Prime Medicine, ein Biotech-Unternehmen, das sich zum Ziel gesetzt hat, seinen präziseren Ansatz der Genbearbeitung zur Entwicklung neuer einmaliger Behandlungen für seltene Krankheiten zu nutzen, weitet seinen Anwendungsbereich im Rahmen einer neuen Partnerschaft mit Bristol Myers Squibb auf häufigere Therapiebereiche aus.
Der Pharmariese hat einen Vertrag über eine exklusive weltweite Lizenz für die Technologie von Prime Medicine abgeschlossen, die zur Entwicklung von Ex-vivo-T-Zelltherapien der nächsten Generation für die Onkologie und Immunologie eingesetzt werden soll. Die am Montag bekannt gegebenen Vertragsbedingungen sehen vor, dass BMS 110 Millionen US-Dollar im Voraus zahlt, eine Summe, die zu gleichen Teilen aus Bargeld und einer Kapitalbeteiligung an Prime Medicine besteht. Die Ziele für die Partnerzelltherapien werden noch nicht bekannt gegeben, sie werden jedoch von BMS ausgewählt.
Prime Medicine mit Sitz in Cambridge, Massachusetts, konzentriert sich auf Therapien, die auf Prime Editing basieren. Dieser Ansatz ermöglicht es dem Unternehmen, DNA-Sequenzen in jedem Zielgewebe zu bearbeiten, zu korrigieren, einzufügen oder zu löschen. Die Technologie des Unternehmens, Prime Assisted Site-Specific Integrase Gene Editing oder PASSIGE, verwendet keine manipulierten Viren zur Verabreichung wie einige genetische Medikamente. Darüber hinaus kann es mit DNA-Stücken arbeiten, die für andere Gen-Editing-Technologien zu groß sind. Die präziseren Bearbeitungen von Prime Editing sollen das Risiko von Komplikationen verringern, die durch andere Bearbeitungstechnologien entstehen können.
Die BMS-Partnerschaft kommt zu einem entscheidenden Zeitpunkt für Prime Medicine, das in seinem jüngsten Finanzbericht erklärte, dass seine liquiden Mittel nur bis zum zweiten Quartal 2025 reichen würden. Als das Unternehmen im Jahr 2022 an die Börse ging, umfasste seine Pipeline 18 Programme für seltene Krankheiten – allesamt präklinisch. Das am weitesten fortgeschrittene Programm des Unternehmens mit dem Namen PM359 hat kürzlich mit einer Phase-1/2-Studie zur chronischen granulomatösen Erkrankung (CGD) begonnen, einer seltenen, erblichen Bluterkrankung, die Patienten anfällig für Infektionen macht. Vorläufige Daten werden für 2025 erwartet.
Neben der neuen BMS-Allianz kündigte Prime Medicine am Montag auch die Neuausrichtung seiner Pipeline auf bestimmte strategische Programme an, die jeweils eine Krankheit mit gut verstandener Biologie behandeln, die einen klar definierten klinischen Entwicklungs- und Regulierungspfad bietet. Darüber hinaus sagte das Unternehmen, dass das priorisierte Programm in jedem Therapiebereich als Brückenkopf dienen werde, von dem aus es expandieren könne.
Die Forschung und Entwicklung von Prime Medicine im Bereich Lebererkrankungen konzentriert sich auf einen Hauptauslöser für Morbus Wilson, eine Erbkrankheit, die zu einer Ansammlung von Kupfer in den Organen führt. Die Aktivitäten zur Unterstützung eines neuen Prüfpräparatantrags für dieses Programm sollen voraussichtlich im vierten Quartal dieses Jahres beginnen. Das Unternehmen gab an, dass bei der Bereitstellung dieser Therapie ein universelles Lipid-Nanopartikel zum Einsatz kommen wird, von dem erwartet wird, dass es in anderen Programmen zur Lebererkrankung zum Einsatz kommt. Unterdessen konzentriert sich die Lungenforschung von Prime Medicine auf einen Adeno-assoziierten Virus, um mehrere Mutationen zu bekämpfen, die Mukoviszidose auslösen. Diese Forschung wird von der Cystic Fibrosis Foundation finanziert.
PM359 in CGD leitet die Bemühungen des Biotechnologieunternehmens in den Bereichen Hämatologie, Immunologie und Onkologie. Als Folge dieses Programms nutzt Prime Medicine seine Technologie auch zur Entwicklung einer Behandlung für X-chromosomale CGD unter Nutzung von Elementen aus dem PM359-Programm. Die BMS-Partnerschaft ist Teil dieses therapeutischen Schwerpunkts. Gemäß den Bedingungen der am Montag bekannt gegebenen Vereinbarung ist BMS für die Entwicklung, Herstellung und Vermarktung der Zelltherapien verantwortlich, die aus der Zusammenarbeit hervorgehen. Prime Medicine könnte mehr als 3,5 Milliarden US-Dollar an Meilensteinzahlungen für die Entwicklung und Vermarktung sowie Lizenzgebühren aus dem Verkauf aller kommerzialisierten Produkte erhalten.
„Wir freuen uns über die Zusammenarbeit mit Bristol Myers Squibb, einem weltweit führenden Anbieter von Zelltherapien für Hämatologie, Immunologie und Onkologie“, sagte Keith Gottesdiener, Präsident und CEO von Prime Medicine, in einer vorbereiteten Erklärung. „Durch diese Bemühungen werden wir unsere Prime Editing-Technologie über die seltenen genetischen Krankheiten in unserer internen Pipeline hinaus anwenden und möglicherweise Möglichkeiten in Bereichen mit hohem ungedecktem Bedarf bei immunologischen Krankheiten und Krebs erschließen.“
Um sich weiterhin auf die priorisierten Programme zu konzentrieren, wird Prime Medicine nach Partnern für seine anderen Programme suchen. Diese Forschung umfasst neurologische Erkrankungen, Zelltherapie, Augenerkrankungen und Hörverlust. Mit den Einsparungen durch die Neupriorisierung der Pipeline und der Finanzspritze von BMS geht Prime Medicine nun davon aus, dass sein Kapital das Unternehmen bis in die erste Hälfte des Jahres 2026 unterstützen wird.
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