Die Pharmaindustrie hat im Jahr 2024 große Veränderungen durchgemacht, und es gibt keine Anzeichen dafür, dass sich die Dinge im Jahr 2025 verlangsamen. Da Innovationen immer schneller voranschreiten und sich die Bedürfnisse der Patienten ständig weiterentwickeln, steht die Branche vor der Herausforderung, wettbewerbsfähig zu bleiben und regulatorische Hürden zu bewältigen – und gleichzeitig Möglichkeiten zur Verbesserung zu finden F&E und Förderung von Diversity-Initiativen.
Hier sind drei wichtige Trends, die Pharma-Führungskräfte und klinische Betriebsteams in diesem Jahr im Auge behalten sollten, zusammen mit einer Checkliste strategischer Prioritäten, um an der Spitze zu bleiben.
Trend Nr. 1: Diversität von Anfang an fördern
Studiendiversität ist in einigen Regionen noch nicht verpflichtend, aber sie entwickelt sich von einer „Check-the-Box“-Compliance-Übung zu einem zentralen Bestandteil des Studiendesignprozesses von Anfang an.
Im Jahr 2023 waren über 50 % der Teilnehmer an von der FDA genehmigten Studien weiß, eine deutliche Verbesserung gegenüber 74 % im Jahr 2020 und 84 % im Jahr 2014 (Daten für 2024 liegen noch nicht vor). Während diese Daten zeigen, dass sich die Diversität bei klinischen Studien im Spätstadium verbessert, gibt es bei präklinischen Studien und Phase-1-Studien noch erheblichen Raum für Wachstum.
Der Entwurf des britischen Inklusions- und Diversitätsplans weist den Weg für inklusive Studiendesigns, beginnend in frühen Phasen, und plädiert für einen differenzierten Ansatz, der über traditionelle Maßstäbe wie Rasse und ethnische Zugehörigkeit hinausgeht. Forscher berücksichtigen nun Daten zu ethnischen Untergruppen, vorübergehenden Bevölkerungsgruppen, Neurodiversität, sexueller Orientierung, Geschlechtsidentität und anderen unterrepräsentierten Gruppen, um Studien zu entwerfen, die reale Bevölkerungsgruppen widerspiegeln.
Dieser fortschrittliche Ansatz wird globale Standards beeinflussen, und die USA und andere Länder werden diesem Beispiel folgen. Vielleicht wird sich dies in den endgültigen Anforderungen des Diversity-Plans der FDA widerspiegeln, die im Juni erwartet werden.
Für Pharmaunternehmen bedeutet die Priorisierung verschiedener klinischer Studien von Anfang an, dass sie in auf Chancengleichheit ausgerichtete Initiativen investieren, die die Studienergebnisse verbessern und das Vertrauen der Patienten stärken. Technologie spielt hier eine Schlüsselrolle: KI und maschinelles Lernen helfen dabei, soziale Determinanten der Gesundheit (SDoH) und andere detaillierte Diversitätsdaten zu analysieren, um die richtigen Teilnehmer, Standorte und Hauptforscher (PIs) zu identifizieren. Diese Tools tragen auch dazu bei, sicherzustellen, dass Diversitätskriterien eingehalten werden, wodurch der Einreichungsprozess bei der FDA beschleunigt wird und Therapien schneller auf den Markt kommen.
Prioritäten 2025:
Statten Sie Teams mit den Werkzeugen aus, die sie benötigen, um Aktionspläne für Vielfalt vor Ablauf der FDA-Frist zu entwickeln. Erweitern Sie die Datenerfassung, um unterrepräsentierte Gruppen (ethnische Untergruppen, LGBTQIA+, Menschen mit Behinderungen) einzubeziehen , um Teilnahmebarrieren zu beseitigen. Nutzen Sie Tools wie KI und mobile Apps, um Studien zu dezentralisieren und die Rekrutierung zu verbessern
Trend Nr. 2: Nutzung von KI zur Beschleunigung der Diagnose und Behandlung seltener Krankheiten
In der Vergangenheit wurde der Kampf gegen seltene Krankheiten durch diagnostische Verzögerungen, eingeschränkten Zugang zu Daten und begrenzte Behandlungsmöglichkeiten behindert. Aber KI ändert das.
Mit der zunehmenden Unterstützung der FDA für ihren Einsatz in der Medizin deckt KI bisher unentdeckte Krankheitsmuster auf und ermöglicht schnellere und genauere Diagnosen durch die Verknüpfung von Symptomen und Krankengeschichten über fragmentierte Datensätze hinweg. Dies verkürzt die Diagnosezeit erheblich – derzeit beträgt sie durchschnittlich fünf Jahre, wobei viele Diagnosen über ein Jahrzehnt dauern.
