Beobachtungsstudien sind von entscheidender Bedeutung, um die langfristige Sicherheit und Wirksamkeit neuer Therapien auf das Leben der Patienten zu beurteilen. Allerdings verändern zwei große Veränderungen die Forschungsumgebung erheblich.
Erstens erfordern bahnbrechende und oft heilende Behandlungen wie CAR-T-Zelltherapien Forschung, die weit über traditionelle Zeitpläne hinausgeht. Diese innovativen Therapien erfordern Studien, die sich über Jahrzehnte erstrecken, wodurch traditionelle standortbasierte Ansätze unpraktisch sind.
Wie viele Patienten würden sich beispielsweise für eine 15-jährige Studie anmelden und dabei bleiben? Wahrscheinlich keiner. Um dieser neuen Anforderung gerecht zu werden, brauchen wir einen anderen Ansatz, der die Belastung für Patienten und Forschungsstandorte verringert, den Zugang zu breiteren, vielfältigeren Patientengruppen ermöglicht und sich an die sich ändernden regulatorischen Anforderungen anpasst.
Der zweite große Wandel ist der wachsende Ruf, die Meinung der Patienten in den gesamten Forschungsprozess einzubeziehen, von der Konzeption bis zur Durchführung. Interessenvertreter aller Art – Sponsoren, Regulierungsbehörden, Kostenträger, Ärzte und vor allem Patienten – fordern diese erhöhte Transparenz und Einbindung.
Die Einbeziehung der Patientenperspektive ist nicht nur ethisch richtig, sondern führt auch zu besseren, ganzheitlicheren, patientenorientierten Erkenntnissen. Dies ist von entscheidender Bedeutung, wenn wir personalisierte Behandlungen für diejenigen bereitstellen wollen, die sie am dringendsten benötigen.
Diese Veränderungen unterstreichen die Dringlichkeit eines neuen Ansatzes für die Beobachtungsforschung, der patientenzentriert, flexibel und nachhaltig ist. Jüngste technologische Fortschritte, darunter speziell entwickelte Large Language Models (LLMs), und regulatorische Unterstützung machen es nun möglich, dieses neue Forschungsmodell umzusetzen.
Mit Blick auf die Zukunft wird ein „Direct-to-Patient“-Modell für Beobachtungsforschung den Aufwand für die Teilnahme verringern, die Meinung der Patienten besser einbeziehen und es den Einzelnen ermöglichen, die Kontrolle über ihre Gesundheit zu übernehmen – und gleichzeitig den wachsenden Anforderungen an solide Nachweise bei der Entwicklung neuer Medikamente und Therapeutika gerecht werden.
Studien für Patienten und Prüfzentren einfacher und flexibler gestalten
Während die Erwartungen an Beobachtungsstudien immer weiter steigen, kann das traditionelle standortbasierte Modell den Anforderungen der modernen Beweisgenerierung nur noch schwer gerecht werden.
Bei standortbasierten Forschungsarbeiten ist es für die Patienten eine große Belastung, über viele Jahre hinweg an geplanten Besuchen teilzunehmen, was mit erheblichen Reise- und Zeitaufwänden verbunden ist. Dies führt zu hohen Abbruchraten der Patienten und beeinträchtigt die Datenqualität, trotz der hohen Kosten für die Aufrechterhaltung dieser Standorte.
Darüber hinaus mangelt es klinischen Forschungseinrichtungen und Forschern häufig an den notwendigen Ressourcen, um Beobachtungsstudien effektiv durchzuführen. Viele sind bereits an Interventionsstudien beteiligt, bei denen die Unterstützungsstrukturen robuster sind, sodass sie es häufig ablehnen, an Beobachtungsstudien teilzunehmen. Andere haben bereits überlastete klinische Zeitpläne, sodass das Sammeln zusätzlicher Patientendaten während Routineuntersuchungen ihre hohe Arbeitsbelastung nur noch weiter erhöht.
Um die Belastung der Patienten zu verringern, können Patienten in der nächsten Generation von Beobachtungsstudien den Forschern direkten Zugriff auf ihre früheren, aktuellen und zukünftigen Krankenakten gewähren, unabhängig davon, wo sie behandelt werden. Patienten können aus der Ferne an Studien teilnehmen, was es einfacher und bequemer macht, zur langfristigen Erforschung innovativer neuer Therapien beizutragen.
Auch die Rolle der Forschungseinrichtungen ändert sich in diesem neuen Modell. Jede Pflegeeinrichtung kann zu einer Forschungseinrichtung werden, die hochwertige, informative Daten produziert. LLMs, eine Art KI, die Deep-Learning-Techniken verwendet, um die menschliche Sprache zu verstehen, können klinische Beobachtungen aus Krankenakten extrahieren, einschließlich der unstrukturierten narrativen Notizen eines Arztes.
