Vertex Pharmaceuticals dominiert den Markt für Mukoviszidose, aber Sionna Therapeutics behauptet, dass die Produkte des Pharmaunternehmens immer noch Wirksamkeit und Sicherheitsbeschränkungen haben. Sionna hat eine klinische Studienstrategie abgebildet, die ihren unterschiedlichen Ansatz für die chronische Atemwegserkrankung validieren könnte. Jetzt kann die Biotech diese Pläne mit 191 Millionen US -Dollar aus einem aufgerichteten Börsengang ausführen.
Sionna hatte geplant, mehr als 8,8 Millionen Aktien im Bereich von jeweils 16 und 18 US -Dollar anbieten zu können, was auf der Pricing Midpoint fast 150 Millionen US -Dollar gesammelt hätte. Das Unternehmen war in der Lage, die Dealgröße auf mehr als 10,5 Millionen Aktien zu steigern, die ganz oben auf der gezielten Preisspanne angeboten wurden. Die Aktien von Sionna debütierten am Freitag im NASDAQ unter dem Aktiensymbol „Sion“. Starke Anlegerzinsen an den neuen Aktien ermöglichten es Sionna’s Aktien, ihren ersten Handelstag mit 25 USD pro Stück zu schließen, um fast 39% gegenüber dem IPO -Preis zu steigern.
Bei Mukoviszidose (CF) führen genetische Mutationen zu fehlerhaften Versionen von CFTR, einem Proteinschlüssel, um Ionen in und aus Zellen zu bewegen. Unangemessen funktionierende CFTR führt zu einer Schleimansammlung in der Lunge von CF -Patienten. Zwei Arten von Arzneimitteln verbessern die CFTR -Funktion. Korrektoren binden an das Protein und helfen, es in die richtige Form zu falten. Potentiatoren öffnen Kanäle des Proteins. Die Medikamente von Scheitelpunkten kombinieren beide Mechanismen, um die CFTR -Funktion an der Oberfläche einer Zelle zu verbessern.
Sionna aus Waltham, Massachusetts, entwickelt CF-Medikamente, die auf NBD1 abzielen, eine Domäne auf dem CFTR-Protein. NBD1 gilt seit langem als wichtig für die Normalisierung der CFTR -Funktion, da es sich um die Position der F508DEL -Mutation handelt – die häufigste Mutation, die vgl. Sionna zielt darauf ab, dort zu sein, wo andere kurze Entwicklung von Medikamenten gefallen sind, die dieses Ziel stabilisieren.
„Ungefähr 90% der Menschen mit CF tragen mindestens eine Kopie der genetischen F508DEL -Mutation“, sagte Sionna in der IPO -Einreichung. „Wir glauben, dass die Stabilisierung von NBD1 von zentraler Bedeutung ist, um dramatische Verbesserungen der klinischen Ergebnisse und die Lebensqualität von CF -Patienten freizuschalten. Wir haben biophysikalische, zellbasierte und virtuelle Screening-Kampagnen und eine umfassende Verwendung der Strukturbiologie verwendet, um die Optimierung neuer NBD1-Stabilisatoren mit kleinem Molekül zu leiten. “
Sionna erwartet, dass eine NBD1-Stabilisierung als Teil einer doppelten Kombinationstherapie oder als Add-On zu Standard-CF-Therapien verwendet werden könnte. Das Unternehmen verfügt über drei NBD1 -Stabilisatoren in der klinischen Entwicklung. Sion-109, das die Schnittstelle von NBD1 mit der Region CFTR intrazellulärer Loop 4 (ICL4) abzielt, hat Phase-1-Tests bei gesunden Freiwilligen abgeschlossen. Laut Sionna zeigten die Ergebnisse, dass dieses Molekül gut toleriert war und eine Exposition im Körper erreicht hatte, die seine Verwendung als Teil einer Kombination mit zwei anderen Sionna-Stabilisatoren, Sion-719 und Sion-451, unterstützen konnte. Diese beiden NBD1 -Stabilisatoren begannen im vergangenen Sommer mit klinischen Tests. Interimsdaten Mitte Januar zeigen, dass beide bisher von Patienten gut toleriert wurden, teilte das Unternehmen in der Einreichung mit.
