Für die Millionen von Menschen, die regelmäßig unter Sodbrennen leiden, gibt es jetzt eine neue, von der FDA zugelassene Behandlungsmöglichkeit: ein Medikament von Phathom Pharmaceuticals mit einem anderen Wirkmechanismus als ältere Medikamente, die jahrzehntelang den Behandlungsstandard bildeten.
Das Phathom-Medikament Vonoprazan, Markenname Voquezna, ist ein Medikament zur Behandlung der gastroösophagealen Refluxkrankheit, einer Erkrankung, bei der Magensäure durch eine defekte Magenklappe zurück in die Speiseröhre fließt. Die FDA hat das Phathom-Medikament am Donnerstag zur Behandlung der nicht-erosiven gastroösophagealen Refluxkrankheit (GERD) bei Erwachsenen zugelassen, einer Form der chronischen Erkrankung, bei der die Speiseröhrenschleimhaut nicht beschädigt ist. Es ist die häufigste Form von GERD. Die neue behördliche Entscheidung erweitert die ursprüngliche GERD-Zulassung von Voquezna im vergangenen November, die die Verwendung des Produkts zur Behandlung von Patienten abdeckte, bei denen die Speiseröhre beschädigt ist.
Laut Phathom aus Florham Park, New Jersey, werden etwa 15 Millionen der 45 Millionen Erwachsenen in den USA mit nicht-erosiver GERD mit verschreibungspflichtigen Medikamenten behandelt. Trotz dieser Medikamente leiden viele Patienten weiterhin tagsüber und nachts an Sodbrennen. Zu den langjährigen Behandlungsmethoden für GERD gehören Protonenpumpenhemmer, eine ältere Medikamentenklasse, die die Magensäureproduktion reduziert. Voquezna verfolgt einen anderen Ansatz zur Reduzierung der Magensäure, indem es ein Enzymsystem blockiert, das an der Sekretion von Magensäure beteiligt ist. Das Phathom-Medikament ist ein kaliumkompetitiver Säureblocker oder PCAB.
Die jüngste Zulassung von Voquezna basiert auf den Ergebnissen einer Phase-3-Studie, an der 772 Erwachsene teilnahmen, die an vier oder mehr Tagen pro Woche unter Sodbrennen litten. Die Ergebnisse der vierwöchigen Studie zeigten, dass die tägliche Behandlung mit dem Medikament das Sodbrennen im Vergleich zur Placebogruppe deutlich reduzierte.
Zu den häufigsten Nebenwirkungen, die in der Studie berichtet wurden, zählen Bauchschmerzen, Verstopfung, Durchfall, Übelkeit und Harnwegsinfektionen. Infektionen der oberen Atemwege und Sinusitis wurden auch bei Patienten berichtet, die das Studienmedikament in der 20-wöchigen Verlängerungsphase der klinischen Studie erhielten. Die Studienergebnisse wurden im Mai in der Zeitschrift Clinical Gastroenterology and Hepatology veröffentlicht.
„Jahrzehntelang hatten Patienten mit GERD in den USA keine neue Behandlungsmethode, auf die sie zurückgreifen konnten“, sagte Phathom-Präsidentin und CEO Terrie Curran in einer vorbereiteten Erklärung. „Diese Zulassung bietet Patienten und Gesundheitsdienstleistern sofortigen Zugang zur ersten und einzigen von der FDA zugelassenen Behandlung dieser Art, einer neuen Klasse von Säurehemmungstherapien, die dazu beitragen kann, 24 Stunden am Tag und in der Nacht komplett ohne Sodbrennen auszukommen.“
Vonoprazan wurde ursprünglich von Takeda Pharmaceutical entwickelt, das das Medikament in Asien, Lateinamerika und Russland vermarktet hat. Neben GERD ist das Medikament in Kombination mit Antibiotika zur Behandlung einer Helicobacter-pylori-Infektion zugelassen, einer Art von Magen-Darm-Infektion. Im Jahr 2019 schlossen sich Takeda und Frazier Healthcare Partners zusammen, um Phathom zu gründen, das sich auf Magen-Darm-Erkrankungen spezialisiert hat. Das neue Unternehmen lizenzierte die Rechte zur Entwicklung und Vermarktung von Vonoprazan in den USA, Europa und Kanada und sammelte im Rahmen eines Börsengangs 181 Millionen US-Dollar ein. Laut Lizenzvereinbarung muss Phathom Takeda Lizenzgebühren sowie umsatzabhängige Meilensteine zahlen, die bis zu 250 Millionen US-Dollar betragen könnten.
Im Jahr 2022 erhielt Phathom die FDA-Zulassung für Vonoprazan zur Behandlung einer H. pylori-Infektion. Sein Hauptkonkurrent in dieser Indikation ist das Produkt Talicia von RedHill Biopharma, das 2019 die FDA-Zulassung erhielt. Phathom prüft weitere Indikationen für Vonoprazan über GERD hinaus. In seinen Finanzberichten gibt Phathom an, dass noch in diesem Jahr eine klinische Studie der Phase 2 beginnen soll, in der das Medikament bei eosinophiler Ösophagitis (EoE), einer entzündlichen Erkrankung der Speiseröhre, untersucht wird. Kortikosteroide sind eine Standardbehandlung zur Verringerung der Entzündung, die bei dieser Erkrankung auftritt. EoE ist eine der zugelassenen Indikationen für das Blockbuster-Immunologiemedikament Dupixent von Sanofi und Regeneron Pharmaceuticals. Das neueste EoE-Medikament ist Eohilia von Takeda, eine zweimal täglich einzunehmende orale Suspensionsformulierung des Kortikosteroids Budesonid. Eohelia erhielt seine FDA-Zulassung Anfang dieses Jahres.
Foto: Phathom Pharmaceuticals
