Das progressionsfreie Überleben (PFS) ist ein Ersatzendpunkt und wird wie folgt definiert (von ChatGPT):
Im Wesentlichen bezieht sich PFS auf den Zeitraum während einer klinischen Studie oder eines Behandlungsplans, in dem sich die Krankheit eines Patienten nicht verschlimmert oder fortschreitet. In der Krebsforschung wird beispielsweise die Zeit vom Beginn der Behandlung bis zum Auftreten von Anzeichen von Wachstum, Ausbreitung oder Rückfall des Krebses gemessen. Das Verständnis des PFS ist von entscheidender Bedeutung, da es Klinikern und Forschern hilft, die Wirksamkeit einer Behandlung bei der Kontrolle der Krankheit zu beurteilen. Ein längeres PFS deutet darauf hin, dass die Behandlung das Fortschreiten der Krankheit erfolgreich verlangsamt. Diese Kennzahl ist insbesondere in klinischen Studien wichtig, wenn es um den Vergleich verschiedener Behandlungsansätze oder Medikamente geht.
Eine wichtige Frage ist: Ist den Patienten das PFS wichtig? Die Antwort könnte „Ja“ lauten, da ein besseres PFS meist (aber nicht immer) mit einem längeren Überleben korreliert. Schätzen Patienten jedoch das PFS unabhängig vom OS? Vielleicht ja, wenn ihre Lebensqualität in der Phase vor der Progression besser ist (dh sie haben weniger Symptome). Oder vielleicht haben sie weniger Angst, wenn sie wissen, dass ihre Krebserkrankung nicht fortgeschritten ist.
Was sagt die Literatur?
Ein Artikel von Raphael et al. (2019) führten eine systematische Literaturrecherche von Studien durch, die bewerten, ob Patienten mit fortgeschrittenem Krebs PFS verstehen und wertschätzen. Insgesamt erfüllten 17 Studien ihre Einschlusskriterien. Von diesen:
In zehn Studien wurde den Patienten ausdrücklich der Begriff „progressionsfreies Überleben“ als Attributauswahl vorgeschlagen. In den zur Definition des PFS-Attributs verwendeten Begriffen wurde in 6 Studien der Begriff „Überleben“ verwendet. Fünf Studien stellten klar, dass das PFS möglicherweise nicht zu einem besseren Gesamtüberleben führt, und fünf Studien erklärten, dass Verbesserungen des PFS möglicherweise nicht das Wohlbefinden des Patienten widerspiegeln. Keine Studie stellte klar, dass ein PFS-Ereignis entweder eine Progression oder einen Tod darstellen könnte, und keine Studie definierte für den Patienten, was eine Progression darstellte. In den hier bewerteten Studien waren ethnische und rassische Minderheiten unterrepräsentiert (durchschnittlicher Prozentsatz weißer Patienten 88 %; Spanne 77 %–96 %). Werte und Präferenzen können je nach kulturellem Hintergrund variieren, da den Kosten- und Wirksamkeitsergebnissen in nordamerikanischen und asiatischen Studien unterschiedliche relative Präferenzen zugewiesen wurden, obwohl nur wenige Studien ausgewertet wurden.
Wie Sie der folgenden Tabelle entnehmen können, besteht eine erhebliche Heterogenität hinsichtlich der Art und Weise, wie das PFS den befragten Krebspatienten präsentiert wurde.
In einigen Studien war das PFS das wichtigste Merkmal. In anderen Fällen waren Faktoren der Lebensqualität wichtiger. Insgesamt ist jedoch klar, dass weitere Forschung erforderlich ist, um vollständig zu verstehen, wie Patienten den Wert von PFS wahrnehmen.