Scholar Rock behauptet, dass sein experimentelles Medikament gegen spinale Muskelatrophie das erreichen kann, was keine der derzeit verfügbaren Therapien zur Behandlung dieser seltenen Krankheit leisten kann. Nachdem positive Daten aus einer entscheidenden Studie die Aktien des Biotech-Unternehmens in die Höhe trieben, hat Scholar Rock 300 Millionen US-Dollar aus einem Aktienangebot eingesammelt, das für Zulassungsanträge und die Vorbereitung der Markteinführung seines möglicherweise ersten kommerzialisierten Produkts verwendet wird.
Der Aktienverkauf folgt auf die Datenauslesung der Phase 3 des Unternehmens Anfang dieser Woche, die zeigt, dass sein Medikament Apitegromab das Ziel einer Verbesserung der Muskelfunktion bei spinaler Muskelatrophie (SMA) erreicht hat. Das in Cambridge, Massachusetts, ansässige Biotechnologieunternehmen plant, Anfang nächsten Jahres Zulassungsanträge bei der FDA und der Europäischen Arzneimittel-Agentur einzureichen.
SMA entsteht durch Mutationen im Gen, das für das Survival Moto Neuron (SMN) kodiert, ein Schlüsselprotein für die Gesunderhaltung von Motoneuronen. Patienten mit der seltenen Erbkrankheit entwickeln eine zunehmend schlimmer werdende Muskelschwäche. Für SMA stehen nur wenige Therapien zur Verfügung. Biogen war der erste Anbieter von Spinraza, einem Antisense-Oligonukleotid, das die Produktion von funktionellem SMN-Protein steigern soll. Novartis bietet eine einmalige Behandlung mit Zolgensma an, einer Gentherapie, die das defekte Gen durch ein funktionierendes ersetzt. Einen anderen Ansatz bietet Evrysdi, ein von PTC Therapeutics entwickeltes und von Roche vermarktetes Medikament. Dieses orale kleine Molekül soll das SMN2-Gen dazu bringen, mehr SMN-Protein zu produzieren.
Scholar Rock verfolgt einen anderen und möglicherweise ergänzenden Ansatz zu den verfügbaren SMA-Therapien. Behandlungen, die auf SMN abzielen, verhindern eine weitere Degeneration von Motoneuronen, wirken sich jedoch nicht direkt auf die Muskelatrophie aus, sagte das Unternehmen in einer Investorenpräsentation. Apitegromab ist ein monoklonaler Antikörper, der die Aktivierung von Myostatin blockieren soll, einem Protein im Skelettmuskel, das das Muskelwachstum hemmt. Es wird alle vier Wochen als intravenöse Infusion verabreicht. Der placebokontrollierte Phase-3-Test untersuchte das Studienmedikament bei Patienten, die bereits die Standardtherapien für chronische SMA, Spinraza oder Evrysdi, erhielten. An dieser Studie nahmen 188 SMA-Patienten im Alter von 2 bis 21 Jahren teil.
In den am Montag veröffentlichten vorläufigen Ergebnissen sagte Scholar Rock, dass das Medikament nach 12 Monaten eine statistisch signifikante und klinisch bedeutsame Verbesserung erzielt habe, gemessen anhand einer Skala zur Beurteilung der Muskelfunktion bei SMA-Patienten (ein höherer Wert weist auf eine bessere Muskelfunktion hin). Das Unternehmen fügte hinzu, dass 30 % der Patienten, die das Studienmedikament erhielten, eine Verbesserung des Scores um 3 Punkte oder mehr aufwiesen, verglichen mit 12,5 % der Patienten in der Placebogruppe. Nach acht Wochen wurde eine frühe Verbesserung der motorischen Funktion beobachtet, und dieser Nutzen verstärkte sich in Woche 52, gemessen anhand der Bewertungsskala. Das Medikament wurde gut vertragen und es wurden keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse berichtet.
