Der Labor Day markiert das inoffizielle Ende des Sommers und Kinder, die noch nicht zur Schule gegangen sind, kehren bald in die Klassenzimmer zurück. Da viele Kinder unter Nahrungsmittelallergien leiden, sind EpiPens zu einem Standard in Schulen geworden. Sie stehen bereit, um schnell eine Adrenalin-Injektion zu verabreichen und so einer allergischen Reaktion entgegenzuwirken. In diesem Schuljahr haben die Kinder eine Alternative.
Die FDA hat im August das erste Nasenspray mit Epinephrin zugelassen, ein Produkt von ARS Pharma, das unter dem Namen Neffy vermarktet wird. Die Zulassungsentscheidung für das 2-mg-Spray betrifft die Behandlung von allergischen Reaktionen des Typs I, zu denen Reaktionen gehören, die durch Nahrungsmittel, Medikamente und Insektenstiche verursacht werden. Es kann sowohl von Erwachsenen als auch von Kindern verwendet werden, die 30 Kilogramm (66 Pfund) oder mehr wiegen. Das in San Diego ansässige Unternehmen ARS sagte, ein Antrag auf Ausweitung der Zulassung auf Kinder mit einem Gewicht unter 30 Kilogramm liege im Zeitplan und werde bis Ende dieses Jahres bei der FDA eingereicht.
Injizierbares Adrenalin für allergische Reaktionen des Typs 1 gibt es seit 1987. ARS entwickelte Neffy als wässrige Formulierung von Adrenalin und einen Inhaltsstoff, der dessen Bioverfügbarkeit verbessert – also die Menge eines Medikaments, die bei intranasaler Verabreichung für die Wirkungserzielung zur Verfügung steht. Die neue Zulassung erfolgte fast ein Jahr, nachdem die FDA den Antrag von ARS für Neffy abgelehnt hatte. Der Antrag von ARS stützte sich auf Studien zum menschlichen Faktor, in denen untersucht wurde, wie Menschen mit dem Medikament/Gerät interagieren. Die FDA forderte weitere klinische Daten.
Die Zulassung von Neffy im August erfolgte fast zwei Monate vor dem geplanten Termin für die Zulassungsentscheidung im Oktober. Der Analyst Tim Lugo von William Blair sagte, die FDA habe ARS mitgeteilt, sie wolle die Prüfung zügig vorantreiben, und stehe nach der Ablehnung des Antrags im vergangenen Jahr „unter erheblichem Druck von Patientenvertretungen“.
„Wir betrachten die frühzeitige Zulassung als positiv im Hinblick auf die Wiederaufnahme der Schulzeiten, da viele Patienten voraussichtlich ihre Rezepte erneuern müssen“, sagte Lugo in einer an die Investoren versandten Forschungsnotiz.
Lugo sagte, ARS sehe Marktchancen bei Patienten, die von einem derzeit erhältlichen Epinephrinprodukt auf Neffy umsteigen, sowie bei Patienten, deren Epinephrinrezepte abgelaufen sind, einschließlich derjenigen, die keine Nadeln mit sich führen oder verwenden wollen. Längerfristig sieht das Unternehmen Chancen darin, schätzungsweise 13,5 Millionen Menschen zu erreichen, bei denen eine Krankheit diagnostiziert wurde, die mit Epinephrin behandelt werden könnte, für die aber noch kein Rezept ausgestellt wurde.
In einer Investorenpräsentation sagte ARS, dass es damit rechnet, Neffy noch im laufenden Quartal auf den Markt zu bringen. Letzte Woche gab das Unternehmen die Zulassung des Nasensprays durch die Europäische Kommission bekannt. ARS sagte, dass dieses Produkt, das in Europa unter dem Markennamen EURneffy verkauft wird, Ende dieses Jahres auf den Markt kommen wird. EURneffy wird von einem anderen Unternehmen vermarktet, das in Europa bereits eine etablierte kommerzielle Präsenz hat.
