Wenn die CRISPR-Gen-Editierungstherapie für seltene Blutkrankheiten von Editas Medicine auf den Markt kommt, wird sie in den Händen eines anderen Unternehmens sein. Das Biotech-Unternehmen kündigte am Dienstag Pläne für eine Partnerschaft oder Auslizenzierung dieser Ex-vivo-Therapie im klinischen Stadium an und entschied sich stattdessen dafür, seine Ressourcen auf In-vivo-Forschung und -Entwicklung zu konzentrieren, für die nun präklinische Proof-of-Concept-Daten vorliegen.
Die In-vivo-Therapie Renizgamglogene Autogedtemcel (Reni-Cel) hat die späte klinische Entwicklung für schwere Sichelzellanämie erreicht. Reni-cel befindet sich auch in der frühen Entwicklungsphase zur Behandlung transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie. Patienten mit diesen seltenen Bluterkrankungen verfügen bereits über Ex-vivo-Behandlungsmöglichkeiten zur Genbearbeitung. Im vergangenen Winter erhielt Casgevy von Vertex Pharmaceuticals die FDA-Zulassung für Sichelzellenanämie und Beta-Thalassämie. Bluebird Bio erhielt letzten Winter die FDA-Zulassung für Lygenia zur Behandlung der Sichelzellenanämie. Eine andere geneditierende Bluebird-Therapie namens Zynteglo erhielt 2022 die FDA-Zulassung für Beta-Thalassämie.
Reni-Cel von Editas wäre das dritte auf dem Markt, aber das in Cambridge, Massachusetts ansässige Unternehmen sagte, es könnte das Beste in der Klasse der Ex-vivo-Therapien sein, bei denen die hämatopoetischen Stammzellen eines Patienten in einem Labor bearbeitet und diese Zellen zurück in das Blut injiziert werden geduldig. Diese veränderten Zellen sollen die durch diese Blutkrankheiten verursachte Anämie korrigieren und den fetalen Hämoglobinspiegel erhöhen.
Die Dosierung wird in der zentralen Sichelzellanämie-Studie von reni-cel mit bisher 28 erwachsenen Patienten fortgesetzt; Die Dosierung ist für jugendliche Patienten geplant. Editas sagte, dass die Daten während des bevorstehenden Treffens der American Society of Hematology im Dezember vorgestellt werden. Die Beta-Thalassämie-Studie ist auf dem besten Weg, bis Ende dieses Jahres klinische Daten vorzulegen.
Gilmore O’Neill, CEO von Editas, sagte während eines Webcasts am Dienstag, dass das Unternehmen sich der finanziellen Kosten bewusst sei, die mit der Kommerzialisierung einer autologen Ex-vivo-Therapie einhergehen. Die Übergabe von reni-cel an ein anderes Unternehmen würde es Editas ermöglichen, seine Ausgaben bis 2025 erheblich zu reduzieren.
„Wir haben zuvor gesagt, dass wir für eine Partnerschaft mit reni-cel offen wären, aber jetzt, da wir Fortschritte bei der In-vivo-Bearbeitung machen, führen wir aktiv einen Prozess durch, um mit reni-cel zusammenzuarbeiten oder eine Auslizenzierung zu erhalten, um den Antrieb so effektiv wie möglich zu gestalten.“ „Es ermöglicht uns, es zur Kommerzialisierung zu bringen und gleichzeitig unsere volle Aufmerksamkeit und unser gesamtes Kapital auf In-vivo-Medikamente zu richten“, sagte O’Neill. „Die In-vivo-Daten, die wir heute teilen, geben uns bei dieser Entscheidung noch mehr Zuversicht.“
Die Daten, die Editas begeistert haben, zeigen den Machbarkeitsnachweis für seinen In-vivo-Editierungsansatz in Mausmodellen sowohl für Sichelzellenanämie als auch für Beta-Thalassämie. Konkret berichtete das Unternehmen, dass seine In-vivo-Therapie nach einer Einzeldosis einen Editierungsgrad von 29 % in hämatopoetischen Stammzellen ermöglichte. Diese Behandlung führte zu einer fetalen Hämoglobininduktion (HbF), was durch das Vorhandensein HbF-exprimierender menschlicher roter Blutkörperchen im Wirt nach einem Monat angezeigt wird. O’Neill sagte, dass dieser Grad der In-vivo-Bearbeitung bei Mäusen nach einer Einzeldosis im Vergleich zu öffentlich zugänglichen Daten zur Entwicklung eines In-vivo-Medikaments gegen Sichelzellenanämie und Beta-Thalassämie „äußerst konkurrenzfähig“ sei.
In einer Mitteilung an die Investoren sagte Mani Foroohar, Analyst bei Leerink Partners, dass die Entscheidung, einen externen Partner für Reni-Cel zu suchen, angesichts der Kosten für die Kommerzialisierung autologer Ex-vivo-Therapien sinnvoll sei. Der kurzfristige Fokus für Editas-Aktien liegt auf den zusätzlichen Reni-Cel-Daten und dem Ausmaß, in dem das Unternehmen eine Differenzierung für die Therapie vorweisen kann, um das Interesse der Geschäftsentwicklung an diesem Programm zu steigern.
Editas sagte, es habe die Investmentbank Moelis & Company damit beauftragt, den globalen Prozess zur Partnerschaft oder Auslizenzierung von reni-cel zu leiten. In der Zwischenzeit hat sich das Unternehmen eine nicht verwässernde Finanzierung gesichert, um seinen Fokus auf die In-vivo-Geneditierung zu unterstützen. Anfang dieses Monats verkaufte Editas an DRI Healthcare Trust bestimmte zukünftige Lizenzgebühren und Zahlungen, die im Rahmen einer Lizenzvereinbarung von Vertex Pharmaceuticals für die Gen-Editierungstechnologie Cas9 geschuldet werden. Der DRI-Deal zahlte Editas im Voraus 57 Millionen US-Dollar. Editas gab an, dass sein Bargeldbestand zum Ende des dritten Quartals dieses Jahres etwa 265 Millionen US-Dollar betrug; oder etwa 320 Millionen US-Dollar einschließlich der DRI-Zahlung. O’Neill sagte, das Unternehmen verfüge über genügend Kapital, um den Betrieb bis 2026 zu finanzieren.
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