Ein Ono -Pharma -Medikament für eine Art von Tumor, das das Gewebe der Gelenke betrifft, ist jetzt von der FDA zugelassen, die dem japanischen Unternehmen ein Produkt mit Dosierungs- und Sicherheitsvorteilen gegenüber dem Produkt von Daiichi Sankyo bietet, das die erste systemische Therapie für diese seltene Erkrankung war.
Die Zulassung des Ono -Arzneimittels, Vimseltinib, deckt die Behandlung von Erwachsenen ab, deren Tenosynovial -Riesenzelltumor (TGCT) nicht chirurgisch entfernt werden kann. Die zweimal wöchentliche Kapsel wird unter dem Markennamen Romvimza vermarktet.
TGCT ergibt sich aus einer genetischen Anomalie, die zu einer Überexpression eines Proteins namens Kolonie-stimulierender Faktorrezeptor führt. Dieses Protein rekrutiert andere tumorfördernde Zellen, was zum Wachstum von Tumoren in und um Gelenke führt. Während diese Tumoren nicht bösartig sind, schädigen sie das umgebende Gewebe und verursachen Schmerzen und Schwellungen. Diese Tumoren begrenzen auch die Bewegung des Gelenks. Eine Operation ist die Standardbehandlung, aber diese Tumoren können zurückkommen und für einige Patienten kann eine Operation zu mehr Komplikationen führen.
Romvimza hemmt CSF-1. Das kleine Molekül wurde ursprünglich von Deciphera Pharmaceuticals aus Waltham, Massachusetts, entwickelt, deren Medikamente auf einer Technologie basieren, die auf eine Region eines Enzyms abzielt, das es aktiviert oder es wie ein Ein-Aus-Schalter inaktiviert. Letztes Jahr hat Ono Deciphera im Wert von 2,4 Milliarden US -Dollar erworben. Zusätzlich zu Romvimza erhielt Ono Qinlock, ein Krebsmedikament, das Deciphera auf eine FDA -Zulassung von 2020 im gastrointestinalen Stroma -Tumor steuerte.
Die Hemmung von CSF-1 zur Behandlung von TGCT wurde durch Turalio validiert, ein zweimal tägliches Daiichi Sankyo-Medikament, das seine FDA-Zulassung in dieser Indikation im Jahr 2019 gewann. Turalios Etikett hat jedoch eine Black-Box-Warnung für das Risiko einer Leber-Toxizität. Diese Komplikation wurde bei einigen Patienten beobachtet, die in klinischen Studien mit dem Arzneimittel behandelt wurden. Es gab einen Todesfall. Daiichi Sankyo muss eine Risikobewertung und -minderungsstrategie vorlegen, einen Plan, der Kliniker und Patienten über die Sicherheitsrisiken informiert. Im Jahr 2020 verweigerten die europäischen Aufsichtsbehörden die Marketinggenehmigung für Turalio.
Klinische Tests von Onos Romvimza zeigten keine Berichte über Lebertoxizität. Aufgrund der schwerwiegenden Leberverletzung, die im CSF-1-Inhibitor von Daichii beobachtet wurde, empfiehlt Romvimzas Label jedoch, die Verwendung des Arzneimittels durch Patienten mit einem hohen Spiegel an Leberenzymen im Blut zu vermeiden. Die FDA empfiehlt auch Lebertests vor und während der Behandlung mit Romvinmza.
In seiner 123-Patient-Phase-3-Studie führte die zweimal wöchentliche Romvimza zu einer in Woche 25 gemessenen Rücklaufquote von 40% im Vergleich zu 0% im Placebo-Arm. Die Ergebnisse zeigten auch eine statistisch signifikante Verbesserung des aktiven Bewegungsbereichs sowie von Patienten gemeldete Messungen der physikalischen Funktionen und Schmerzen. Romvimza wird in Europa noch untersucht.
„Die Studie zur Bewegungsphase 3 zeigte die Fähigkeit von Romvimza, Tumoren zu verkleinern und als erstes gut verträgliches Mittel zu sein, das eine signifikante Verbesserung einer Reihe anderer wichtiger Lebensqualitätsqualität ohne beobachtete Leberverletzung nachweist, wie sie bei einer anderen zugelassenen TGCT-Behandlung beobachtet wurde, und Dr. Hans Gelderblom, Vorsitzender der Abteilung für medizinische Onkologie am Medical Center der Leiden University, sagte in der Ankündigung von Ono. „Romvimza ist eine differenzierte Behandlung, die das Potenzial hat, die erheblichen ungedeckten Bedürfnisse der TGCT -Community zu befriedigen.“
Es gibt andere Unternehmen, die um die Behandlung von TGCT kämpfen. Merck KGAA könnte mit Pimicotinib konkurrieren, einem CSF-1, das kleines Molekül hemmt, das im Rahmen eines Kommerzialisierungsvertrags mit Abbisko Therapeutics entwickelt wird. Im vergangenen November kündigten die beiden Unternehmen an, dass dieses Medikament das Hauptziel seiner entscheidenden Studie erreicht hat. In der Zwischenzeit hat Synox Therapeutics Phase 3-Tests mit Emactuzumab erreicht, einem Antikörper, der den CSF-1-Rezeptor blockiert. Im vergangenen Jahr hat das privat gehaltene Unternehmen 75 Millionen US -Dollar an der Serie B -Finanzierung für den entscheidenden Test dieses Moleküls gesammelt.
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