Acadia Pharmaceuticals investierte viel Geld in die Rechte an Daybue, das in den Händen des Biotech-Unternehmens das erste von der FDA zugelassene Medikament gegen die seltene neurologische Erkrankung Rett-Syndrom wurde. Diese Genehmigung ging mit einem behördlichen Schnellzugang für ein zukünftiges Medikament einher, und Acadia nutzt dies nun mit einem Deal zum Verkauf des Gutscheins für 150 Millionen US-Dollar.
Das in San Diego ansässige Biotech-Unternehmen gab den Käufer des Priority-Review-Gutscheins nicht bekannt. Aber wenn der Deal abgeschlossen ist, werden 50 Millionen US-Dollar des Verkaufserlöses an Neuren Pharmaceuticals gehen, das Unternehmen, das Daybue an Acadia lizenziert hat.
Mit einem Voucher für die vorrangige Überprüfung verkürzt sich die standardmäßige 10-monatige Überprüfung eines Arzneimittels auf sechs Monate. Die FDA hat das Programm 2012 ins Leben gerufen, um Anreize für die Arzneimittelentwicklung bei seltenen oder vernachlässigten Krankheiten zu schaffen. Die FDA vergibt Gutscheine an Unternehmen, die die behördliche Zulassung für ein Medikament zur Behandlung einer seltenen Krankheit erhalten. Dieses Unternehmen kann den Gutschein für eine schnellere Überprüfung eines anderen Medikaments in der Zukunft verwenden, aber die meisten Gutscheininhaber machen damit Geld, indem sie den regulatorischen Fast Pass an größere Unternehmen verkaufen. Gutscheinkäufer hoffen, dass sich die Investition amortisiert, und zwar dadurch, dass sie schneller mit einem neuen Medikament mit Blockbuster-Potenzial auf den Markt kommen. Allerdings hat die FDA beschlossen, das Programm ab nächsten Monat einzustellen, was zu einer hohen Nachfrage nach Gutscheinen führt. Der Preis von 150 Millionen US-Dollar für den Gutschein von Acadia ist deutlich höher als der typische Preis von 100 Millionen US-Dollar für Gutscheinverkäufe.
Die Aussicht auf einen Priority-Review-Gutschein wurde im Rahmen des Lizenzvertrags von Acadia für Daybue in Betracht gezogen. Das Peptid, in der Entwicklung als Trofinetid bekannt, wurde ursprünglich von Neuren Pharmaceuticals mit Sitz in Australien entwickelt. Im Jahr 2018 lizenzierte Acadia die nordamerikanischen Rechte an dem Medikamentenkandidaten und erklärte sich bereit, 10 Millionen US-Dollar im Voraus und bis zu 455 Millionen US-Dollar an Meilensteinzahlungen zu zahlen, wie aus den behördlichen Unterlagen von Acadia hervorgeht. Die Bedingungen der Lizenzvereinbarung verlangen außerdem, dass Acadia Neuren ein Drittel des Wertes des Priority-Review-Gutscheins zum Zeitpunkt des Verkaufs oder der Nutzung zahlt.
Letztes Jahr hat die FDA Daybue zur Behandlung des Rett-Syndroms bei Erwachsenen und Kindern ab 2 Jahren zugelassen. Mit dieser Genehmigung erhielt Acadia einen Gutschein für eine vorrangige Bewertung. Aber Acadia hat sich auch so positioniert, dass es den Wert seines neuen Produkts noch stärker ausschöpfen kann. Monate nach der FDA-Zulassung von Daybue sicherte sich Acadia die Rechte an dem Medikament im Rest der Welt, indem es Neuren im Voraus 100 Millionen US-Dollar zahlte. Der Deal umfasst globale Rechte an NNZ-2591, das Neuren für das Rett-Syndrom und das Fragile-X-Syndrom entwickelt hat.
In seinem am Mittwoch veröffentlichten Bericht über die Finanzergebnisse des dritten Quartals 2024 sagte Acadia, dass Daybue in den ersten neun Monaten dieses Jahres einen Umsatz von 251,7 Millionen US-Dollar erzielte, gegenüber 90,1 Millionen US-Dollar im gleichen Zeitraum im Jahr 2023. Acadia prognostiziert, dass der Umsatz dieses Produkts im Jahr 2024 steigen wird zwischen 340 und 350 Millionen US-Dollar liegen. Der Bargeldbestand des Unternehmens belief sich am Ende des dritten Quartals auf etwa 565 Millionen US-Dollar. Das Unternehmen sagte, der Erlös aus dem Gutscheinverkauf werde den kommerziellen Betrieb, Forschungs- und Entwicklungsprogramme im Bereich Zentralnervensystem und seltene Krankheiten sowie die zukünftige Geschäftsentwicklung unterstützen.
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