Warum ist es so schwer, den Wert von Orphan Drugs abzuschätzen, die zur Behandlung seltener Krankheiten indiziert sind? Dafür gibt es eine Reihe von Gründen, aber eine Scoping-Überprüfung von Grand et al. (2024) bietet eine gute Zusammenfassung dieser Probleme. Zu den wichtigsten Herausforderungen gehören kleine Stichprobengrößen für fast alle Parameter und ein allgemeiner Mangel an Daten. Genauer gesagt sind die in der Arbeit identifizierten Hauptprobleme:
Natürlicher Krankheitsverlauf: Unklare epidemiologische Daten (z. B. Inzidenz, Prävalenz), unklare Krankheitsverläufe, häufig verzögerte Diagnose/Fehldiagnose; Herausforderungen bei der Erstellung von KrankheitsregisternKlinische Wirksamkeit. Studien sind oft von kurzer Dauer und haben kleine Stichprobengrößen; wenige oder schlecht validierte Surrogat-Endpunkte; Behandlungen sind aufgrund heterogener Behandlungsschemata und Studiendesigns schwer vergleichbar.Kosten. Begrenzte Daten zur wirtschaftlichen Krankheitslast und zu indirekten Kosten; Übertragbarkeit von Kostenschlüssen zwischen Studien aufgrund von Länderunterschieden schwierigLebensqualität: Es gibt nur wenige Studien zur gesundheitsbezogenen Lebensqualität, und die durchgeführten Studien haben kleine Stichprobengrößen; wenige krankheitsspezifische Lebensqualitätsmesswerte; gesundheitsbezogene Lebensqualität wird über begrenzte Zeiträume gemessen, was die Abbildung nichtlinearer Krankheitsverläufe schwierig macht; eingeschränkter Fokus auf informelle PflegeKosteneffizienz. Wenige frühere Studien; zahlreiche Verzerrungen (z. B. Publikationsbias, Sponsoringbias); eingeschränkte Übertragbarkeit der CEA-Ergebnisse aufgrund inkonsistenter Ergebnisse aufgrund von Unterschieden zwischen den Gesundheitseinrichtungen; häufige Verwendung von Annahmen; fehlende Angabe von Annahmen zum Abzinsungssatz; Heterogenität der Eingangsparameter; wenige Daten auf Patientenebene. Auswirkungen auf das Budget. Wenige veröffentlichte BIM-Studien für eine bestimmte Krankheit; häufige Verwendung unbewiesener Annahmen; fehlende Meldung medikamentenbezogener Behandlungen. Wert/Erstattung. Länderspezifische CEA-Schwellenwerte für seltene Krankheiten variieren von Land zu Land erheblich; Anforderungen an den Wertrahmen variieren von Land zu Land; Referenzpreise können Markteinführungen in Ländern mit niedrigem Einkommen verhindern; die Verwendung von MCDA kann einige CEA-Einschränkungen überwinden, bringt aber andere mit sich (z. B. Transparenz, Konsistenz zwischen Behandlungen).
Um diese Hindernisse zu überwinden, schlagen die Autoren eine Reihe von Lösungen vor, darunter die direkte Zusammenarbeit mit Patientenvertretungen, die Erstellung von Krankheitsregistern und die Prüfung ergebnisorientierter Zahlungs-/Risikoteilungsvereinbarungen. Die Zusammenarbeit mit Patientenvertretern bei der Datenerfassung und Erstellung von Krankheitsregistern ist hilfreich. Ergebnisorientierte Zahlungen würden zwar das Unsicherheitsproblem lösen, könnten aber unerschwinglich sein, da die weitgehend fixen Kosten für die Einrichtung und Verwaltung dieser Vereinbarungen die Kosten möglicherweise nicht rechtfertigen, wenn sie auf sehr wenige Patienten verteilt werden.
Weitere Einzelheiten zu den Herausforderungen und Chancen bei der wirtschaftlichen Bewertung seltener Krankheiten können Sie hier nachlesen.