„Die Ergebnisse zeigen eindeutig eine robuste und klinisch bedeutsame Verbesserung der motorischen Funktion bei Patienten mit SMA“, sagte Jay Backstrom, CEO von Scholar Rock, in einer vorbereiteten Erklärung. „Bei Scholar Rock arbeiten wir mit Nachdruck daran, Kindern und Erwachsenen mit SMA in den USA, Europa und auf der ganzen Welt die potenziell transformativen Vorteile von Apitegromab zu bieten.“
Die Apitegromab-Ergebnisse werden am Freitag während des Jahreskongresses der World Muscle Society in Prag vorgestellt. In der Investorenpräsentation behauptete Scholar Rock, sein Medikament sei die erste und einzige muskelzielgerichtete Therapie, die sowohl eine klinisch bedeutsame als auch statistisch signifikante funktionelle Verbesserung bei SMA zeige. Das Unternehmen fügte hinzu, dass Apitegromab die erste und einzige Anti-Myostatin-Therapie ist, die in einer Phase-3-Studie eine Muskelverbesserung zeigte. Biohaven könnte dazu bald etwas zu sagen haben. Die experimentelle SMA-Therapie Taldefgrobep alfa des Unternehmens, ein Inhibitor sowohl des Myostatin- als auch des Aktivin-A-Signalwegs, wird voraussichtlich Ende dieses Jahres Phase-3-Daten veröffentlichen.
Die Aktien von Scholar Rock stiegen nach der Veröffentlichung der Daten des Biotech-Unternehmens um mehr als 300 %, und das Unternehmen nutzte die Gelegenheit, Geld zu beschaffen. Am späten Dienstag hat Scholar Rock den Preis für ein Angebot von mehr als 10,2 Millionen Aktien zu je 28,25 US-Dollar festgelegt. Das Angebot umfasst vorfinanzierte Optionsscheine zum Kauf von 353.983 Aktien zum öffentlichen Angebotspreis. Scholar Rock hat den Zeichnern außerdem eine 30-tägige Option zum Kauf von bis zu 1,5 Millionen Aktien zum öffentlichen Angebotspreis eingeräumt, wodurch weitere 42 Millionen US-Dollar eingenommen werden könnten.
Scholar Rock sagte, dass Zulassungsanträge für Apitegromab in den USA und Europa für das erste Quartal nächsten Jahres geplant seien und damit die Voraussetzungen für eine mögliche kommerzielle Markteinführung im vierten Quartal 2025 geschaffen seien. Scholar Rock sieht weitere potenzielle Anwendungen für Apitegromab. Das Unternehmen prüft, ob das Medikament bei Patienten, die ein GLP-1-Medikament zur Gewichtsreduktion einnehmen, zum Muskelerhalt beitragen kann. Muskelverlust ist eine bekannte Nebenwirkung der GLP-1-Arzneimittelklasse und veranlasst immer mehr Unternehmen, diese Komplikation anzugehen. Ende letzten Monats brachte der Börsengang von BioAge Labs mehr als 200 Millionen US-Dollar ein, um die klinische Entwicklung eines oralen kleinen Moleküls zur Erhaltung der Muskelmasse fortzusetzen. Derzeit läuft eine Phase-2-Studie, in der das BioAge-Medikament in Kombination mit dem Adipositas-Medikament Zepbound von Eli Lilly untersucht wird. Vorläufige Ergebnisse werden für das dritte Quartal 2025 erwartet. Bis dahin dürfte Scholar Rock bereits über Topline-Ergebnisse für die Adipositas-Studie verfügen, deren Veröffentlichung im zweiten Quartal 2025 geplant ist.
Im Prospekt sagte Scholar Rock, dass die Erlöse aus dem Angebot zusammen mit dem vorhandenen Kapital zur Unterstützung der Kommerzialisierung von Apitegromab und zur Weiterentwicklung anderer Programme verwendet werden. Das Unternehmen schätzt, dass das Aktienangebot genügend Kapital bereitstellt, um den Betrieb bis zum vierten Quartal 2026 zu finanzieren.
Bild: koto_feja, Getty Images
