Hirnkrebserkrankungen sind notorisch schwer zu behandeln, wobei Operationen und Strahlung weiterhin die Hauptoptionen für diese Malignitäten sind. Eine seltene und aggressive Art von Hirntumor, die von einer bestimmten genetischen Signatur angetrieben wird, könnte bald ihre erste zugelassene medikamentöse Behandlung haben. Jazz Pharmaceuticals veranstaltet jetzt 935 Millionen US -Dollar, um diese Aussicht zu seiner Pipeline zu erweitern.
Die Droge Dordaviprone wurde von Chimerix in Durham, in North Carolina, entwickelt. Der Krebs ist H3 K27M-mutantes diffuses Gliom, ein hochwertiges Gliom, das Kinder und junge Erwachsene betrifft. Während eine Operation eine Behandlungsoption für Hirnkrebserkrankungen ist, ist sie normalerweise für H3 K27M -Gliome riskant, da diese Tumoren kritische Teile des Gehirns und des Rückenmarks beeinflussen. In der Zwischenzeit führt Strahlung Komplikationsrisiken ein und ist nicht kurativ.
„Dies ist ein sehr hoher Bedarf“, sagte Robert Iannone, Chief Medical Officer von Jazz, während der Präsentation des Unternehmens am Mittwoch auf der jährlichen Gesundheitskonferenz von TD Cowens in Boston. „Ich bin ein pädiatrischer Onkologe durch Ausbildung. In diesem Bereich gab es wirklich keine Fortschritte. Ich weiß, dass es aus der Behandlung dieser Patienten eine sehr traurige Situation war, nur Strahlung und Operation als wirksame Therapie zu haben. “
Rund 2.000 Patienten sind in den USA jährlich von H3 K27M-Mutanten-Gliomen betroffen. Dordaviprone ist Teil einer neuen Klasse von Krebsmedikamenten namens Imipridones. Diese kleinen Moleküle zielen auf bestimmte G-Protein-gekoppelte Rezeptoren und Enzymziele ab und verändern ihre Aktivität, um zum Tod von Krebszellen zu führen. Dordaviprone, das früher in seiner Entwicklung als ONC201 bekannt ist, ist so konzipiert, dass sie selektiv mitochondriale Protease -CLPP- und Dopaminrezeptor D2 abzielen.
Phase -2 -Ergebnisse zeigten eine Tumorregression bei Patienten mit Glioblastom, die die H3 K27M -Mutation aufwiesen. Bei den 50 Patienten, die in die primäre Wirksamkeitsanalyse einbezogen wurden, berichtete Chimerix über eine 28% ige objektive Ansprechrate und eine mittlere Reaktionsdauer von 10,4 Monaten. Ein Phase-3-Test, bei dem Patienten, bei denen neu diagnostiziert wurde, diese Art von Hirnkrebs einschreibt, könnte die Verwendung des Arzneimittels in der Erstlinie unterstützen. Interimergebnisse werden im dritten Quartal von 2025 erwartet. Basierend auf den Phase-2-Daten beantragt Chimerix eine beschleunigte Zulassung von Dordavipron für wiederkehrende H3 K27M-Mutanten diffuse Gliom. Im vergangenen Monat akzeptierte die FDA die neue Arzneimittelanwendung unter Prioritätsprüfung und legte einen Zieldatum am 18. August für eine regulatorische Entscheidung fest.
Obwohl Krebs der therapeutische Fokus von Chimerix ist, ist er ein relativ neues Gebiet für das Unternehmen, eines der älteren Biotechse im Forschungsdreieck von North Carolina. Dordaviprone stammte aus Chimerix ‚2021 Bargeld- und Aktienerwerb von Oncoceutics, einem klinischen Entwickler von Imipridones. Neben dem leitenden Arzneimittelkandidaten brachte der Deal auch ONC206 mit, ein Imipridon, den Chimerix zu Phase -1 -Tests in Tumoren des Zentralnervensystems vorangetrieben hat. Gemäß den Übernahmen von Oncoceutics könnten die Aktionäre des Unternehmens bis zu 360 Millionen US -Dollar an Meilensteinzahlen zuzüglich Lizenzgebühren aus dem Umsatz erhalten.
