Eine klinische Studie ist in der Regel der erste Blick darauf, wie ein experimentelles Medikament beim Menschen funktioniert. Charakter Biosciences betritt die Klinik mit einer Fülle von bereits in der Hand generierten menschlichen Daten. Diese Daten informieren den Ansatz des Charakters für Ziele für die trockene Form einer altersbedingten Makuladegeneration und zeigen auch an, welche Patienten am wahrscheinlichsten auf die Behandlung reagieren. Jetzt hat das Startup 93 Millionen US -Dollar, um für seine beiden Hauptprogramme einen klinischen Proof of Concept zu erreichen.
Die am Mittwoch angekündigte Serie B wurde von der Amoon und der Luma Group, beide neuen Investoren in Jersey City, New Jersey, mit Sitz in New Jersey.
Die altersbedingte Makuladegeneration (AMD) schädigt die Makula, den zentralen Teil der Netzhaut. In nassem AMD bilden sich Blutgefäße unter der Netzhaut, was zu Schwellungen und Blutungen führt. In der häufigeren trockenen AMD wird die Ausdünnung der Makula durch Protein- und Lipidaufbau angetrieben. Beide Formen der AMD führen zum Verlust des zentralen Sehens eines Patienten. Mehr als 18 Millionen Menschen im Alter von 40 Jahren und älter sind im Frühstadium AMD. Die trockene Form ist häufiger und berücksichtigt nach Angaben der American Society of Retinal Specialists geschätzte 85% der AMD -Fälle.
Während einige Arzneimittelforschung mit dem Ziel beginnt, begannen die Forschungen des Charakters mit Patienten. Die Begründung für diesen Ansatz ist die Heterogenität der trockenen AMD, was bedeutet, dass die Entwicklung und das Fortschreiten von Krankheiten viele Faktoren spielen, die von Patient zu Patient variieren, sagte Cheng Zhang, CEO von Charakter. In Zusammenarbeit mit Augenbehandlungszentren im ganzen Land schrieb Charakter mehr als 6.500 Patienten mit mittlerer AMD und fortgeschrittenem trockenem AMD ein. Die Studienteilnehmer erhielten keine Behandlung. Die Beobachtungsstudie sammelte Daten aus elektronischen Krankenakten und Bildgebung. Bisher enthält die Studie Patientendaten über sieben Jahre.
Der Charakter verwendete künstliche Intelligenz, um die Daten zu analysieren, die sie angehäuft hatten. Der Charakter suchte mehr als nur nach genetischen Anzeichen einer Krankheitsinzidenz und suchte nach Anzeichen einer Krankheitsprogression. Dies entspricht dem, wie ein Regulierungsbehörde den Effekt einer experimentellen Behandlung bewerten würde, wenn er die potenzielle Zulassung abweist, sagte Zhang. Dieser Ansatz informiert auch das Design der klinischen Studien. Der Charakter kann Studienendpunkte priorisieren, bei denen das Medikament eine maximale Wirkung haben kann.
„Wir wollen das Fortschreiten der Krankheit behandeln“, sagte Zhang. „Was Charakter zur Auswahl dieser Ziele hinzugefügt hat, ist die Assoziation mit den FDA-annehmbaren Endpunkten des klinischen Fortschreitens. Das ist der neuartige Einblick.“
Das Charakter -Arzneimittel CTX114 befasst sich mit einem genetischen Funktionsverlust im Zusammenhang mit dem AMD -Risiko und -progression. Dieses Fortschreiten ist auch mit dem Wachstum von Läsionen aus der geografischen Atrophie (GA) verbunden, deren Netzhautschaden, die sich aus trockenem AMD im späten Stadium entwickelt. Medikamente in der Klasse der Therapien, die als Komplement -Inhibitoren bezeichnet werden, sind derzeit für GA zur Verfügung. Syfovre von Apellis Pharmaceuticals gewann seine FDA -Zulassung im Jahr 2023; Später in diesem Jahr gewann Izervay von Astellas Pharma seine FDA -Nicken. Beide Medikamente blockieren bestimmte Komplementproteine auf das Verlangsamen des GA -Fortschreitens.