Da der Sommer sich dem Ende zuneigt, finden Sie hier eine Zusammenfassung weiterer aktueller regulatorischer Neuigkeiten:
—Der Pockenimpfstoff ACAM2000 von Emergent BioSolutions wurde von der FDA auf Mpox-Viren ausgeweitet, die zur gleichen Virusfamilie wie Pocken gehören. Während des Mpox-Ausbruchs im Jahr 2022 erlaubte die FDA die Verwendung des Impfstoffs im Rahmen eines erweiterten Zulassungsantrags für ein neues Prüfpräparat. Die zusätzliche Zulassung erfolgt inmitten eines anhaltenden Mpox-Ausbruchs in Zentralafrika.
—Drei aktualisierte Covid-19-Impfstoffe haben jetzt die Zustimmung der FDA für den Einsatz während der bevorstehenden Saison für Atemwegsinfektionen. Die Behörde hat aktualisierte Covid-19-Impfstoffe von Moderna und den Partnern BioNTech und Pfizer zugelassen und genehmigt. Die neuen Impfungen richten sich gegen den KP.2-Stamm der Omikron-Variante von SARS-CoV-2. Dies entspricht laut den Centers for Disease Control and Prevention dem derzeit in den USA am weitesten verbreiteten Subtyp KP.3.1.1. Die FDA hatte den Impfstoffherstellern zuvor mitgeteilt, dass Impfungen gegen den KP.2-Stamm für die Impfsaison 2024-2025, wenn möglich, vorzuziehen seien. Ende letzter Woche genehmigte die FDA auch eine aktualisierte Version eines proteinbasierten Covid-19-Impfstoffs von Novavax.
— Das Krebsmedikament Lazertinib von Johnson & Johnson, Markenname Lazcluze, ist jetzt von der FDA als Erstlinienbehandlung für lokal fortgeschrittenen oder metastasierten nicht-kleinzelligen Lungenkrebs (NSCLC) zugelassen. Das Medikament ist eine einmal täglich einzunehmende Tablette, die auf Deletionen des Exons 19 oder Substitutionsmutationen des Exons 21 L858R des epidermalen Wachstumsfaktorrezeptors (EGFR) abzielt, die durch eine Begleitdiagnostik nachgewiesen werden müssen. Für diese Indikation legt die Zulassung fest, dass Lazcluze in Kombination mit Rybrevant verabreicht werden muss, einem J&J-Medikament, das ursprünglich 2021 als Behandlung für NSCLC mit Insertionsmutationen des Exons 20 des EGFR zugelassen wurde. Im März genehmigte die FDA Rybrevant als Erstlinienbehandlung für solche Krebsarten.
—Wie erwartet hat die FDA den Antrag von Regeneron Pharmaceuticals auf Zulassung von Linvoseltamab zur Behandlung fortgeschrittener Fälle von multiplem Myelom abgelehnt. Regeneron prognostizierte die Ablehnung Anfang des Monats während seiner Telefonkonferenz zur Besprechung der Finanzergebnisse des zweiten Quartals 2024 und gab bekannt, dass die FDA ungeklärte Feststellungen bei einem Dritthersteller von Linvoseltamab, einem bispezifischen Antikörper, der das BCMA-Protein auf multiplen Myelomzellen angreift, gemeldet habe. Diese Feststellungen betreffen den Arzneimittelkandidaten eines anderen Unternehmens und Regeneron glaubt, dass die Angelegenheit geklärt ist. Allerdings ist eine weitere FDA-Inspektion erforderlich, bevor die Behörde das Medikament genehmigen kann.
— Regeneron hat die Zulassung in Europa begrüßt, die die erste für seine bispezifische Antikörperplattform ist. Die Europäische Kommission hat Odronextamab, Markenname Ordspono, als Behandlung für follikuläres Lymphom oder diffuses großzelliges B-Zell-Lymphom zugelassen, das nach zwei oder mehr früheren Therapielinien fortgeschritten ist. Das Medikament ist so konzipiert, dass es an CD20 auf Krebszellen und CD3 auf T-Zellen bindet. Laufende klinische Studien untersuchen dieses Medikament als Monotherapie und in Kombinationen als frühere Krebsbehandlungslinie.