Die zweimal tägliche Medikamententrikafta von Vertex, eine Kombination aus zwei Korrektoren und einem Potentiator, ist für CF-Patienten zu einem Standard für die Versorgungstherapie geworden, die mindestens eine F508DEL-Mutation im CFTR-Gen haben. Dieses im Jahr 2019 zugelassene Medikament ist auch zum meistverkauften Produkt des Unternehmens geworden. In den neun Monaten endete am 30. September 2024, Trikafta (als Kaftrio in Europa vermarktet) um 7,5 Milliarden US -Dollar im Umsatz von 14% gegenüber dem gleichen Zeitraum im Jahr 2023. Im vergangenen Dezember genehmigte die FDA den Alyftrek von Vertex, der die anbietet, die die der anbieten Gleiche Arzneimittelkombination in einer einmal täglichen Pille. Weder Trikafta noch Alfytrek geben NBD1 an.
Trotz der Dominanz von Vertex in der CF verlassen seine Medikamente immer noch ein nicht erfülltes medizinisches Bedürfnis, sagte Sionna in der Einreichung. Patienten, die mit Vertex -Medikamenten behandelt werden, können weiterhin reduzierte CFTR -Funktionen und eine sinkende Lungenfunktion im Laufe der Zeit erleben. Außerdem führen Sicherheitsprobleme einige Patienten dazu, ihre Dosierung oder die Einstellung der Behandlung zu verringern. Die Etiketten von Trikafta und Alyftrek tragen Black Box-Warnungen vor dem Risiko einer durch Drogen induzierten Leberverletzung und Leberversagen.
„Unsere Forschung mit den wichtigsten Meinungsführern hat den Wunsch nach mehr Behandlungsoptionen für CF -Patienten, Unterstützung eines neuen Aktionsmechanismus gezeigt, der klinisch sinnvolle Vorteile für Menschen mit CF bieten könnte und eine Alternative für Patienten mit Verträglichkeitsproblemen aufweist auf Trikafta “, sagte Sionna in der Einreichung.
Sionna wurde 2019 von Greg Hurlbut und Mark Munson, zwei Wissenschaftlern, die mehr als ein Jahrzehnt bei Sanofi verbracht haben, mit der Behandlung von CF mit NBD1 untersucht. Die NBD1 -Forschung des Unternehmens wurde aus Sanofi lizenziert. Im Juli im Juli erweiterte Sionna seine Pipeline durch Lizenz von drei CF-Medikamenten im klinischen Stadium, die Abbvie im Rahmen einer Partnerschaft mit Galapagos entwickelte. Sionna sagte, diese Moleküle, zwei Korrektoren und ein Potentiator könnten mit seinen NBD1 -Stabilisatoren kombiniert werden.
Vor dem Börsengang sagte Sionna, es habe rund 330 Millionen US -Dollar von Investoren gesammelt. Die jüngste Finanzierung war eine 182 -Millionen -Dollar -Serie -C -Runde, die im März im vergangenen März angekündigt wurde. RA Capital Management ist Sionnas größter Aktionär mit einem Anteil von 22,9% nach dem Börsengang. Ab Ende 2024 gab das Unternehmen bekannt, dass seine Bargeldposition etwa 168 Millionen US -Dollar betrug.
Sionna kombiniert sein bestehendes Kapital mit dem IPO-Erlös und plant, rund 40 Millionen US-Dollar für die laufenden Phase-1-Tests von Sion-719 und Sion-451 auszugeben. Nach Abschluss dieser Studien plant Sionna, einen leitenden NBD1-Stabilisator auszuwählen, eine Arzneimittel-Wechselwirkungsstudie durchzuführen und dann zu einer Phase-2A-Proof-of-Concept-Studie fortzufahren. Diese Studie, die CF -Patienten einschreibt, die in der zweiten Hälfte von 2025 stabil sind, wird voraussichtlich beginnen.
Sionna plant außerdem, den führenden NBD1-Stabilisator in mehreren aufsteigenden Dosisversuche in Dual-Kombinationen mit Galikaftor (einer der in lizenzierten Abbvie-Medikamente) und/oder Sion-109 in gesunden Freiwilligen voranzutreiben. Diese Studien, die voraussichtlich in der zweiten Hälfte dieses Jahres beginnen, werden die Auswahl einer doppelten Kombination mit einer Dosis-Rang-Studie von Phase 2B bei CF-Patienten informieren. Sionna hat 95 Millionen US -Dollar für den Start dieser Studie und zur Herstellung von Arzneimitteln für entscheidende Studien budgetiert. Das Unternehmen geht davon aus, dass sein Geld bis 2028 dauern wird.
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