Novo Nordisks Versuch, Diabetespatienten ein weniger belastendes Dosierungsschema zu bieten, hat einen Rückschlag erlitten. Die FDA lehnte den Zulassungsantrag des Unternehmens für Icodec ab, ein langsam wirkendes Insulin, das das Unternehmen für die wöchentliche Verabreichung als Alternative zu täglichen Insulinspritzen entwickelt hatte.
Laut Novo Nordisk wirft der vollständige Antwortbrief der FDA Fragen zum Herstellungsprozess von Icodec sowie zur Verwendung des Produkts bei Patienten mit Typ-1-Diabetes auf. Im Mai kam ein FDA-Beratungsausschuss zu dem Schluss, dass die verfügbaren Daten nicht ausreichten, um zu belegen, dass die Vorteile von Icodec bei Typ-1-Diabetes die Risiken überwiegen. Einige Ausschussmitglieder äußerten Bedenken hinsichtlich der höheren Hypoglykämie-Raten (Unterzuckerung) bei Icodec im Vergleich zu täglichen Insulininjektionen. Der Ausschuss diskutierte nicht die Verwendung von Icodec bei Typ-2-Diabetes. Novo Nordisk sagte, es prüfe den FDA-Brief, rechne aber nicht damit, die Anfragen der Behörde in diesem Jahr beantworten zu können.
Der Konkurrent Eli Lilly entwickelt ein einmal wöchentlich zu verabreichendes Insulin namens Efsitora alfa. Im Mai veröffentlichte das Unternehmen klinische Daten, die zeigten, dass dieses Insulin mit täglichen Insulininjektionen bei Typ-2-Diabetes-Patienten vergleichbar sei und damit das Hauptziel dieser Phase-2-Studie erreicht habe.
Icodec ist in Europa, Kanada, Australien, Japan und der Schweiz, wo das Produkt unter dem Markennamen Awiqli vertrieben wird, sowohl für Typ-1- als auch für Typ-2-Diabetes zugelassen. In China ist dieses wöchentliche Insulin nur für Typ-2-Diabetes zugelassen.
Hier ist eine Zusammenfassung anderer aktueller regulatorischer Nachrichten:
—Das topische Medikament Zoryve von Arcutis Biotherapeutics ist jetzt zur Behandlung von leichter bis mittelschwerer atopischer Dermatitis zugelassen. Die jüngste Zulassung des Produkts umfasst die Behandlung von Erwachsenen sowie Kindern ab 6 Jahren. Zoryve wirkt, indem es PDE-4 blockiert, ein Enzym, das für Juckreiz und Entzündungen in der Haut verantwortlich ist. Arcutis erhielt die Zulassung für das Produkt erstmals im Jahr 2022 zur Behandlung von Plaque-Psoriasis. Ende letzten Jahres wurde eine topische Schaumformulierung des Medikaments für seborrhoische Dermatitis zugelassen.
—Kisunla, ein von Eli Lilly entwickeltes Anti-Amyloid-Medikament, erhielt die FDA-Zulassung zur Behandlung von Patienten im Frühstadium der Alzheimer-Krankheit. Das Medikament wird mit Leqembi von Eisai konkurrieren, einem Medikament zur Bekämpfung von Amyloid-Plaques, das letztes Jahr die FDA-Zulassung erhielt.
—Johnson & Johnsons Blockbuster-Immunologiemedikament Stelara bekommt zunehmend Konkurrenz durch Biosimilars. Pyzchiva, entwickelt von Samsung Bioepis, ist jetzt von der FDA für alle Indikationen zugelassen, die das J&J-Produkt abdeckt, darunter Plaque-Psoriasis, Psoriasis-Arthritis und Morbus Crohn. Pyzchiva wird in den USA von Sandoz vermarktet. Die Zulassung von Pyzchiva folgt der behördlichen Genehmigung für Wezlana im Jahr 2023, ein von Amgen entwickeltes Stelara-Biosimilar.
— Die FDA hat das Medikament Ohtuvayre von Verona Pharma als Erhaltungstherapie für die chronisch obstruktive Lungenerkrankung (COPD) zugelassen. Die einmal täglich einzunehmende Pille ist ein einzelnes kleines Molekül, das zwei Enzymziele blockieren soll, die mit der chronischen Atemwegserkrankung in Zusammenhang stehen. Ohtuvayre ist das erste neuartige COPD-Medikament seit mehr als einem Jahrzehnt, das die FDA-Zulassung erhalten hat.
— Die FDA hat den Antrag von Rocket Pharmaceuticals für Kresladi abgelehnt, eine Gentherapie, die für die Behandlung der schweren Leukozytenadhäsionsdefizienz I (LAD-I) entwickelt wurde. Das in Cranbury, New Jersey, ansässige Unternehmen sagte, die FDA habe begrenzte zusätzliche Informationen über die Herstellung und Kontrolle von Chemikalien angefordert, um ihre Prüfung abzuschließen. LAD-I ist eine Erbkrankheit, die zu schweren, lebensbedrohlichen bakteriellen und Pilzinfektionen führt. Derzeit ist die einzige kurative Behandlung eine Knochenmarktransplantation.
— Für die chronisch entzündliche demyelinisierende Polyneuropathie (CIDP), eine Erkrankung, die die Nerven befällt und zu Muskelschwäche führt, gibt es jetzt erstmals eine von der FDA zugelassene Behandlung. Das Argenx-Medikament Vyvgart Hytrulo erhielt die Zulassung zur Behandlung dieser seltenen Autoimmunerkrankung. Das injizierbare Medikament wurde ursprünglich zur Behandlung einer anderen Nerven- und Muskelerkrankung namens generalisierte Myasthenia gravis zugelassen.
