Proteintherapien für das Auge müssen als häufige Injektionen dosiert werden. Die Gentherapie bietet eine einmalige Behandlung, muss aber auch durch Injektion verabreicht werden. Die Gentherapie von Neurotech Pharmaceuticals ist in einem chirurgischen Implantat geliefert, und es ist jetzt die erste von der FDA zugelassene Behandlung für eine seltene Sehverluststörung.
Die am 5. März ausgehende Genehmigung deckt die Behandlung von Makula -Telangektasien Typ 2 (MacTel) bei Erwachsenen ab. Die in der Entwicklung als Revakinagene Taroretcel bekannte Neurotech -Therapie wird unter dem Markennamen Encelto vermarktet.
Es gibt zwei Arten von MacTel. In Typ 2 werden winzige Blutgefäße im Zentrum der Netzhaut abnormal und können sich laut der American Academy of Ophthalmology erweitern. Die Krankheit kann auch zur Bildung neuer Blutgefäße unter der Netzhaut führen, die Flüssigkeit lecken. Im Laufe der Zeit haben Patienten ein verschwommenes Sehen und den Verlust von zentralen Visionen. MacTel Typ 2 beeinflusst beide Augen, aber nicht immer mit dem gleichen Schweregrad. Die Krankheit zeigt typischerweise bei Erwachsenen im mittleren Alter. Seine Ursache ist unbekannt.
Proteintherapien für Augenerkrankungen erfordern häufige Injektionen, da die technischen Proteine kurze Halbwertszeiten haben. Neurotech mit Sitz in Cumberland, Rhode Island, hat einen alternativen Weg entwickelt, um therapeutische Proteine in die Netzhaut zu liefern. Die Plattformtechnologie des in Privatbesitzes gehaltenen Unternehmen basiert auf einer Reihe von Zellen, die so konstruiert werden können, dass sie kontinuierlich therapeutische Proteine produzieren. Die Technologie deckt mehrere Klassen von Proteinen ab, darunter Antikörper, Fusionsproteine und Wachstumsfaktoren.
Für MacTel liefert die Neurotech -Technologie den menschlichen ziliären neurotrophen Faktor (CNTF), ein im Körper produziertes Signalprotein, das das Überleben von Neuronen fördert. Dieses Protein wurde für Anwendungen bei neurodegenerativen Erkrankungen und der Netzhautdegeneration untersucht. Der Ansatz von Neurotech verwendet eine Kapsel, die während eines ambulanten Verfahrens chirurgisch in das Auge implantiert ist. Jede Kapsel enthält bis zu 440.000 allogene retinale Pigmentpithelzellen, die technische Versionen von CNTF exprimieren.
Die Kapselkomponente von Encelto ist semi-perise, wodurch es den wesentlichen Nährstoffen nach Angaben von Neurotech und therapeutische Proteine verlassen kann. Die Außenmembran schützt die eingekapselten Zellen vor dem Angriff des Immunsystems des Patienten. Während Enceltos Wirkmechanismus nicht vollständig verstanden wird, wird angenommen, dass die Proteine dieser Therapie Ereignisse auslösen, die das Überleben von Photorezeptoren im Auge fördern.
Neurotech behauptet, dass sein Ansatz mehrere Vorteile bietet. Das therapeutische Protein wird direkt im Auge produziert und freigesetzt, was bedeutet, dass eine relativ geringe Menge an Protein im Vergleich zu einem zeitgesteuerten Arzneimittelabgabesystem erforderlich ist. Die Neurotech-Technologie bietet eine kontinuierliche und langfristige Sekretion des therapeutischen Proteins. Darüber hinaus kann die Behandlung beendet werden, indem einfach das Implantat abgerufen wird.
Die regulatorische Überprüfung von Encelto basierte auf Daten aus zwei klinischen Phase -3 -Studien. In beiden Studien zeigten die Ergebnisse eine statistisch signifikante und klinisch sinnvolle Verlangsamung des nach 24 Monaten gemessenen Krankheitsverlaufs. Es wurde auch gezeigt, dass das Implantat in beiden klinischen Studien sicher und gut vertragen.
„Ich habe die Auswirkungen von MacTel auf die Patienten und ihre Lebensqualität gesehen“, sagte Dr. Charles Wykoff, Forschungsdirektor bei Netzhautberatern von Texas und Investigator in den klinischen Studien von Encelto, in der Ankündigung der Genehmigungsankündigung von Neurotech. „Jetzt mit einer von der FDA zugelassenen Behandlung bin ich zuversichtlich, dass Encelto bei vielen von MacTel betroffenen Patienten das Fortschreiten der Erkrankung sinnvoll verlangsamen kann und ihnen die Möglichkeit bietet, im Laufe der Zeit mehr funktionelles Sehen zu bewahren.“
Neurotech hat keinen Preis für Encelto bekannt gegeben. Das Unternehmen erwartet, dass das Produkt, seine erste zugelassene Therapie, im Juni verfügbar sein wird.
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