Der im Jahr 2000 gegründete Chimerix begann als antiviraler Arzneimittelentwickler. Für den größten Teil der Biotech -Geschichte lag ihr Fokus Brincidofovir, ein Molekül, das ursprünglich zur Behandlung von Cytomegalovirus -Infektionen entwickelt wurde. Es scheiterte bei dieser Indikation, wurde jedoch im Jahr 2021 die FDA -Zulassung als Behandlung für Pocken gewonnen und ist nun unter dem Markennamen Tembexa bekannt. Im Jahr 2022 verkaufte Chimerix das Rechte dieser Arzneimittel an aufstrebende Biosolutionen für 225 Millionen US -Dollar im Voraus und bis zu 100 Millionen US -Dollar an Meilensteinzahlungen. Chimerix wandte das Geld für die klinische Entwicklung von Dordavipron bei Hirnkrebs an.
Im vergangenen Jahr wurde der Aktienkurs von Chimerix größtenteils unter der Marke von 1 USD gehandelt. Diese Aktien erhielten im Dezember einen erheblichen Auftrieb, nachdem die Biotech angekündigt hatte, eine beschleunigte Genehmigung für Dordaviprone zu beantragen. Nach dem am Mittwoch bekannt gegebenen Akquisitionsbedingungen zahlt der in Dublin ansässige Jazz 8,55 USD in bar für jede Chimerix-Aktie, was am Dienstag eine Prämie von 72% für den Schließungskurs der Biotech entspricht. Es besteht das Potenzial für zusätzliche finanzielle Aufwärts. Da das Medikament von Chimerix vorrangig überprüft wird, ist es für eine seltene pädiatrische Krankheit in Anspruch genommen, wenn das Medikament zugelassen ist. Solche Gutscheine werden in der Regel an große Pharmaunternehmen verkauft und haben einst die Preise im Bereich von 100 Millionen US -Dollar erzielt. Die jüngsten Gutscheinverkäufe lagen in der Nachbarschaft von 150 Millionen US -Dollar.
Das Jazz -Portfolio verfügt derzeit über fünf Krebsmedikamente. Chief Financial Officer Philip Johnson beschrieb Dordaviprone als „großartige Passform in unserem Onkologie -Geschäft“ und fügte hinzu, dass das Medikament die kommerziellen Fähigkeiten von Jazz nutzen kann und eine Patentlebensdauer in 2037 und möglicherweise länger anbietet.
Die Chimerix -Akquisition passt zu Jazzs Strategie, Vermögenswerte für seltene Möglichkeiten in Nischenmärkten zu erwerben, schrieb der Analyst Marc Goodman in Leerink Partners in einem Hinweis an Investoren. Der Deal nutzt das Fachwissen von Jazz in seltenen Krankheiten und Onkologie nicht nur ein hohes medizinisches Bedürfnis. Jazz bevorzugt das Erwerb von Vermögenswerten im späten Stadium, die eine potenzielle kurzfristige kommerzielle Einführung haben, sagte Goodman. Leerink untersucht immer noch die Chancen der H3 K27M-Markt, stellte jedoch fest, dass es angesichts der Größe der Patientenpopulation für diesen ultra-serienmäßigen Krebstyp sinnvoll ist, dass Dordaviprone für Orphan-Medikamente in die Preisspanne von 300.000 bis 800.000 US-Dollar fällt.
Die Akquisition wurde von den Boards von Jazz und Chimerix genehmigt, muss jedoch immer noch die üblichen Schließbedingungen erfüllen, einschließlich der Ausschreibung der Mehrheit der ausstehenden Chimerix -Aktien. Die Unternehmen erwarten, dass der Deal im zweiten Quartal dieses Jahres abgeschlossen wird.
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