Angesichts der bemerkenswerten Fortschritte, die mit Gentherapien für Sichelzellenerkrankungen (SCD) beobachtet werden, mag es kontraintuitiv erscheinen, dass der Raum möglicherweise bereits festgelegte Therapien benötigt. In der Tat war die Gemeinde, da Therapien in der Spitze einer langen Reise zur Behandlung von Patienten im Maßstab ausgesetzt sind, mit dem Rückzug eines der wenigen zuvor zugelassenen Arzneimittel wegen Sicherheitsbedenken ausgesetzt. Die medikamentenbasierte Therapie, beginnend mit Hydroxyharnstoff, war die erste Behandlung für Patienten mit SCD. Die zugelassenen Medikamente sind jedoch weltweit weder einheitlich zugänglich noch für jeden Patienten wirksam, und viele sind besorgt über ihre Nebenwirkungsprofile.
Die Iterationen der ersten Therapien für SCD haben immer noch eine krankheitsmodifizierende Wirkung und das Potenzial für eine breitere Verwendung, insbesondere für Patienten, die nicht auf medikamentöse Therapien ansprechen. In den 1960er Jahren, kurz nachdem die molekularen Mechanismen der Krankheit erstmals verstanden worden waren, wurde die Bluttransfusionstherapie alltäglich zur Behandlung von Komplikationen durch SCD.
Heutzutage sind blutbasierte Therapien sicher, wirksam-und nicht ausreichend ausgelastet und haben auch in entwickelten Regionen Zugang begrenzt. Bis wir den Tag erreichen, an dem kurative Gentherapien erschwinglich und global verfügbar sind, müssen wir das Paradigma der SCD-Nur-Arzneimittel-Behandlung abschütteln, um das Leben von Patienten überall zu verbessern.
Bluttherapie Fortschritte
Ohne Zweifel rettet Hydroxyharnstoff (und andere Pharmazeutika) Leben und reduziert das Leiden für einen signifikanten Anteil der Patienten. Es ist jedoch nicht universell zugänglich, und Medikamente allein reichen nicht immer aus, um akute Schmerzkrisen oder lebensbedrohliche SCD-Komplikationen zu verhindern. Die Marktentzugs von zwei Arzneimitteln im vergangenen Jahr unterstreichen den dringenden Bedarf an alternativen, skalierbaren Lösungen, die sich mit nicht gedeckten medizinischen Bedürfnissen befassen.
Selbst in diesem Zusammenhang werden Bluttherapien oft übersehen. Aber viele, wie die Weltgesundheitsorganisation, betrachten Bluttherapie als entscheidendes Paradigma für Behandlung und zahlreiche Fortschritte in den letzten 60 Jahren haben diese Ansätze für viele Krankheitsbereiche, insbesondere SCD, attraktiver gemacht. Man war der Übergang über die einfache Transfusion zum Austausch der roten Blutkörperchen (RBCX). Wenn ein Patient zu viele Transfusionen erhält, besteht ein Risiko für eine Komplikation als Eisenüberladung. RBCX befasst sich mit dieser Entfernung der Blutzellen mit abnormalen Hämoglobinproteinen und ersetzt sie durch ein gesundes Spendermaterial.
Darüber hinaus kann RBCX heute automatisiert werden, was das Verfahren verkürzt und die Zeit zwischen ihnen erhöht. Es wurde gezeigt, dass automatisierte RBCX die Krankenhausaufenthalte aufgrund von Schmerzkrisen verringert, die Genesung durch eine gefährliche Atemwegskomplikation verbessert, die als akutes Brustsyndrom (ACS) bekannt ist, und Vorhersagen von Strichen. Neben klinischen Verbesserungen zeigte eine kürzliche Metaanalyse von Daten im Wert von 20 Jahren, dass Patienten häufig Verbesserungen der Lebensqualität feststellen, einschließlich verringerter Schmerzen, weniger Krankenhausaufenthalte und Verfahren und weniger Komplikationen. Dies trägt auch zu einer verbesserten sozialen Funktion und geringerer Angst bei.
Zugang verbessern
Regionale Unterschiede führen zu erheblichen Unterschieden in allen SCD -Behandlungen, einschließlich und insbesondere in der automatisierten RBCX. Gesundheitssysteme mit mehr Ressourcen ermöglichen tendenziell einen besseren Zugang, und es gibt sichtbare Anstrengungen, um sich weiter zu verbessern. Im Februar 2024 beispielsweise investierte der britische National Health Service 1,5 Mio. GBP (1,9 Millionen US -Dollar), um automatisierte RBCX im weiteren Sinne zugänglich zu machen, mit dem Potenzial, 10.000 weitere Verfahren jährlich zu ermöglichen.
In den USA findet automatisierte RBCX normalerweise in einem Krankenhaus statt und begrenzt den Zugang zur Bluttherapie für Menschen mit SCD in ländlichen Gebieten. Im Jahr 2023 stellten das Zentrum für Medicare und Medicaid Services (CMS) die Raten so ein, dass die Gesundheitseinrichtungen in der Gemeinde mehr zu den Krankenhäusern zurückzuführen sind, was eine Zunahme der Verfahren fördert, die näher an der Stelle, an der Patienten tatsächlich leben,.