Während CTX114 auch ein Komplement -Inhibitor ist, spricht Zhang an, dass dieses Charaktermedikament einen anderen Knoten im Komplementweg anspricht. Basierend auf Erkenntnissen aus der Beobachtungsstudie sagte Zhang, der Charakter habe festgestellt, dass dieser Knoten eine stärkere genetische Unterstützung als Ziel hat. Er behauptet auch, dass CTX114 ein besseres Proteinmedikament mit präklinischen Daten ist, die darauf hinweisen, dass es das Potenzial hat, die Rate des GA -Fortschreitens effektiver zu verringern und gleichzeitig das Sehen zu erhalten.
Mit dem Charakter -Drogenkandidaten CTX203 zielt die Biotech darauf ab, GA zu verhindern. Das ist wichtig, da die Patienten zum Zeitpunkt der Entwicklung von GA bereits einen irreversiblen Sehverlust erlebt haben, sagte Zhang. Die Beobachtungsstudie des Charakters umfasste die Analyse von Patienten, deren AMD -Fortschreiten mit der Akkumulation von Lipiden verbunden ist. CTX203 ist ein Komplement -Inhibitor für die Lipidmodulation. Zhang räumte ein, dass die Ziele der Arzneimittel von Charakteren zuvor mit AMD in Verbindung gebracht wurden. Während die Medikamente Apellis und Astellas den regulatorischen Weg für trockene AMD- und GA-Medikamente gefährdet haben, sagte Zhang, dass die Medikamente des Charakters keine Me-Too-Therapien sind.
„Wir haben unser Ziel im Komplementweg ausgewählt und im Jahr 2020 eine Verurteilung im Ziel sowie im Weg selbst entwickelt“, sagte er. „Es folgte nicht der Zulassung dieser Medikamente, dass wir uns entschlossen haben, an einem Paar zu arbeiten. Wir wurden tatsächlich überhaupt von Patientendaten geleitet.“
Die genetischen Risikofaktoren, die Patienten für ein Charaktermedikament geeignet machen würden, können mit bereits verfügbaren Assays identifiziert werden, sagte Zhang. Es besteht die Möglichkeit, dass die beiden Bleicharaktermedikamente in Kombination angewendet werden, da es Patienten gibt, die sowohl komplement- als auch lipidbezogene genetische Risikovarianten haben, die zu ihrer Krankheit beitragen. Der Anfangsplan besteht jedoch darin, die Bleicharaktermedikamente getrennt zu testen, jeweils bei Patienten in einem anderen Krankheitsstadium. Phase 1 -Tests für beide werden voraussichtlich später in diesem Jahr beginnen.
Der bisherige Fortschritt des Charakters erregte Bausch + Lomb. Im Januar kündigte Charakter eine Partnerschaft mit dem Eye Health Giant an. Der anfängliche Fokus liegt auf der AMD -Arzneimittelforschung, aber die Allianz könnte später auf andere Augenkrankheiten expandieren. Bausch + Lomb bezahlte Charakter einen unbekannten Vorabsumme und stellt auch Forschungsfinanzierung an. Zhang sagte, dass diese Allianz CTX203 und CTX114 nicht umfasst, die im Besitz von Charakter bleiben. Angesichts der Heterogenität von AMD könnten jedoch andere Ziele, die durch die Forschung des Charakters aufgedeckt wurden, zu neuen Medikamenten führen, die mit Bausch + Lomb entwickelt wurden. Abhängig vom Fortschritt dieser Forschung könnte der Charakter Meilensteinzahlungen und Lizenzgebühren aus dem Verkauf kommerzieller Produkte erhalten.
Der Charakter wurde 2019 als Forschungsabteilung für Medicare Advantage -Versicherungsunternehmen Clover Health gegründet. Die Arzneimittelforschung dieser Einheit wurde ursprünglich als Clover Therapeutics bekannt und wurde durch die Analyse von Daten aus ihren übergeordneten und anderen Quellen informiert, die Patientenuntergruppen identifizierten. Im Jahr 2022 drehte sich das Unternehmen aus der Gesundheit von Clover. Umbenannt als Charakter -Biosciences, wurde das Startup mit 18 Millionen US -Dollar in der Serie A -Finanzierung unterstützt.
Die jüngste Finanzierungsrunde wurde von neuen Investoren Amoon und Luma Group gemeinsam geleitet. Die Runde beinhaltete auch die Teilnahme von Bausch + Lomb und Jefferson Life Sciences sowie frühere Innovationsanträge für Investoren, Catalio Capital Management, S32 und KDT Ventures.
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