Eine Therapie mit Beamtherapeutika, mit der eine Mutation am Wurzel eines seltenen Leberproteinmangels festgelegt wurde, hat jetzt frühzeitige Anzeichen einer Wirksamkeit sowie Sicherheitsdaten, die einige Bedenken hinsichtlich dieses Ansatzes erleichtern. Die Ergebnisse deuten auch darauf hin, dass die Beam -Therapie einen Vorteil gegenüber einer Therapie in der Entwicklung durch einen genetischen Arzneimittel -Konkurrenz bieten könnte.
Die am Montag angekündigten Top-Line-Daten sind für Beam-302, die Cambridge, Massachusetts, basiert, als potenzielle einmalige Behandlung für Alpha-1-Antitrypsin-Mangel (AATD), eine ererbte Störung, die zu Lungen- und Leberkomplikationen führt. Beams Therapie verwendet die Basisbearbeitung, um eine in vivo -Korrektur der Mutation an der Wurzel der ererbten Krankheit durchzuführen.
Der Phase -1/2 -Test wurde mit zwei Teilen entwickelt: Teil A bewertet die Auswirkungen der Therapie auf die Lunge, während Teil B die Auswirkungen auf die Leber bewerten. Die vorläufigen Daten, die am Montag angekündigt wurden, sind für die ersten drei Dosen in Teil A. Bei neun Patienten (drei für jede Dosisspiegel) zeigten die Ergebnisse, dass eine einzige Dosis zu einem Anstieg des an Tag 28 gemessenen funktionellen AAT -Proteins führte. Diese Erhöhungen waren dosisabhängig und langlebig. Darüber hinaus zeigen die frühen Ergebnisse eine Verringerung der Spiegel des mutierten Proteins zu 78%, die die ererbte Krankheit antreiben.
Die besten Ergebnisse waren 60 mg, die höchsten der drei getesteten Dosen. In dieser Kohorte erzielte Beam die AAT -Spiegel im Blut der Studienteilnehmer mit 12,4 mikromolarem, ein Maß für die Konzentration. Dadurch wird die 11 mikromolare Marke im vergangenen Herbst von Wave Life Sciences angeführt, die sich in Phase 1B/2A-Test mit seiner RNA-Bewirtschaftungstherapie für AATD, Code-benannter WVE-006, befindet.
Beam sagte, dass alle drei Dosen von Beam-302 ohne nachteilige Auswirkungen gut toleriert wurden. Dies ist bemerkenswert, weil die Verve-Therapeutika im vergangenen April in einem Phase-1b-Test von Verve-101 in der Einschreibung in der Einschreibung einer experimentellen Behandlung für eine ererbte Form eines hohen Cholesterinspiegels nach hohen Leberenzymen und einer durch Arzneimittel induzierten Thrombozytopenie im Grad 3 innerhalb von vier Tagen nach der Dosierung inneeriert wurden. Verve entwickelte diese Therapie mit einer Lizenz für die Basis-Bearbeitungstechnologie von Stream, sodass das Sicherheitssignal Bedenken aufmerksam gemacht hat, dass es möglicherweise ein Problem mit der Strahltechnologie gibt.
Der Analyst Mani foroohar von Leerink Partners schrieb in einem Forschungsbeachten, dass das Sicherheitsprofil von Beam-302 Bedenken hinsichtlich der Sicherheit des Lipid-Nanopartikels (LNP) erleichtert, mit dem die Therapie zu Leberzellen befördert wurde. Beam Management teilte Leerink mit, dass das Unternehmen zwar seine LNPs aus demselben Unternehmen wie Verve erhält, es jedoch Unterschiede zwischen ihnen gibt.
Mit Zuversicht aus dem bisher starken Sicherheitsprofil zielt Beam festzustellen, ob Beam-302 die AATD-Werte eine noch stärkere Verbesserung erzielen kann. Das Unternehmen plant, den Dosis-Eskalationsteil seiner Studie fortzusetzen, indem sie eine vierte Gruppe einschreiben und dosieren. Beam erwartet, dass in der zweiten Hälfte dieses Jahres zusätzliche Daten auf einer medizinischen Konferenz melden wird. Die Biotech plant außerdem, den ersten Teilnehmer am Teil der Teil B der Studie zu dosieren, in dem AATD-Patienten mit leichter bis mittelschwerer Lebererkrankung eingeschrieben werden.
Andere Biotech -Unternehmen entwickeln potenzielle AATD -Therapien. Arrowhead Pharmaceuticals befindet sich in Phase-3-Test mit Fazirsiran, einer RNA-Interferenztherapie, die mit Takeda Pharmaceutical zusammenarbeitet. Korro Bio startete kürzlich einen Phase-1/2-Test von KRRO-110, eine RNA-Bearbeitungstherapie für AATD. Im vergangenen Sommer sammelte das Biotech-Startup Airna im Jahr 2025 60 Millionen US-Dollar, um mit seiner experimentellen RNA-Editing-Therapie für die Krankheit in die Klinik zu kommen.
Der William Blair-Analyst Sami Corwin sagte in einer Forschung, dass die Anstieg der AAT und die Verringerung der mutierten Versionen dieses von Beam-302 erzielten Proteins vergleichbar sind, wenn nicht sogar besser als der RNA-Redakteur von Wave, und fügte hinzu, dass die Strahltherapie „die Messlatte für die Wirksamkeit im Raum festgelegt hat.“ Sie sagte auch, dass der geplante Test, um festzustellen, ob eine höhere Dosis zu noch besseren Ergebnissen führt, die Strahltherapie von Wettbewerbern weiter unterscheiden könnte.
Beam nutzt die frühen positiven klinischen Daten mit einem Aktien von 500 Millionen US -Dollar, der einen Preis von 28,48 USD je Aktie bietet. Trotz der ermutigenden Daten fielen die Aktien des Biotechs immer noch am Montag und schließen sich bei 25,69 USD, was dem Schlusskurs am Freitag um 9,8% zurückging. Die breitere Aktienmarkte rutschte in der Unsicherheit von Geschäfts- und Investoren über Zölle sowie wirtschaftliche Bedenken nach, nachdem Präsident Trump in einem Fernsehinterview am Sonntag die Möglichkeit einer Rezession in diesem Jahr ausgeschlossen hatte.
Bild: Von Sebastian Kaulitzki/Science Photo Library, Getty Images
