtige Daten für seine anderen Forschungsprogramme verfügen könnte.
Relyvrio, in der Entwicklung unter dem Codenamen AMX0035 bekannt, besteht aus zwei kleinen Molekülen, die jeweils auf einen anderen neurodegenerativen Signalweg abzielen. Die gleichzeitige Behandlung beider Faktoren soll den zellulären Stress reduzieren, der zum Absterben von Neuronen führt. Obwohl ALS die Hauptindikation für AMX0035 war, testete das Unternehmen es auch bei anderen neurodegenerativen Erkrankungen. Derzeit läuft eine Phase-3-Studie zu AMX0035 bei progressiver supranukleärer Parese, einer seltenen neurodegenerativen Erkrankung, die durch die Ansammlung von Tau-Protein im Gehirn gekennzeichnet ist. Eine Zwischenanalyse wird für Mitte 2025 erwartet. AMX0035 wird außerdem in einem Phase-2-Test beim Wolfram-Syndrom, einer erblichen neurodegenerativen Erkrankung, evaluiert. Das Unternehmen sagte, es werde während eines Webcasts am 10. April vorläufige Daten aus der Wolfram-Syndrom-Studie veröffentlichen.
Amylyx hat einen weiteren ALS-Medikamentenkandidaten, AMX0114. Bei diesem Medikament handelt es sich um ein Antisense-Oligonukleotid, das auf das Gen abzielt, das für Calpain-2 kodiert, ein Enzym, das mit Neurodegeneration assoziiert ist.
„Calpain-2 gilt als essentielles Protein im Prozess der axonalen Degeneration und wurde in veröffentlichten Studien wiederholt mit der Neurofilamentbiologie in Verbindung gebracht“, sagte Camille Bedrosian, Chief Medical Officer von Amylyx, in einer vorbereiteten Erklärung. „In unseren präklinischen Studien zu AMX0114 und in mehreren unabhängigen veröffentlichten Studien hat die Hemmung von Calpain-2 den Zelltod und die Degeneration reduziert und die Neurofilamentwerte gesenkt.“
Amylyx erwartet, in der zweiten Hälfte dieses Jahres mit der klinischen Erprobung von AMX0114 bei ALS zu beginnen.
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