Eine ultra-seltene Nierenerkrankung, die lebensbedrohlich werden kann, hat jetzt eine erste von der FDA zugelassene Therapie. Die bejahende regulatorische Entscheidung ist die dritte für Novartis ‚Fabhalta, die das Pipeline des Arzneimittels in einem Produkt aufbaut. Der Wettbewerb ragt jedoch von einem konkurrierenden Medikament auf, der einen ähnlichen Ansatz verfolgt.
Die Genehmigung von Fabhalta am 20. März umfasst die Behandlung von Erwachsenen mit C3 -Glomerulopathie (C3G), einer Krankheit, die Glomeruli betrifft, winzige Blutgefäße in der Niere, die für die Filterabfälle aus dem Blut verantwortlich sind. C3G kann zum Nierenversagen durchgehen. Da bisher keine Therapien für diese Krankheit zugelassen wurden, umfasste die Standardbehandlung eine unterstützende Versorgung, eine breite Immunsuppression und das Symptommanagement.
C3G stammt aus einer übermäßigen Aktivität in einem Weg des Komplementsystems, einem Teil des Immunsystems. Die Überaktivierung dieses Weges führt zu Ablagerungen des Komplementproteins C3 in Glomeruli, wodurch Entzündungen und Nierenschäden ausgelöst werden. Fabhalta ist ein orales kleines Molekül, das ein alternatives Komplement-Protein gebunden und blockiert, Faktor B. Die zweimal tägliche Pille wurde erstmals im Jahr 2023 als Behandlung für paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH), eine seltene Blutkrankheit, zugelassen. Im vergangenen Jahr hat das Medikament seine Zulassung um die seltene IgA -Nephropathie der Autoimmun -Nierenerkrankung erweitert.
Novartis ‚Fabhalta-Einreichung in C3G basierte auf einem von Placebokon kontrollierten Phase-3-Test, der das Studienmedikament neben der unterstützenden Versorgung bewertete. Im Vergleich zu einem Placebo führte die Behandlung mit dem zweimal täglichen Arzneimittel über sechs Monate zu einer Verringerung der Proteinurie um 35%. Diese Reduktion wurde bereits 14 Tage nach Beginn der Behandlung beobachtet. Die therapeutische Wirkung wurde nach 12 Monaten aufrechterhalten.
Die häufigsten Nebenwirkungen, die in der zentralen Studie berichtet wurden, waren Nasopharyngitis und Virusinfektionen. Das Etikett des Arzneimittels hat eine Black -Box -Warnung für das Risiko, dass Patienten schwerwiegende Infektionen von eingekapselten Bakterien entwickeln können, eine Warnung, die mit der anfänglichen Zulassung des Arzneimittels in PNH einherging. Fabhalta ist nur über ein eingeschränktes Programm erhältlich, das diese Risiken verwaltet. Die Patienten müssen mindestens zwei Wochen vor der ersten Fabhalta -Dosis impfungen für eingekapselte Bakterien erhalten, und Kliniker sollten Patienten auf schwerwiegende Anzeichen einer Infektion überwachen.
Novartis hat prognostiziert, dass Fabhalta in mehreren Indikationen einen Spitzenumsatz in Höhe von 3 Milliarden US -Dollar erreichen könnte. Es hat noch einen Weg zu gehen. Das Medikament machte laut Jahresbericht des Unternehmens im Jahr 2024 einen Umsatz von 129 Mio. USD im Jahr 2024 aus. Um die Verwendung des Arzneimittels zu erweitern und sein Umsatzpotential zu maximieren, führt Novartis mehrere gleichzeitige klinische Studien an anderen seltenen Nierenerkrankungen durch, wie z.
In seiner zugelassenen Verwendung in PNH konkurriert Fabhalta bereits mit Empaveli, einer zweimal wöchentlichen Infusion von Apellis Pharmaceuticals, die das Komplementsystemprotein C3 blockiert. Die beiden Medikamente könnten auch Konkurrenten in C3G und IC-MPGN werden. Apellis hat bei der FDA einen Antrag eingereicht, der die Zulassung seines Arzneimittels auf beide Indikationen erweitert. Die Einreichung basierte auf den Ergebnissen einer Phase -3 -Studie, die zeigte, dass das Arzneimittel zu einer statistisch signifikanten Reduktion der Proteinurie um 68% nach sechs Monaten führte. Das Medikament wird im Rahmen einer Partnerschaft mit SOBI entwickelt. Das schwedische Unternehmen hat ausschließliche Recht, systemisches Empaveli außerhalb der USA zu kommerzialisieren
In einer Notiz, die am Freitag an Investoren gesendet wurde, sagte der William Blair-Analyst Lachlan Hanbury-Brown, dass die neue Zulassung von Fabhalta in C3G für Empaveli gut ist, dessen Daten sie für C3G und IC-MPGN am besten in der Klasse sind. Kliniker haben dem Unternehmen mitgeteilt, dass ihre Auswahl einer Behandlung für diese seltenen Nierenerkrankungen eher von der Wirksamkeit als von einer möglichen Präferenz der Patienten für eine orale Therapie angetrieben wird. Die Wirksamkeitsmessung bevorzugt eindeutig Empaveli.
„Bei rund 5.000 Patienten in den USA, bisher keine zugelassenen Therapien (und noch keine für IC-MPGN oder Jugendliche mit einer Krankheit) und als eindeutig differenziertes Produktprofil sehen wir dies als eine bedeutende Marktchance für Apellis“, schrieb Hanbury-Brown.
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