Cargo Therapeutics, ein Entwickler von Zelltherapien, um Krebsmechanismen zu überwinden, die zu Rückfällen führen, stoppt sein Lead -Programm, nachdem in einer klinischen Studie, dass die Biotech gehofft hatte, eine behördliche Zulassung zu unterstützen.
Mit dem Absetzen des Kandidaten zur Leitzelltherapie, Firicabtagene Autoleucel (Firi-Cel), San Carlos, in Kalifornien, sagte Cargo, sie werde auch etwa die Hälfte seiner Mitarbeiter entlassen. Zum Ende des dritten Quartals von 2024 berichtete Cargo mit 170 Vollzeitbeschäftigten.
Firi-Cel ist eine autologe Zelltherapie, die für die Krebsprotein CD22 abzielt und eine Alternative zu derzeit verfügbaren Zelltherapien bietet, die CD19 abzielen. Krebserkrankungen entkommen CD19-Targeting-Therapien, indem die Expression von CD19 auf der Oberfläche von Tumorzellen verliert oder herunterreguliert wird, was zu einem Rückfall führt. FIR-CEL wurde in einer potenziell entscheidenden Phase-2-Studie getestet, bei der Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem großem B-Zell-Lymphom (LBCL) eingeschrieben sind, das nach der Behandlung mit einer CD19-Targeting-Auto-T-Behandlung fortgeschritten war.
Firi-Cell hatte einige Anzeichen einer Wirksamkeit im Mitte des Stadiums. Laut Cargo zeigten Daten von 51 Patienten eine Gesamtansprechrate von 77% und eine vollständige Rücklaufquote von 43%. Die Haltbarkeit der vollständigen Reaktion nach drei Monaten betrug jedoch nur 18%. Laut Cargo führte „jüngste Sicherheitsereignisse“ zu einer Ad -hoc -Analyse aus, bei der 18% der Teilnehmer toxische Wirkungen erlebten, darunter einige, die als Grad- oder 5 schwerwiegende unerwünschte Ereignisse eingestuft wurden. Die Komplikation, die als Immuneffektorzell-assoziierte hämophagozytische lymphohistiozytose-ähnliche Syndrom (IEC-HS) bezeichnet wird, ist eine übermäßige Immunantwort, die zu einer Dysfunktion mehrerer Organe führen kann. Während das Neurotoxizität und das Cytokin-Freisetzungssyndrom bekannt sind, dass das Risiko von CAR-T-Therapien bekannt ist, entsteht IEC-HS als eine weitere potenziell lebensbedrohliche Komplikation dieser Therapienklasse.
Cargo sagte, es werde eine Analyse der Firi-Cel Phase-2-Studie auf einer zukünftigen medizinischen Konferenz darstellen. In der Ankündigung des Unternehmens nach dem Ende des Marktes am Mittwoch charakterisierte Präsident und CEO Gina Chapman die Ergebnisse der Phase 2 als unerwartet.
„Die Haltbarkeit einer vollständigen Reaktion ist ein wichtiges klinisches Ziel für LBCL -Patienten, die es sind [relapsed or refractory] Zur CD19-CAR-T-Zell-Therapie “, sagte sie. „In Kombination mit einem höher als erwarteten Auftreten und Schweregrad von IEC-HS entsprechen die bisher generierten Daten unsere Erwartungen eines wettbewerbsfähigen Vorteilsrisikoprofils für Patienten im Zusammenhang mit den verfügbaren Behandlungsoptionen nicht. Daher glauben wir, dass es im besten Interesse von Patienten und Aktionären liegt, die Studie abzubrechen. “
Cargo sagte, es werde sich nun auf CRG-023 konzentrieren, eine Auto-T-Therapie, die gleichzeitig drei Ziele verfolgt, um einen Rückfall zu verhindern. Anfang dieses Monats kündigte Cargo an, dass die FDA den neuen Arzneimittelantrag des Unternehmens für die Therapie befreit habe. Die Registrierung in einer Dosis-Eskalationsstudie der Phase 1 wird voraussichtlich Mitte des Jahres beginnen. Das Unternehmen wird auch die Forschung zu allogenen Zelltherapien fortsetzen.
An den William Blair-Analysten Sami Corwin könnte der mangelnde Langlebigkeit von Firi-Cel daran liegen, dass die Studie sehr kranke Patienten eingeschlossen hat, die bereits mit Auto-T-Therapien behandelt wurden. Diese Patienten haben möglicherweise höhere Anteile an Immunzellen gehabt, die die Wirksamkeit und Persistenz von Zelltherapien beschränken, sagte sie in einem Research -Hinweis am Donnerstag. Corwin drückte auch die Überraschung durch die hohe IEC-HS-Rate aus, die zuvor nur bei höheren Dosen oder mit Produkten mit unterschiedlichen Potenzparametern beobachtet wurde. Laut Corwin können CRG-023 und die allogene Vektorplattform den Langzeitwert schaffen, aber angesichts ihres frühen Entwicklungsstadiums ist es unwahrscheinlich, dass sie in den nächsten 12 Monaten sinnvolle klinische Daten generieren.
Die Fracht entstand im Jahr 2023 und wurde in der Serie A -Finanzierung von 200 Millionen US -Dollar unterstützt. Fir-Cel, das früher in seiner Entwicklung als CRG-022 bekannt ist, wurde mit einem aus dem National Cancer Institute lizenzierten chimären Antigenrezeptor entwickelt. Monate nach der Ankündigung ihrer Runde der Serie A sammelte Cargo 218 Millionen US -Dollar von einem Börsengang zu 15 US -Dollar pro Aktie.
Die Frachtaktien schlossen am Donnerstag um 3,39 USD pro Stück, was dem Schlusskurs am Mittwoch um mehr als 74% zurückging. Zum Ende des dritten Quartals von 2024 meldete Cargo seine Bargeldposition bei 404,8 Mio. USD, was die Geschäfte bis 2026 finanzieren würde Mitte 2028.
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