Die Antwort lautet „Ja“, aber die Frage ist, auf welche Weise? Ein Artikel von Che et al. (2024) untersucht die Verwendung von Real-World-Daten (RWD) in den HTA-Bewertungen 2016–2023. In diesem Zeitraum enthielten 11 % der HTA-Einreichungen reale Daten. Darüber hinaus stellen sie Folgendes fest:
Die in den Einreichungen berücksichtigten Hauptquellen für RWD waren Krankheitsregister und elektronische Gesundheitsakten. RWD wurden in erster Linie verwendet, um einen externen Kontrollarm bereitzustellen, um Vergleiche innerhalb einarmiger Studien zu ermöglichen und um Informationen über langfristige Behandlungseffekte bei der Extrapolation von Überlebensdaten über die Nachbeobachtungszeit der Studie hinaus zu erhalten. Anpassungen für potenzielle systematische Unterschiede zwischen Behandlungsgruppen haben sich im Laufe der Zeit verbessert; Allerdings stützte sich etwa ein Drittel der Einreichungen immer noch auf unangepasste Behandlungsvergleiche … Mehr als ein Drittel der Einreichungen stützte sich auf naive und/oder unangepasste Behandlungsvergleiche …
Wir sehen einen Trend zur zunehmenden Nutzung von RWD im Rahmen der NICE-HTA-Einreichung.
Von den 64 HTA-Einreichungen mit RWD berücksichtigten zwei Drittel (n=44) RWD für die ECA-Analyse nur im Basisfall, 9 wurden sowohl im Basisfall als auch in der Sensitivitätsanalyse berücksichtigt und 11 berücksichtigten RWD nur in der Sensitivität/ Szenarioanalyse.
In der Mehrzahl der Fälle (30 von 44) wurden Confounding-Anpassungen durchgeführt, wobei Gewichtung (n=20), Matching (n=7), Regression (n=4) und simulierter Behandlungsvergleich (n=2) die verwendeten Ansätze waren.
Warum wurde RWD nicht verwendet? Für die Extrapolation des Überlebens wurden eine Reihe von Begründungen angeführt:
In 20 Einreichungen die reale ECA [external control arm] wurde aus verschiedenen Gründen für eine Extrapolation als ungeeignet erachtet, z. B. (1) kurze Nachbeobachtungszeit, (2) Einbeziehung von Behandlungen, die in der klinischen Praxis im Vereinigten Königreich nicht beobachtet wurden, und (3) wichtige Endpunkte (z. B. progressionsfreies Überleben), die nicht erfasst wurden.
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