Die FDA hat kürzlich das erste Medikament einer neuen Klasse von Leukämiemedikamenten zugelassen. Das Bestreben von Kura Oncology, diesem neu beschrittenen regulatorischen Weg zu folgen, wird nun durch eine Kooperationsvereinbarung mit Kyowa Kirin in Höhe von 330 Millionen US-Dollar unterstützt.
Das Kura-Medikament Ziftomenib hat einen Phase-2-Test abgeschlossen, der einen neuen Arzneimittelantrag unterstützen soll, von dem die Unternehmen erwarten, dass er im Jahr 2025 bei der FDA eingereicht wird, um eine Zulassung zur Behandlung fortgeschrittener Fälle von akuter myeloischer Leukämie (AML) zu erhalten. Die beiden Unternehmen planen außerdem, das Medikament breit für Leukämien zu entwickeln, als frühere Therapielinie, in Kombination mit anderen Medikamenten und als Erhaltungstherapie nach der Stammzelltransplantation, die derzeit eine Behandlungsoption für Leukämie darstellt.
Bei der Summe von 330 Millionen US-Dollar handelt es sich um eine Vorauszahlung. Gemäß den nach Börsenschluss am Mittwoch bekannt gegebenen Vertragsbedingungen werden Kura und Kyowa Kirin gemeinsam Ziftomenib entwickeln und vermarkten; Das in San Diego ansässige Unternehmen Kura wird diese Bemühungen in den USA anführen und die beiden Unternehmen werden sich zu gleichen Teilen an den Gewinnen beteiligen. Das in Tokio ansässige Unternehmen Kyowa Kirin verfügt über exklusive Vermarktungsrechte im Rest der Welt und wird Kura Lizenzgebühren aus Produktverkäufen zahlen. Meilensteinzahlungen an Kura könnten bis zu 1,2 Milliarden US-Dollar betragen.
Ziftomenib ist eine potenzielle Behandlung für Patienten, deren Leukämie durch Mutationen im KMT2A-Gen verursacht wird. Eine genetische Umlagerung dieses Gens kann zu aggressiven Leukämien führen, die zu Rückfällen und Arzneimittelresistenzen neigen. Bei Patienten, deren Krebs durch diese genetische Signatur gekennzeichnet ist, treibt die Interaktion von KMT2A-Fusionsproteinen mit einem Protein namens Menin das Fortschreiten der Krankheit voran. Kuras Medikament ist ein kleines Molekül, das Menin blockieren soll.
Mit der FDA-Zulassung von Revuforj in der vergangenen Woche war das Medikament von Syndax Pharmaceuticals der erste Meninhemmer, der die Zulassungskriterien der Behörde bestanden hat. Die Zulassung umfasst die Behandlung fortgeschrittener Fälle von akuter Leukämie. Syndax hat das Medikament auch bei AML getestet, die durch Mutationen im NPM1-Gen verursacht wird. Das Unternehmen plant für das erste Halbjahr 2025 einen Zulassungsantrag, um die Zulassung des Arzneimittels auf durch diese Mutation verursachte AML auszuweiten.
Kura hatte einen umfassenden Plan für die Entwicklung von Ziftomenib, bevor er die Kyowa-Kirin-Allianz antrat. Das Unternehmen hat das Medikament als frühere Behandlungslinie für Leukämie und für Leukämie, die durch NPM1-Mutationen verursacht wird, evaluiert. Ein Phase-1-Test untersucht Ziftomenib in Kombination mit Standard-AML-Behandlungen. Kura plant, aktualisierte Daten nächsten Monat während der Jahrestagung der American Society of Hematology vorzustellen, sagte das Unternehmen in einer Investorenpräsentation.
Im Rahmen der Vereinbarung mit Kyowa Kirin hat Kura Anspruch auf kurzfristige Meilensteinzahlungen in Höhe von 420 Millionen US-Dollar im Zusammenhang mit der Einführung von Ziftomenib bei fortgeschrittener AML. Die Vereinbarung gewährt Kyowa Kirin Opt-in-Rechte zur Entwicklung und Vermarktung von Ziftomenib bei gastrointestinalen Stromatumoren und anderen soliden Tumoren. Die Ausübung dieses Rechts könnte zusätzliche Meilensteinzahlungen in Höhe von bis zu 228 Millionen US-Dollar auslösen. Kura gab außerdem Pläne für zwei placebokontrollierte Phase-3-Studien bekannt, in denen das Medikament als Erstlinienbehandlung von AML untersucht wird, die entweder durch die KMT2A- oder NPM1-Mutationen verursacht wird. In der Investorenpräsentation sagte Kura, dass diese vollständig finanzierte Studie voraussichtlich Mitte 2025 beginnen wird.
Jonathan Chang, Analyst bei Leerink Partners, sagte in einer Research-Mitteilung vom Donnerstag, dass Kuras Deal mit Kyowa Kirin positiv sei, da er dem Biotech-Unternehmen das Geld und die Fähigkeiten gebe, um umfassende Entwicklungs- und Kommerzialisierungsmöglichkeiten für Ziftomenib aggressiv zu verfolgen.
„Insgesamt betrachten wir Ziftomenib weiterhin als einen vielversprechenden Wirkstoff in der aufstrebenden Klasse der Menin-MLL-Inhibitoren und sehen KURA langfristig gut positioniert, um seine Entwicklungsstrategie für Ziftomenib und die Farnesyltransferase-Inhibitorprogramme umzusetzen“, sagte Chang die Notiz.
Der Farnesyltransferase-Inhibitor ist Tipifarnib, ein Medikament, das Kura für bestimmte Plattenepithelkarzinome im Kopf- und Halsbereich entwickelt. Kura führt eine Phase-1/2-Studie durch, in der Tipifarnib in Kombination mit Piqray von Novartis untersucht wird, einem Medikament, das den PI3K-Signalweg blockiert, der bei Mutation das Krebswachstum vorantreibt. Piqray ist zur Behandlung von Brustkrebs zugelassen, der durch PI3K-Mutationen verursacht wird. Kura sagte in seinem Finanzbericht für das dritte Quartal 2024, dass es erwarte, dass die Daten aus seiner Studie auf einem medizinischen Treffen in der ersten Hälfte des nächsten Jahres präsentiert werden.
Gemeinfreies Bild der akuten myeloischen Leukämie vom National Cancer Institute
