Meiktx hat eine Gentherapie in einer potenziell entscheidenden klinischen Studie für Krebspatienten und eine andere Gentherapie, die zur Startphase 3 bei Parkinson -Krankheit startet. Das Abschluss der Studien wird teuer sein und die Gewinnung von Geld ist eine Herausforderung, wenn die Volatilität der Aktienmärkte von Tag zu Tag zunimmt. Meiktx fand eine andere Möglichkeit, beide Studien zu finanzieren. Es arbeitet mit einem Startup für künstliche Intelligenz zusammen, um ein Joint Venture zu bilden, das für das Parkinson -Programm verantwortlich ist, das von bis zu 230 Millionen US -Dollar zur Finanzierung seiner Entwicklung durch Kommerzialisierung unterstützt wird.
Das Joint Venture, Hologen Neuro AI, wird Technologien sowohl von Meiktx als auch von AI -Startup Hologen kombinieren, teilten die Unternehmen am Donnerstag mit. Die engagierten Bargeld in Höhe von 230 Millionen US-Dollar werden aus Hologen in London stammen. Das Startup erklärte sich auch bereit, Meiktx 200 Millionen US-Dollar für den Abschluss des Deals zu zahlen, den die in New York ansässige Biotech angibt, dass es sich für seine Pipeline bewerben wird.
Die Parkinson-Gentherapie AAV-GAD liefert das GAD-Gen der Glutaminsäure Decarboxylase (GAD) in den Subthalamuskern, ein Teil des Hirnschlüssels zur motorischen Kontrolle. Es ist die gleiche Region, die durch die tiefe Hirnstimulation zur Behandlung von Parkinsons abzielt. Die Abgabe des GAD -Gens soll die lokale Produktion eines Neurotransmitters namens GABA erhöhen. Dieser Ansatz soll die Funktionsstörung von Teilen des Gehirns lindern, die für die Bewegung verantwortlich sind.
In blind klinischen Tests bisher berichtete Meiktx, dass die Gentherapie des Parkinson eine signifikant bessere Verbesserung im Vergleich zu einer Gruppe zeigte, die ein Scheinverfahren erhielt, gemessen nach Skala zur Bewertung der Symptome der neurologischen Störung. Darüber hinaus wurde nur bei Patienten, die die Gentherapie erhielten, einen signifikanten Rückgang der Dauer der Deaktivierung von Dyskinesien beobachtet. In einer Investor -Präsentation sagte Meiktx, es spreche mit den Aufsichtsbehörden mit dem Ziel, den Phase -3 -Test in diesem Jahr zu starten.
Hologen, ein Londoner Spinout des University College London und Kings College, nutzt multimodale generative KI-Modelle, um die Komplexität biologischer Systeme, insbesondere des Gehirns, zu erfassen. Basierend auf klinischen und Untersuchungsdaten schafft es das, was es als große Medizinmodelle oder LMM nennt, „die„ die reiche biologische Vielfalt gesunder und pathologischer Variation bei beispielloser Breite und Details lernen “. Das Unternehmen fügt hinzu, dass seine Technologie auf die Gestaltung von Studien in Phase 2 und 3 angewendet wird, wodurch die Wahrscheinlichkeit des Versuchserfolgs erhöht wird.
Meiktx wird die klinische Entwicklung von AAV-Gad leiten. Durch eine Tochtergesellschaft in England wird sie die Gentherapie für den entscheidenden Test produzieren und mit dem Joint Venture in kommerzielle Fertigung und Lieferverträge abschließen. Hologen wird eine Minderheitsbeteiligung an der Tochtergesellschaft von Meiktx besitzen und zu ihrer Finanzierung beitragen. Das Startup wird auch seine generative KI -Technologie verwenden, um die Herstellung der Gentherapie zu optimieren und Daten zu nutzen, die Meiktx im Verlauf eines Jahrzehnts für die Entwicklung seines Herstellungsprozesses angehäuft hat. Die Technologie von Hologen wird weiterhin eine Rolle im Phase-3-Test von AAV-Gad spielen, sagte Meiktx-Präsident und CEO Alexandria Forbes in der Ankündigung des vierten Quartals am Donnerstag und in den Finanzgebieten des Jahres 2024.
„Die Verwendung von Hologens KI zur Aufklärung des Gehirnschaltkreises in dieser komplexen heterogenen Krankheit hat das AAV-GAD-Phase-3-Programm bereits signifikant abgeholt, wenn er auf die klinischen Datensätze von Meiktx angewendet wurde, und hat Krankheiten identifiziert, die Veränderungen in der Physiologie des Gehirns als Reaktion auf AAV-GAD-Behandlung modifiziert haben“, sagte Forben.
Neben AAV-Gad wird das Joint Venture die früheren Meiktx-Programme der früheren Stufe entwickeln, die nach Zielen des Zentralnervensystems gehen. Einer von ihnen, AAV-BDNF, ist eine präklinische Behandlung für eine genetische Form von Fettleibigkeit. In der Zwischenzeit kann sich Meiktx auf andere Programme konzentrieren. Laut Forbes werden die 200 Millionen US -Dollar von Hologen es ihrem Unternehmen ermöglichen, die Entwicklung seiner Ribosschalterplattform zu beschleunigen, die orale kleine Moleküle verwendet, um die Produktion eines Proteins oder Peptids im Körper zu regulieren.
Das neue Geld wird auch den potenziell entscheidenden Phase-2-Test von AAV-HAQP1 beschleunigen, eine Gentherapie für Strahlen induzierte Xerostomie-der trockene Mund verursacht bei Strahlungsbehandlung für Kopf- und Nackenkrebs die Speicheldrüsen. Diese Nebenwirkung hat keine zugelassene medikamentöse Therapie, obwohl häufige Wasserhilfe. Beschädigte Speicheldrüsen enthalten Duktalpithelzellen, die hauptsächlich mit Wasser undurchlässig sind, sagte Meiktx in seinem Jahresbericht. AAV-HAQP1 soll einen wasserleitenden Kanal in die verbleibenden Epithelzellen einführen, um den Wasserfluss in den Mund zu erhöhen.
In der Investor-Präsentation beschrieb Meiktx AAV-HAQP1 als Gelegenheit „Pipeline in einem Produkt“. Andere potenzielle Anwendungen umfassen die Prävention von strahlungsbedingten Xerostomie; Das Sjogren -Syndrom, eine Autoimmunerkrankung, die Tränen- und Speicheldrüsen betrifft; und Xerostomie assoziiert mit einer Radioligand -Therapie. Sanofi hat das Erstverhandlungsrecht für das Phase -2 -Xerostomia -Programm im Rahmen eines Investitionsvertrags von 2023.
Mit der Hologen -Zahlung projiziert Meiktx seine Cash -Landebahn bis 2027. Diese Schätzung schließt potenzielle Meilensteinzahlungen von Johnson & Johnson aus, was das Recht auf eine Meiktx -Gentherapie in der Entwicklung für eine seltene, ererbte Netzhautkrankheit hat. Zusätzlich zur Unterstützung der Pipeline wird das neue Kapital die Biotech ermöglichen, Schulden zurückzuzahlen, die laut Jahresbericht im Jahr 2026 fällig werden.
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