Ein Ausschuss für externe klinische Studienbeobachter hat empfohlen, dass Praxis -Präzisionsmedikamente die experimentelle Behandlung für essentielles Tremor nach einer Zwischenanalyse einer Studie einstellen, die zu dem Schluss gekommen ist, dass es unwahrscheinlich ist, dass es erfolgreich ist. Stattdessen setzt die Praxis diesen Test und eine zweite fort und fügt hinzu, dass eine Entscheidung über eine FDA -Einreichung nach einer endgültigen Analyse beider Studien getroffen wird.
Die beiden getrennten und gleichzeitigen Studien sind Teil des Phase -3 -Versuchsdesigns für das Praxis -Arzneimittel Ulixacaltamid. Beide placebokontrollierten Studien bewerten die einmal tägliche Pille im Laufe von 12 Wochen. Das Hauptwirksamkeitsziel ist die Bewertung von Patienten nach einer zusammengesetzten Skala, die die Fähigkeit zur Ausführung von Aufgaben des täglichen Lebens misst.
Wesentliches Zittern führt zu unfreiwilligem Zittern und Zittern in Armen und Händen, aber es kann auch den Kopf und die Stimme eines Patienten beeinflussen. Schätzungsweise 7 Millionen Patienten in den USA haben die neurologische Störung, deren genaue Ursache unbekannt ist. Die erste Linie wesentlicher Tremor -Therapien für Beta -Blocker. Während solche Medikamente für hohen Blutdruck entwickelt wurden, wird angenommen, dass sie auch Nervenimpulse an die Muskeln blockieren. Anti-Sizure-Medikamente bieten eine alternative Behandlungsoption.
Ulixacaltamid ist ein kleiner Molekülinhibitor von Calciumkanälen vom T-Typ. Es wurde entwickelt, um abnormales neuronales Burst-Brennen in den CTC-Schaltkreis (Cerebello-Thalamo-Cortical) zu blockieren, der mit Tremoraktivität korreliert. Laut Praxis in Boston wurde am Freitag anhand der Ergebnisse einer geplanten Interim-Analyse das unabhängige Datenüberwachungsausschuss der Studie empfohlen, die Studie 1 für die Sinnlosigkeit gestoppt zu werden, „da die Ergebnisse wahrscheinlich nicht den primären Wirksamkeitsendpunkt unter den vom statistischen Modell festgelegten Parametern erfüllen.“
Die gezielte Gesamteinschreibung der beiden Studien beträgt 600 Teilnehmer. Praxis sagte, dass es angesichts des fortgeschrittenen Gerichtsstaates beschlossen habe, beide Studien abzuschließen. Vorläufige Ergebnisse werden im dritten Quartal dieses Jahres erwartet. Praxis fügte hinzu, dass das Komitee sagte, dass einige zugrunde liegende Annahmen des statistischen Modells die Sinnlosigkeit beeinflusst haben könnten, und ermutigte das Unternehmen, alternative Analysemethoden zu untersuchen.
In der Praxis -Ankündigung sagte CEO Marcio Souza, das Unternehmen werde verschiedene Analysemethoden für den endgültigen Datensatz untersuchen, die die Grundlage für die Entscheidung sein werden, ob eine behördliche Einreichung fortgesetzt werden soll. Aber die Anleger vertreten die Aussichten der Praxis Drug. Der Aktienkurs der Biotech fiel am Freitag und schließte 38,60 USD und ging gegenüber dem Schlusskurs am Donnerstag um 40,6% zurück.
Ulixacaltamid stammte aus Cerebrum, der proprietären Technologie von Praxis, um kleine Molekülmedikamente mit dem Potenzial zur Behandlung von Erkrankungen des Zentralnervensystems zu entdecken. Ulixacaltamid, früher als Prax-944 bekannt, ist der fortschrittlichste Drogenkandidat in der Praxis-Pipeline. Andere Arzneimittelkandidaten befinden sich in früheren Stadien der klinischen Entwicklung für verschiedene Formen der Epilepsie.
In seinem Bericht über das vierte Quartal und das am Freitag verzeichnete Finanzergebnisse des vierten Jahres 2024 erklärte Praxis, dass es 2024 mit 469,5 Mio. USD an Kapital abgeschlossen wurde, eine starke Bargeldposition, die im letzten Jahr abgeschlossenen Aktienangeboten folgt. Das Unternehmen geht davon aus, dass sein Bargeld die Geschäftstätigkeit in 2028 unterstützen wird.
Bild: Getty Images, Iaremenko
