Takeda Pharmaceutical erweitert seine Aussichten in der Hämatologie mit einem Deal über die Rechte an einem Medikament, das zu entscheidenden Tests bei einer Blutkrebsart übergeht. Damit erhält der japanische Pharmariese einen Vermögenswert, der möglicherweise mit einem Blockbuster-Produkt von Bristol Myers Squibb konkurrieren könnte.
Takeda erhält Elritercept, den führenden Medikamentenkandidaten von Keros Therapeutics. Gemäß den Bedingungen der am Dienstag bekannt gegebenen Vereinbarung zahlt das Pharmaunternehmen im Voraus 200 Millionen US-Dollar für die weltweiten Exklusivrechte an dem Medikament, mit Ausnahme von China, wo Hansoh Pharmaceutical die Rechte besitzt. Takeda wird die Verantwortung für die Entwicklung, Herstellung und Vermarktung von Elritercept übernehmen. Keros mit Sitz in Lexington, Massachusetts, könnte mehr als 1,1 Milliarden US-Dollar an Meilensteinzahlungen sowie Lizenzgebühren aus Takedas Verkäufen eines zugelassenen Produkts erhalten.
Keros entwickelt Medikamente, die sich mit dysfunktionalen Signalen im Zusammenhang mit der Proteinfamilie des transformierenden Wachstumsfaktors Beta (TGF-beta) befassen, die eine Schlüsselrolle beim Wachstum, der Reparatur und der Erhaltung von Geweben, einschließlich des Blutes, spielen. Bei den Medikamenten des Biotech-Unternehmens handelt es sich um künstlich hergestellte Proteine, die als „Ligandenfallen“ fungieren und sich an Liganden des TGF-beta-Rezeptors binden, um die Signalübertragung zu blockieren, die die Entwicklung roter Blutkörperchen zu reifen Zellen verhindert.
Elritercept wird derzeit bei myelodysplastischem Syndrom (MDS) und Myelofibrose untersucht. Beide Arten von Blutkrebs führen zu Anämie. Während es Medikamente zur Behandlung von MDS und Myelofibrose gibt, würde Elritercept am direktesten mit Reblozyl konkurrieren, einem Medikament von Bristol Myers Squibb, das ebenfalls durch Bindung an TGF-beta-Liganden wirkt. Dieses Medikament, das zur Behandlung von Anämie bei Patienten mit MDS und der seltenen Blutkrankheit Beta-Thalassämie zugelassen ist, erzielte in den ersten neun Monaten dieses Jahres einen Umsatz von 1,2 Milliarden US-Dollar, was einer Steigerung von 78 % im Vergleich zum gleichen Zeitraum im Jahr 2023 entspricht.
In seinem Jahresbericht sagt Keros, dass die Ergebnisse klinischer Studien zu Reblozyl zeigten, dass die meisten Responder diejenigen waren, die nur wenig auf Bluttransfusionen angewiesen waren, um die durch MDS verursachte Anämie zu bekämpfen. Das Unternehmen ist davon überzeugt, dass es notwendig ist, MDS-Patienten umfassender zu helfen, unabhängig von ihrer Transfusionslast. Keros sieht auch potenzielle Anwendungen von Elritercept, das in früheren Entwicklungsstadien als KER-050 bekannt war, bei anderen Indikationen, die durch unterdurchschnittliche Blutzellenwerte gekennzeichnet sind.
„KER-050 soll die TGF-beta-Signalwege in mehreren Stadien der hämatopoetischen Differenzierung sowohl in roten Blutkörperchen als auch in Blutplättchen verändern“, erklärte Keros in dem Bericht. „Deshalb glauben wir, dass KER-050 das Potenzial hat, einen therapeutischen Nutzen für eine breitere Untergruppe von Patienten mit MDS zu bieten, die unterschiedliche Defekte in der Bindung, Differenzierung und Reifung mehrerer Zelltypen im Blut aufweisen.“
Elritercept wird derzeit in zwei Phase-2-Studien untersucht, eine bei Patienten mit MDS mit sehr niedrigem, niedrigem oder mittlerem Risiko und die andere bei Patienten mit Myelofibrose. Keros sagte, dass bald mit der Rekrutierung einer klinischen Phase-3-Studie zur Bewertung von Elritercept bei Erwachsenen mit transfusionsabhängiger Anämie mit MDS mit sehr niedrigem, niedrigem oder mittlerem Risiko begonnen werde. In vorläufigen Ergebnissen der Studien im mittleren Stadium hat Keros berichtet, dass das Studienmedikament zu einer Steigerung der Produktion roter Blutkörperchen und Blutplättchen führte. Weitere Phase-2-Daten sollen auf der Jahrestagung der American Society of Hematology vorgestellt werden, die dieses Wochenende beginnt. Takeda war offenbar von den bisher vorliegenden Daten beeindruckt.
„Aufbauend auf den vielversprechenden Ergebnissen, die Elritercept bisher in der Klinik gezeigt hat, freuen wir uns darauf, sein Potenzial weiter zu erforschen und die Möglichkeit zu haben, es möglicherweise Patienten mit hämatologischen Erkrankungen zur Verfügung zu stellen“, sagte PK Morrow, Leiter der therapeutischen Bereichseinheit Onkologie bei Takeda, heißt es in einer vorbereiteten Erklärung. „Diese Vereinbarung steht im Einklang mit unserem Ziel, Therapien voranzutreiben, die das Behandlungsparadigma für unterversorgte Patientengruppen verändern können.“
Der Analyst von Leerink Partners, Thomas Smith, sprach mit Keros-Führungskräften, die ihm sagten, dass der Elritercept-Deal wettbewerbsfähig sei und mehrere Angebote nach sich zog. Sie haben sich für Takeda entschieden, weil sie glauben, dass der japanische Pharmariese über die Entwicklungs- und kommerzielle Infrastruktur verfügt, um den Wert des Vermögenswerts zu maximieren, indem er breitere Möglichkeiten verfolgt, als Keros allein tun könnte, einschließlich der Entwicklung des Medikaments als Erstlinien-MDS-Behandlung.
Da Elritercept an Takeda geht, verbleiben Keros zwei hundertprozentige Programme: Cibotercept gegen pulmonale arterielle Hypertonie (PAH) und Herz-Kreislauf-Erkrankungen sowie KER-065 gegen Fettleibigkeit und neuromuskuläre Erkrankungen. Smith sagte, Leerink geht davon aus, dass Keros-Investoren sich weiterhin auf den Phase-2-Test von Cibotercept bei PAH konzentrieren werden, der voraussichtlich im zweiten Quartal 2025 vorläufige Daten veröffentlichen wird. Dieses Keros-Medikament könnte mit Mercks Ligand-Trap-Medikament Winrevair konkurrieren, das 2020 die FDA-Zulassung erhielt PAH Anfang des Jahres. Smith sieht für das Keros-Medikament eine Chance, sich durch Dosierungsflexibilität und bessere Sicherheit zu differenzieren.
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