— Die FDA genehmigte eine Gentherapie von Sarepta Therapeutics, die das Hauptziel ihrer klinischen Phase-3-Studie nicht erreichte und nur sekundäre Ziele erreichte. FDA-Prüfer sagten, die Ergebnisse hinsichtlich der sekundären Ziele ließen nicht erkennen, ob der Nutzen für den Patienten auf die Therapie zurückzuführen sei. Der hochrangige FDA-Biologikabeamte Peter Marks setzte sich über die Mitarbeiter der Behörde hinweg und kam zu dem Schluss, dass die Ergebnisse einen klinischen Nutzen zeigten.
— Die FDA nimmt Kommentare zu einer möglichen Änderung ihrer Anforderungen an Umstellungsstudien für Biosimilars entgegen. Biosimilars können derzeit kein Markenbiologikum ersetzen, es sei denn, das Folgemedikament hat den Status der Austauschbarkeit. Dieser Status erfordert Daten aus Studien, die zeigen, dass es beim Wechsel zwischen den Produkten keinen Unterschied gibt. Die FDA schlägt vor, die Anforderung der Umstellungsstudien abzuschaffen.
—Das Medikament Augtyro von Bristol Myers Squibb verfügt nun über eine erweiterte Zulassung, die seine Verwendung zur Behandlung aller Arten von fortgeschrittenen soliden Tumoren mit einer bestimmten genetischen Signatur, einer NTRK-Genfusion, ermöglicht. Das Medikament erhielt seine Erstzulassung im vergangenen November zur Behandlung von nicht-kleinzelligem Lungenkrebs, der durch ROS1-Genfusionen gekennzeichnet ist. BMS hat Augtyro durch die 4,1 Milliarden Dollar teure Übernahme des Medikamentenentwicklers Turning Point Therapeutics in seine Pipeline aufgenommen.
— Das Amgen-Medikament Blinatumomab, Markenname Blincyto, erhielt eine neue FDA-Zulassung zur Behandlung von Philadelphia-Chromosom-negativer B-Zell-Vorläufer-akuter lymphatischer Leukämie, einer Art von Blut- und Knochenmarkkrebs. Die FDA-Entscheidung umfasst die Behandlung dieses Krebses, der positiv auf CD-19 ist, das Protein, auf das Blincyto abzielt. Blincyto ist ein T-Zell-Aktivator, eine Therapieform, die durch gleichzeitige Bindung an eine T-Zelle und eine Krebszelle wirkt. Das Amgen-Medikament erhielt 2014 seine erste FDA-Zulassung zur Behandlung von Vorläufer-B-Zell-akuter lymphatischer Leukämie.
— Die FDA hat Yimmugo zugelassen, ein Medikament von Grifols zur Behandlung primärer Immundefekte. Die intravenös verabreichte Immunglobulintherapie wurde von Biotest, einer Tochtergesellschaft von Grifols, entwickelt. Grifols entwickelt Therapien auf der Basis von Proteinen aus menschlichem Plasma. Das Unternehmen plant für die zweite Jahreshälfte 2024 eine Markteinführung von Yimmugo in den USA. In Europa ist das Medikament seit 2022 kommerziell erhältlich.
—Tris Pharma erhielt die FDA-Zulassung für seine generische Version von Deflazacort (Markenname Emflaza), einem Medikament gegen Muskeldystrophie Duchenne, das von PTC Therapeutics vermarktet wird. PTC bietet sein Medikament in Tablettenform und in flüssiger Form an. Das Tris-Medikament wird in flüssiger Form erhältlich sein. Es wird von Cranbury Pharmaceuticals vermarktet, einer Tochtergesellschaft, die das Unternehmen zur Vermarktung seiner über 20 Generika gegründet hat. Tris hat kürzlich Tris Digital Health gegründet, eine Tochtergesellschaft, die sich auf die Entwicklung digitaler Produkte für neurologische Indikationen konzentrieren wird. Tris Pharma wird sich weiterhin auf Aufmerksamkeitsdefizit-Hyperaktivitätsstörung, Schmerzen, neurologische Erkrankungen und Sucht konzentrieren.
— Apropos PTC Therapeutics: Der Pharmakonzern aus New Jersey musste in Europa einen weiteren Rückschlag für eine andere Duchenne-Therapie, Translarna, hinnehmen. Der Ausschuss für Arzneimittel für die menschliche Gesundheit (CHMP) der Europäischen Kommission gab eine weitere negative Stellungnahme zur Erneuerung der Marktzulassung für die Therapie ab.
Die bedingte Zulassung von Translarna erfordert von PTC, jährliche Verlängerungen zu beantragen, bis das Unternehmen klinische Daten zur Unterstützung der Standardzulassung vorlegt. Das Scheitern des Medikaments in Phase 3 veranlasste den CHMP dazu, im vergangenen Jahr und Anfang dieses Jahres erneut von einer Verlängerung abzuraten. Im Mai wies die Kommission den CHMP an, die Entscheidung unter Berücksichtigung der „Gesamtheit der Beweise“, einschließlich Patientenregistern und realen Beweisen, zu überdenken. Nach der jüngsten Entscheidung des CHMP kündigte PTC an, eine erneute Prüfung der Stellungnahme zu beantragen.
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