Ein im Rahmen eines 930-Millionen-Dollar-Deals erworbenes Medikament von AstraZeneca hat die FDA-Zulassung zur Behandlung einer seltenen Bluterkrankung erhalten.
Bei dieser Krankheit, der paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie (PNH), zerstört ein Teil des Immunsystems, das Komplementsystem genannt wird, rote Blutkörperchen. PNH kann mit den Blockbuster-Medikamenten Soliris und Ultomiris von AstraZeneca behandelt werden, die beide zu den Standardtherapien gehören.
Das neue AstraZeneca-Medikament Danicopan mit dem Markennamen Voydeya ist als Ergänzung zu Standard-PNH-Medikamenten für Patienten zugelassen, bei denen immer noch eine extravaskuläre Hämolyse, der Abbau roter Blutkörperchen außerhalb der Blutgefäße, auftritt. Soliris und Ultomiris sind Antikörpermedikamente, die das Komplementsystemprotein C5 blockieren sollen. Diese Medikamente werden als intravenöse Infusionen verabreicht. Voydeya ist eine dreimal täglich einzunehmende Pille, die Faktor D blockieren soll, ein Protein, das eine Rolle bei der Verstärkung der Reaktion des Komplementsystems spielt. Laut AstraZeneca kommt es bei etwa 10 bis 20 % der Patienten mit PNH während der Behandlung mit einem C5-Inhibitor zu einer klinisch signifikanten extravaskulären Hämolyse.
In Phase-3-Tests erreichte die Zugabe von Voydeya zu Soliris oder Ultomiris das Hauptziel, eine Veränderung der in Woche 12 gemessenen Hämoglobinwerte zu zeigen. Das Medikament erfüllte auch sekundäre Ziele, zu denen die Vermeidung von Transfusionen und eine Änderung des Scores gemäß einer Bewertungsbewertung, die Müdigkeit misst, gehörten und seine Auswirkungen auf die täglichen Aktivitäten und Funktionen. Die Studienergebnisse zeigten, dass Voydeya im Allgemeinen gut vertragen wurde. Zu den am häufigsten berichteten Nebenwirkungen gehörten Kopfschmerzen, Übelkeit, Gelenksteifheit und Durchfall. Die Ergebnisse der Phase 3 wurden Ende 2023 in The Lancet Hematology veröffentlicht.
Voydeya wurde innerhalb von Alexion, AstraZeneca Rare Disease, entwickelt, der Abteilung für seltene Krankheiten des Pharmariesen, die aus der Übernahme von Alexion Pharmaceuticals im Jahr 2021 für 39 Milliarden US-Dollar entstand. Als eigenständiges Unternehmen hatte Alexion bereits sowohl Soliris als auch Ultomiris kommerzialisiert, deren Zulassungen sich auf mehrere Erkrankungen des Komplementsystems erstrecken. Soliris, das in den ersten vier Wochen mit der wöchentlichen Dosierung und dann alle zwei Wochen mit der Erhaltungsdosierung beginnt, erzielte im vergangenen Jahr einen Umsatz von etwa 3,1 Milliarden US-Dollar. Ultomiris, das alle acht Wochen verabreicht werden soll, erzielte im vergangenen Jahr einen Umsatz von 2,9 Milliarden US-Dollar.
Die Übernahme von Achillion Pharmaceuticals durch Alexion im Jahr 2019 brachte das kleine Molekül mit sich, aus dem Voydeya werden sollte. Zum Zeitpunkt der Vereinbarung hatte Achillion diesen PNH-Medikamentenkandidaten in Kombination mit Soliris bereits in die mittlere klinische Testphase gebracht.
Japan war das erste Land, das Voydeya zugelassen hat, eine im Januar ergangene Regulierungsentscheidung. In Europa und anderen Märkten auf der ganzen Welt laufen derzeit behördliche Überprüfungen. AstraZeneca prüft außerdem eine mögliche Ausweitung der Kennzeichnung des Arzneimittels. In einer klinischen Phase-2-Studie wird das Medikament als Monotherapie bei geografischer Atrophie getestet, einer fortgeschrittenen Form der altersbedingten Makuladegeneration, die mit einer übermäßigen Aktivität des Komplementsystems einhergeht.
Nicht alle Wetten mit Alexions Drogen haben sich ausgezahlt. Ein Phase-3-Test von Ultomiris bei Amyotropher Lateralsklerose scheiterte im Jahr 2021. AstraZeneca verfolgt jedoch die Entwicklung anderer Medikamentenkandidaten für seltene Krankheiten, die von Alexion stammen. Der Pharmariese hat auch außerhalb des Unternehmens nach Möglichkeiten gesucht, seinen Tätigkeitsbereich im Bereich seltener Krankheiten zu erweitern. Letzten Monat hat AstraZeneca eine Vereinbarung getroffen, Amolyt Pharma für 800 Millionen US-Dollar im Voraus zu kaufen. Das führende Programm von Amolyt befindet sich in Phase-3-Tests für Hypoparathyreoidismus, eine Krankheit, für die es derzeit nur eine von der FDA zugelassene Behandlung gibt.
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