SCD ist eine genetische Erkrankung, die von Menschen mit afrikanischen Vorfahren geerbt wird, und die überwiegende Mehrheit der Patienten weltweit außerhalb Großbritanniens und den USA, wo automatisierte RBCX am häufigsten ist. In Lateinamerika und in Mittelafrika ist der Zugang zu einer selbst grundlegenden Behandlung für SCD begrenzt. Unsere Erfahrungen in den USA und in Großbritannien können ein Ausgangspunkt für Länder mit hoher SCD -Prävalenz sein, die die Infrastruktur aufbauen müssen, einschließlich Zugang zu genügend sicherem Blut, und die entsprechenden Daten sammeln, um die Richtlinien für die Standards der Pflege zu unterstützen.
Darüber hinaus wird die Verbesserung der Lebensqualität in der globalen SCD -Community erhebliche Investitionen und Zusammenarbeit im gesamten Patientenweg ergreifen, und ein verstärkter Zugang zu automatisiertem RBCX wird eine wichtige Rolle spielen.
Neue Ansätze
Die Fokussierung auf Medikamente als Allheilmittel in SCD hat die Versorgungsstandards verstärkt, die Bluttherapien nicht ausgelastet haben. Zum Glück beginnt sich die Landschaft zu verändern.
Im Jahr 2023 identifizierte eine Lancet-Hämatologie-Kommission im Rahmen der Bemühungen, globale therapeutische Strategien zu definieren, Langzeit-RBCX als Konsens-Therapeutikum für atypische Lungenhypertonie und Schlaganfallverhinderung sowie Standardinterventionen für akute Organschäden sowie wiederkehrende ACs und Schmerzkrise.
Und im vergangenen Jahr veröffentlichte ein internationales Gremium multidisziplinärer Experten Empfehlungen für die vorgeburtliche Versorgung von SCD. Unter anderen Leitlinien, die auf der Grundlage der verfügbaren Ressourcen angepasst werden sollen, werden die neuen Empfehlungen beschrieben, bei denen Patienten wahrscheinlich von automatisierten RBCX profitieren.
Weitere Studien sind auch in Arbeit, einschließlich eines, der die Verwendung von automatisiertem RBCX als Teil des Versorgungsstandards für Patienten mit ACS beeinflusst.
Auch staatliche Eingriffe sind der Schlüssel. Das brasilianische öffentliche Gesundheitssystem umfasste kürzlich RBCX als Zweitlinienbehandlung, um die mit SCD verbundenen Komplikationen zu verhindern. Die indische Regierung hat eine gezielte Mass -Screening -Initiative gestartet, die darauf abzielt, die frühe Diagnose zu verbessern und das Bewusstsein zu stärken der neue Social Health Insurance Fund (SHIF).
Weitere Partnerschaften sind erforderlich, an denen alle Beteiligten-Gesundheitsdienstleister, Patientenanwälte, staatliche und gemeinnützige Gruppen sowie Therapeutika- und Technologieunternehmen einbezogen werden. In einigen Regionen, in denen SCD weit verbreitet ist, sind wichtige Veränderungen für Blutsysteme erforderlich, um die Spenden zu erhöhen und die Sicherheit zu verbessern. Die im Jahr 2023 eingeführte Weltkoalition für Sichelzellenkrankheiten ist ein hervorragendes Beispiel für die Art der Zusammenarbeit, die erforderlich ist, um den Zugang zu Bluttherapien und anderen kritischen Behandlungen zu erweitern.
Die Patientenreise
RBCX ist bereits ein wichtiger Bestandteil des Therapeutischen SCD -Kontinuums, aber es fehlt immer noch ein Engagement, den Zugang in allen Regionen zu erhöhen. Diese langfristige Investition ist von entscheidender Bedeutung, da ein automatisiertes RBCX für die Therapien der Zukunft ein Teil der Patientenreise bleibt. Das Verfahren wird als notwendiger Bestandteil der Vorbehandlungskonditionierung zur Vorbereitung auf heilende Gentherapiebehandlungen und hämatopoetische Stammzelltransplantationen verwendet.
In der Zwischenzeit profitieren Patienten mit SCD eindeutig von verschiedenen Arten von krankheitsmodifizierenden Behandlungsoptionen mit blutbasierten Alternativen oder Ergänzungen für die medikamentenbasierte Behandlung. Bluttherapien bleiben ein notwendiger und gut etablierter Teil jeglicher Anstrengungen zur Verbesserung des Wohlbefindens und der Lebensqualität einer Patientenpopulation, die zu lange unterversorgt wurde.
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Koenraad Dierick ist der Vice President Patient Access Access bei Terumo Blood and Cell Technologies. Er leitet ein globales Team von Regierungsangelegenheiten, medizinischen Angelegenheiten und Marktzugangsexperten, die sich auf die Interaktion im gesamten Gesundheitsumfeld konzentrieren, um Hindernisse zu beseitigen, die den Patienten daran hindern, die von ihnen benötigte Versorgung zu erreichen. Unter Verwendung von Evidenzgenerierung, medizinischer Ausbildung, Bewusstseinsaufbau und Gesundheitsökonomie ist sein Team dafür verantwortlich, dass die Technologien des Unternehmens die Gesundheitsergebnisse der Patienten durch geeignete Finanzierung und Bewertung der globalen Geografien für Ziele direkt verbessern, was letztendlich dazu führt, dass mehr Patienten Zugang zu Behandlungen erhalten. Koenraad verfügt über mehr als 20 Jahre Erfahrung in den Bereichen Geschäftsentwicklung, Marktzugang, staatliche Angelegenheiten, medizinische Ausbildung und Marktforschung in verschiedenen Branchen, darunter Medizinprodukte, Pharma, Biowissenschaften, Zelltherapie, OTC und schnell bewegende Konsumgüter.
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