Ein Paradebeispiel für die Wirkung von KI sind Forscher der Mayo Clinic, die das RENEW-System nutzten, um zwei Brüder mit einer äußerst seltenen genetischen Störung zu diagnostizieren, nachdem die Symptome fast zwölf Jahre lang nicht diagnostiziert worden waren. Durch die erneute Analyse ihrer genetischen Daten zusammen mit neu entdeckten Krankheitsvarianten identifizierte RENEW in weniger als einer Minute eine Übereinstimmung mit einer genetischen Mutation und stellte eine Diagnose bereit, die zuvor mit herkömmlichen Methoden nicht möglich war. Dieses Tool hat über 20 Patienten mit seltenen Erkrankungen dabei geholfen, eindeutige Diagnosen zu erhalten.
Für führende Pharmaunternehmen ist die Integration von KI-Lösungen, die sich an den regulatorischen Rahmenbedingungen orientieren, der Schlüssel zur Beschleunigung von Durchbrüchen bei der Behandlung seltener Krankheiten. Über die Diagnose hinaus hilft KI dabei, Behandlungsstrategien zu personalisieren, um die Ergebnisse zu verbessern. Und in klinischen Studien zu seltenen Krankheiten überwindet KI die Herausforderungen, die sich aus begrenzten Patientenpopulationen ergeben, indem potenzielle Teilnehmer identifiziert und Studiendesigns optimiert werden.
Prioritäten 2025:
Investieren Sie in KI-gestützte Diagnoseplattformen, um die Erkennung und Behandlung seltener Krankheiten zu verbessern. Arbeiten Sie mit KI-Entwicklern zusammen, um maßgeschneiderte Anwendungen für bestimmte seltene Krankheiten zu erstellen. Verwenden Sie KI, um unterschiedliche Datensätze zu analysieren, um neue Krankheitsmuster aufzudecken und Behandlungen zu verbessern
Trend Nr. 3: Priorisierung kulturell mitfühlender Pflege
Das Verständnis und die Berücksichtigung der kulturellen, sozialen und individuellen Faktoren, die das Patientenerlebnis beeinflussen, ist entscheidend für den Aufbau von Vertrauen, die Verbesserung der Studienteilnahme und die Gewährleistung wirksamer Behandlungen für verschiedene Bevölkerungsgruppen.
Um dies zu erreichen, können Organisationen mit Gemeindevorstehern zusammenarbeiten, integrative Teams aufbauen und unterrepräsentierte Patientengruppen aktiv einbeziehen. Diese Bemühungen tragen dazu bei, kulturell sensible Praktiken in jeden Aspekt des klinischen Studienprozesses zu integrieren.
Pharmazeutische Führungskräfte sollten die Datenerfassung, Rekrutierungsstrategien, Abläufe und Studienprozesse aus einer integrativen Perspektive neu bewerten. Beispielsweise kann das Sammeln von Daten aus unterversorgten Bevölkerungsgruppen, wie z. B. transienten Gemeinschaften oder Personen mit neurodiversen Erkrankungen, Erkenntnisse liefern, die dazu beitragen, den Erfolg klinischer Studien zu verbessern.
Prioritäten 2025:
Definieren Sie „DEI“ als integrative Priorität im gesamten klinischen Prozess (die PhRMA Equity Initiative ist eine gute Ressource). Arbeiten Sie mit verschiedenen Standorten, PIs und lokalen Gesundheitsdienstleistern (HCPs) zusammen, um unterschiedliche Perspektiven zu sammeln. Sammeln Sie Daten von unterversorgten Bevölkerungsgruppen, um die Studiendesigns zu verbessern. Partner mit Gemeinschaftsorganisationen und HCPs in unterversorgten Gebieten, um Vertrauen aufzubauen. Entwickeln Sie gezielte Outreach-Programme, um verschiedene Gemeinschaften einzubinden und das Vertrauen in die klinische Forschung zu stärken
KI + Vielfalt = Fortschritt
Der Weg, der vor uns liegt, erfordert mutige, durchdachte Strategien – aber der Lohn ist eine gesündere, integrativere Zukunft für alle. Durch den Einsatz von Innovation und Inklusion können führende Pharmaunternehmen den Weg für sinnvolle Veränderungen ebnen und seit langem bestehende Ungleichheiten angehen, um die Ergebnisse für die Patienten zu verbessern.
Foto: Metamorworks, Getty Images
Ariel Katz ist CEO und Mitbegründer von H1, dem größten globalen Gesundheitsnetzwerk, das Gesundheitsfachkräfte (HCPs), klinische Daten und wissenschaftliche Forschung verbindet. Die H1 Connect-Plattform demokratisiert den Zugriff auf die zuverlässigsten und genauesten Gesundheitsdaten, um Benutzern dabei zu helfen, Branchenexperten zu entdecken und mit ihnen in Kontakt zu treten, gerechte Forschung voranzutreiben, Zugang zu bahnbrechenden wissenschaftlichen Erkenntnissen zu erhalten und den kommerziellen Erfolg zu beschleunigen. Im Dezember 2021 hatte Katz die Ehre, in die 30-unter-30-Liste von Forbes aufgenommen zu werden.
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