—Liquidia erhielt eine vorläufige FDA-Zulassung für Yutrepia zur Behandlung von pulmonaler arterieller Hypertonie (PAH). Yutrepia ist eine inhalierbare Pulverformulierung von Treprostinil, einem Medikament, das United Therapeutics in injizierbaren, oralen und inhalierbaren Formulierungen zur Behandlung von PAH vertreibt. Laut Liquidia hat die FDA erklärt, dass Yutrepia alle Maßstäbe für Qualität, Sicherheit und Wirksamkeit erfüllt. Die endgültige Zulassung kann jedoch erst am 23. Mai 2025 erteilt werden, wenn das Patent von United Therapeutics für seine Trockenpulverformulierung von Treprostinil ausläuft. Liquidia ficht die Entscheidung der FDA an.
—Die FDA hat eine teilweise klinische Aussetzung eines Antikörper-Wirkstoff-Konjugats (ADC) aufgehoben, das MediLink Therapeutics in Partnerschaft mit BioNTech entwickelt. Die teilweise Aussetzung des Medikaments BNT326/YL202 wurde Mitte Juni angekündigt, nachdem MediLink behandlungsbedingte Nebenwirkungen gemeldet hatte. BioNTech sagte, dass die Studie zusätzlich zu den Maßnahmen zur Risikominderung mit Dosen von nicht mehr als 3 mg pro Kilogramm fortgesetzt wird, bei denen das Sicherheitsprofil beherrschbar war und ermutigende klinische Aktivität beobachtet wurde. BioNTech und MediLink begannen ihre Partnerschaft für das HER-3-gerichtete ADC im letzten Jahr.
—Incyte ist mit Jakafi bereits im Bereich der Graft-versus-Host-Krankheit präsent. Die FDA-Zulassung von Axatilimab, Markenname Niktimvo, gibt dem Unternehmen ein weiteres GVHD-Medikament mit einem anderen Ansatz. Während Jakafi ein niedermolekularer JAK-Inhibitor ist, ist Niktimvo ein Antikörper, der ein Protein namens Kolonie-stimulierender Faktor-1 blockieren soll. Die FDA-Zulassung des neuen Medikaments umfasst die Behandlung chronischer GVHD bei Erwachsenen nach mindestens zwei vorherigen Therapielinien. Niktimvo wurde ursprünglich von Syndax Pharmaceuticals entwickelt. Im Jahr 2021 begannen Incyte und Syndax eine Partnerschaft für das Medikament; die beiden Unternehmen werden sich die Vermarktung der Therapie in den USA teilen, während Incyte das Produkt im Rest der Welt vermarkten wird.
— Die FDA hat Nemolizumab von Galderma (Markenname Nemluvio) zur Behandlung von Prurigo nodularis zugelassen, einer seltenen neuroimmunologischen Erkrankung, die zu chronischem Juckreiz und Knötchenbildung auf der Haut führt. Das Antikörpermedikament soll IL-31 hemmen, ein Signalprotein, das mit zahlreichen entzündlichen Erkrankungen in Zusammenhang steht. Das Medikament wird derzeit auch von der FDA für die Behandlung von atopischer Dermatitis geprüft; eine Zulassungsentscheidung wird noch in diesem Jahr erwartet.
— Das Krebsmedikament Imfinzi von AstraZeneca hat seine zugelassenen Anwendungen bei Lungenkrebs um die Behandlung von Erwachsenen mit resektablem nicht-kleinzelligem Lungenkrebs (NSCLC) im Frühstadium erweitert. Die jüngste Zulassung umfasst die Verwendung des Medikaments in Kombination mit neoadjuvanter Chemotherapie vor der Operation und als adjuvante Monotherapie nach der Operation. Die erste Zulassung des Medikaments zur Behandlung von fortgeschrittenem NSCLC erfolgte 2018. Im Jahr 2020 genehmigte die FDA das Medikament zur Behandlung von kleinzelligem Lungenkrebs im fortgeschrittenen Stadium.
