Die Zevra Therapeutics erhöht immer noch den Umsatz seines neuen von der FDA zugelassenen Medikamenten, aber das Unternehmen hat bereits einen Weg gefunden, diese Therapie für eine seltene Stoffwechselstörung zu verdienen. Der vorrangige Überprüfungsgutschein, der neben der Genehmigung von MiPlyffa für 150 Millionen US -Dollar verkauft wird, teilte Zevra am Donnerstag mit.
Der Käufer des Gutscheins wurde nicht bekannt gegeben. Zevra in Celebration, Florida, sagte, dass die Transaktion innerhalb von 30 bis 45 Tagen geschlossen wird.
Die FDA -Zulassung von MiPlyffa im vergangenen September machte das Zevra -Medikament zur ersten Behandlung von Niemann Pick -Krankheit Typ C (NPC), eine ererbte Störung, die zu defekten Enzymen führt, die für den Zellstoffwechsel wichtig sind. Die daraus resultierende Aufstellung toxischer Substanzen in Zellen manifestiert sich bei Symptomen, zu denen eine beeinträchtigte Wahrnehmung und Schwierigkeiten mit Sprache und Schlucken gehören. In der Woche nach der Zustimmung von MiPlyffa genehmigte die FDA eine zweite NPC -Behandlung, Aqneursa, die von privat gehaltenes Intrabio entwickelt wurde.
Priority Review -Gutscheine wurden geschaffen, um die Forschung und Entwicklung von Drogen für seltene pädiatrische Krankheiten zu tätigen. Unternehmen, die einen Gutschein verliehen haben, können ihn auf ein anderes Medikament für seltene Krankheiten anwenden und seine Überprüfung von den Standard 10 Monaten auf sechs beschleunigen. Diese Gutscheine sind jedoch übertragbar und viele Unternehmen verkaufen sie an große Pharmaunternehmen, um nicht dilutives Kapital zu erhöhen.
Zevra verfügt über Vermögenswerte in seiner Pipeline, die von einem Prioritätsprüfungsgutschein profitieren könnten. Celiprolol ist in Phase 3-Tests beim Gefäß-Ehlers-Danlos-Syndrom, einer seltenen Krankheit, die ungewöhnlich fragile Blutgefäße verursacht, die zu lebensbedrohlichen Komplikationen führen können. Ein weiteres Zevra -Medikament, KP1077, hat Phase -2 -Tests bei idiopathischer Hyperomnie und Phase -1 -Tests bei Narkolepsie abgeschlossen.
In seinem Bericht über Finanzergebnisse im dritten Quartal 2024 sagte Zevra, dass die FDA eine einzige zentrale Studie für KP1077 ausreicht, um eine neue Arzneimittelanwendung bei idiopathischer Hypersomnie zu unterstützen. Das Unternehmen fügte hinzu, dass es strategische Alternativen bewertet, um die Entwicklung und potenzielle Kommerzialisierung dieses Arzneimittels voranzutreiben. Frühere Forschung ist nicht mehr Teil von Zevras Plänen. Das Unternehmen sagte im Finanzbericht, dass es eine interne Entdeckung von Drogen einstellen und seine Labors in Iowa und Virginia schließt. Darüber hinaus werden zukünftige frühe F & E -Aktivitäten ausgelagert.
In Zukunft sagte Zevra, es würde sich auf die klinische Entwicklung und kommerzielle Möglichkeiten der späten Stufe konzentrieren. Zusätzlich zu MiPlyffa hat das Unternehmen Olpruva für Harnstoffzyklusstörungen kommerzialisiert. Die Strategieverschiebung führte zur Beseitigung bestimmter Positionen in Rand and File sowie zum Abgang des Unternehmens Mitbegründer und Chief Development Officer Christal MM Mickle und Chief Scientific Officer Sven Guenther. Beide Führungskräfte verließen Zevra im Dezember.
Im vergangenen August hat Zevra 64,5 Millionen US -Dollar in einem Aktienangebot für die Unterstützung der geplanten kommerziellen Start von MiPlyffa gesammelt. Zum Ende des dritten Quartals von 2024 meldete Zevra, dass seine Bargeldposition etwa 95 Millionen US -Dollar betrug, was geschätzt würde, um die Geschäftstätigkeit in 2027 zu unterstützen. Der Erlös aus dem Priority Review -Gutscheinverkauf wird mehr Bargeld in die Kassen von Zevra bringen.
„Dieses nicht dilutive Kapital stärkt unsere Bilanz, indem sie Brutto-Barerlöse in Höhe von 150 Millionen US-Dollar hinzufügen und anhaltende Investitionen in unsere strategischen Prioritäten unterstützt, darunter die Ausführung der kommerziellen Einführung von MiPlyffa und Olpruva und die Weiterentwicklung der Produktpipeline von Produktkandidaten, um nicht erfüllte Bedürfnisse in der Gemeinschaft von Seltenerkrankungen zu befriedigen“, sagte Zevra Chief Financial Officer Laduane Officer, in einer vorbereiteten Erklärung.
Zevra soll am 11. März das vierte Quartal und das volle Jahr 2024 Finanzergebnisse melden.
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