Diese Technologien sorgen in Kombination mit der Überprüfung durch Experten dafür, dass die Daten sauber und bereit zur Analyse sind, was die Qualität der Beweiserhebung verbessert. Wenn diese Technologien sorgfältig und mit Blick auf Forscher und Patienten entwickelt werden, ermöglichen sie eine Echtzeitverfolgung, verringern die Belastung aller Beteiligten und sorgen dafür, dass die Patienten engagiert bleiben und sich um ihre Gesundheit kümmern. Dadurch erhöhen sich die Patientenbindungsraten und der Studienerfolg.
Die Stimme der Patienten nutzen, um die Forschung zu verbessern
Im Jahr 2020 veröffentlichte die FDA ihre ersten Leitlinien zur patientenorientierten Arzneimittelentwicklung und erfüllte damit sowohl eine gesetzliche Anforderung des 21st Century Cures Act als auch eine im Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) VI festgelegte Verpflichtung. Die Leitlinien decken vier Hauptthemen ab:
Erfassung umfassender und repräsentativer Patientendaten. Identifizieren von Patienteninformationen mithilfe verschiedener Methoden. Auswählen, Entwickeln oder Ändern geeigneter klinischer Ergebnisbewertungen (COAs). Integrieren von COAs in Endpunkte für regulatorische Entscheidungen.
Diese Leitlinien dienen als Rahmen für patientenorientierte Forschung und behandeln wichtige Entscheidungen zu Studiendesign und -durchführung. Sie stellen einen wichtigen Meilenstein in der Anerkennung der entscheidenden Rolle der Patientenbeteiligung durch die FDA dar – sie gehen über die bloße Aufforderung an die Teilnehmer hinaus, an Studienbesuchen teilzunehmen, und behandeln sie als gleichberechtigte Partner im Forschungsprozess.
In der Vergangenheit wurden Patientenerfahrungsdaten in vielen Studien oft als nachträglicher Einfall oder von untergeordneter Bedeutung behandelt. Die Leitlinien deuten jedoch auf eine Zukunft hin, in der Patientenerfahrungen im Mittelpunkt des Studiendesigns und der Arzneimittelzulassungsprozesse stehen werden.
Indem Erkenntnisse darüber, wie Patienten Risiken wahrnehmen, Symptome bewältigen, mit dem Fortschreiten der Krankheit zurechtkommen und mit Nebenwirkungen der Behandlung umgehen, in den Vordergrund gestellt werden, kann die Forschung die tatsächlichen Auswirkungen von Therapien auf das tägliche Leben erfassen – nicht nur bei geplanten Besuchen vor Ort, sondern durch den Einsatz von Technologie auch in Echtzeit.
Förderung der nächsten Generation der Beobachtungsforschung
Wir stehen an einem wichtigen Wendepunkt in der Beobachtungsforschung. Es ist klar, dass unsere bestehende Infrastruktur zur Beweiserhebung den heutigen Herausforderungen nicht gewachsen ist. Die Branche braucht ein neues Modell, das den sich entwickelnden Studienanforderungen gerecht wird und flexibel genug ist, um sich an alles anzupassen, was als Nächstes kommt.
Um erfolgreich zu sein, müssen wir eine breitere und vielfältigere Patientengruppe einbeziehen, die Belastung sowohl der Patienten als auch der Forschungsstandorte verringern und die Patienten als echte Forschungspartner betrachten. Auf diese Weise können wir sicherstellen, dass die nächste Generation lebensrettender und lebensverändernder Behandlungen diejenigen erreicht, die sie am dringendsten benötigen.
Diese Entwicklung ist für die Zukunft der Gesundheitsfürsorge und der medizinischen Innovation von entscheidender Bedeutung.
Bild: DrAfter123, Getty Images
Daniel R. Drozd, MD MSc, ist Arzt, Epidemiologe, Ingenieur und Chief Medical Officer bei PicnicHealth, wo er intensiv mit Produkt- und Vertriebsteams zusammenarbeitet und die wissenschaftliche Zusammenarbeit mit der Industrie und den akademischen Partnern des Unternehmens überwacht. Zu seinen zahlreichen Beiträgen zur Verbesserung der Gesundheitsergebnisse für Patienten auf der ganzen Welt gehört die Mitarbeit bei der Gestaltung und Entwicklung der Registrierungsdatenbank für die größte multizentrische HIV-Beobachtungskohorte in Nordamerika zur Untersuchung der langfristigen Auswirkungen von HIV-Behandlungen.
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