Die FDA hat ein Medikament der Geron Corporation zur Behandlung von Anämie zugelassen, die durch eine bestimmte Art von Blutkrebs verursacht wird. Damit verfügt das Unternehmen über sein erstes kommerziell erhältliches Produkt und die Möglichkeit, gegen ein Blockbuster-Medikament von Bristol Myers Squibb anzutreten.
Das Geron-Medikament Imetelstat ist zur Behandlung von Erwachsenen mit myelodysplastischen Syndromen mit niedrigem bis mittlerem Risiko zugelassen. Die Zulassungsentscheidung erfolgte drei Monate, nachdem ein FDA-Beratungsausschuss entschieden hatte, dass der Nutzen des Medikaments die Risiken überwiegt. Das in Foster City, Kalifornien, ansässige Unternehmen Geron wird sein neues Medikament unter dem Markennamen Rytelo vermarkten.
Myelodysplastische Syndrome (MDS) sind eine Gruppe von Blutkrebsarten, bei denen unreife Blutzellen im Knochenmark nicht zu gesunden roten Blutkörperchen heranreifen. Nach Angaben der American Cancer Society ist die Zahl der Menschen, bei denen in den USA jährlich diese Krebsart diagnostiziert wird, unbekannt, wird aber auf über 10.000 geschätzt. Das Risiko für MDS steigt mit dem Alter, und diese Krebsart wird am häufigsten bei Menschen über 70 diagnostiziert.
Die Standardbehandlung für MDS mit geringerem Risiko sind Erythropoese-stimulierende Substanzen, also Medikamente, die die Produktion von roten Blutkörperchen anregen. Wenn diese Medikamente jedoch nicht wirken oder ihre Wirkung verlieren, benötigen MDS-Patienten häufige Bluttransfusionen, um ihren Erythrozytenspiegel zu erhöhen. Die Zulassung von Rytelo umfasst die Behandlung von MDS-Patienten, deren transfusionsabhängige Anämie vier oder mehr Erythrozytenkonzentrate über acht Wochen erfordert. Diese Patienten dürfen außerdem auf die Behandlung mit Erythropoese-stimulierenden Substanzen nicht ansprechen oder dafür nicht geeignet sein.
Gerons Ansatz zur Behandlung von MDS basiert auf der mit dem Nobelpreis ausgezeichneten Forschung zu Telomeren, repetitiven DNA-Sequenzen an den Enden von Chromosomen. Telomere bilden eine Schutzkappe, die das Chromosom stabilisiert und erhält. Ein Enzym namens Telomerase erhält die Telomere. Bei Krebserkrankungen ermöglicht eine erhöhte Aktivität dieses Enzyms die unkontrollierte Vermehrung bösartiger Zellen, die die Krankheit vorantreiben. Rytelo ist ein Oligonukleotid, das an eine bestimmte Region der RNA-Komponente der menschlichen Telomerase bindet. In seinem Jahresbericht sagt Geron, dass dieser Ansatz zur Blockierung des Telomer-schützenden Enzyms die Wiederherstellung des Knochenmarks und die normale Produktion roter Blutkörperchen ermöglicht, was darauf hindeutet, dass das Medikament das Potenzial für eine krankheitsmodifizierende Wirkung hat.
„Wir glauben, dass dieses Potenzial zur Krankheitsmodifikation Imetelstat von derzeit zugelassenen Behandlungen für myeloische hämatologische Malignome unterscheiden könnte“, sagte Geron in dem Bericht.
Rytelo wurde in einer placebokontrollierten Phase-3-Studie untersucht, deren Hauptziel darin bestand, den Prozentsatz der Patienten zu messen, die während eines beliebigen aufeinanderfolgenden Zeitraums von acht Wochen keine Erythrozytentransfusionen erhielten. Die Ergebnisse zeigten, dass 39,8 % der mit Rytelo behandelten Patienten diese Marke erreichten, verglichen mit 15 % in der Placebogruppe. Die Studie zeigte auch, dass das Medikament dauerhafte Wirkungen hatte. Nach 24 Wochen waren 28 % der Patienten in der Studienmedikamentengruppe transfusionsunabhängig, verglichen mit 3,3 % in der Placebogruppe. Zu den häufigsten Nebenwirkungen gehörten niedrigere Werte von Blutplättchen, Neutrophilen und weißen Blutkörperchen. Auf dem Etikett des Medikaments steht, dass Ärzte ein komplettes Blutbild erstellen und auf Anzeichen dieser Komplikationen achten sollten. Die Ergebnisse der Phase 3 wurden Ende letzten Jahres in der Zeitschrift The Lancet veröffentlicht.
Der Wirkmechanismus des Geron-Medikaments unterscheidet sich von dem von Reblozyl, einem MDS-Medikament von Bristol Myers Squibb. Das BMS-Produkt ist ein Fusionsprotein, das entwickelt wurde, um einen Signalweg zu unterdrücken, der die Produktion roter Blutkörperchen behindert. Laut den Finanzberichten des Pharmariesen erzielte Reblozyl im Jahr 2023 einen Umsatz von 1 Milliarde US-Dollar, ein Anstieg von 41 % gegenüber dem Vorjahr.
Rytelo wird alle zwei Wochen als zweistündige intravenöse Infusion verabreicht. Die empfohlene Dosis beträgt 7,1 mg pro Kilogramm Körpergewicht des Patienten. Eine Einzeldosis-Ampulle mit 47 mg Rytelo kostet 2.741 US-Dollar. Eine Einzeldosis-Ampulle mit 188 mg kostet 9.884 US-Dollar.
Die positive Zulassungsentscheidung für Rytelo bei MDS macht es zum ersten von der FDA zugelassenen Telomerasehemmer. Das Medikament von Geron wird noch von der Europäischen Arzneimittelagentur geprüft. Neben MDS umfasst Gerons klinische Forschung mit dem Medikament auch andere Arten von Blutkrebs.
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