—Ascendis Pharma erhielt die FDA-Zulassung für Yorvipath zur Behandlung von Hypoparathyreoidismus, einer seltenen Krankheit, bei der Patienten einen niedrigen Parathormonspiegel aufweisen. Die Zulassung des Medikaments, einer künstlich hergestellten Version des Parathormons, die einmal täglich als Injektion verabreicht wird, erfolgte, während Takeda Pharmaceutical plant, die Produktion von Natpara einzustellen, dem einzigen anderen künstlich hergestellten Parathormonmedikament, das derzeit erhältlich ist. Ascendis plant, Yorvipath im ersten Quartal nächsten Jahres auf den Markt zu bringen.
— Die FDA hat den Zulassungsantrag von Lykos Therapeutics für Midomafetamin (MDMA) abgelehnt, ein psychedelisches Medikament, das das Unternehmen zur Behandlung von posttraumatischen Belastungsstörungen (PTBS) entwickelt hatte. Laut Lykos mit Sitz in San Jose forderte die FDA das Unternehmen auf, eine weitere klinische Studie der Phase 3 durchzuführen, um die Sicherheit und Wirksamkeit des Medikaments weiter zu untersuchen. Dies spiegelt die Bedenken wider, die während einer Sitzung des Beratungsausschusses im Juni geäußert wurden. Lykos plant, eine Sitzung mit der FDA zu beantragen, um eine Überprüfung der behördlichen Entscheidung zu beantragen und eine mögliche erneute Einreichung eines neuen Arzneimittelantrags zu besprechen.
— Das Novartis-Medikament Iptcaopan, Markenname Fabhalta, hat seine Zulassung mit einer beschleunigten FDA-Zulassung für die seltene Nierenerkrankung Immunglobulin-A-Nephropathie erweitert. In dieser Indikation wird der Komplementhemmer mit Filspari von Travere Therapeutics und Tarpeyo von Calliditas Therapeutics konkurrieren. Fabhalta wurde erstmals im vergangenen Dezember zur Behandlung der seltenen Blutkrankheit paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie zugelassen.
— Die FDA hat ihre Zulassungsentscheidung für Humacytes künstlich hergestellte Blutgefäße verschoben. Die Behörde teilte Humacyte mit, dass sie mehr Zeit brauche, um ihre Prüfung von ATEV abzuschließen, dem biotechnologisch hergestellten menschlichen Gewebe des Unternehmens, das als Alternative zur Entnahme einer Vene bei Traumapatienten dienen soll. Humacyte mit Sitz in Durham, North Carolina, teilte mit, dass es noch keinen neuen Zieltermin für eine Zulassungsentscheidung habe.
— Tecelra von Adaptimmune Therapeutics ist die erste künstlich erzeugte Zelltherapie, die von der FDA zur Behandlung eines soliden Tumors zugelassen wurde. Die beschleunigte Zulassung umfasst die Behandlung fortgeschrittener Fälle von Synovialsarkom. Tecelra wird hergestellt, indem die T-Zellen eines Patienten mit einem T-Zell-Rezeptor ausgestattet werden, der ein Ziel im Inneren einer Krebszelle erkennt.
— Das Krebsmedikament Jemperli von GSK hat seine Indikation erweitert, um die Mehrheit der Fälle von Gebärmutterkrebs abzudecken. Die Immuntherapie wurde ursprünglich im Jahr 2021 als Behandlung für fortgeschrittenen oder rezidivierenden Gebärmutterkrebs zugelassen, der eine bestimmte genetische Signatur aufweist, die als Mismatch-Reparatur-Mangel bezeichnet wird. Die jüngste Zulassung erweitert die Verwendung des Medikaments auf Patienten mit Mismatch-Reparatur-kompetenten/mikrosatellitenstabilen Tumoren. Solche Fälle machen zwischen 70 % und 75 % der Patienten mit Gebärmutterkrebs aus. Die FDA-Zulassung von Jemperli in der erweiterten Indikation umfasst die Verwendung der Therapie in Kombination mit Chemotherapie.
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