Die Paarung von zwei Bristol Myers Squibb-Immuntherapien ist nun für die Erstzeilenbehandlung von zwei Arten von Magen-Darm-Krebserkrankungen zulässig, nachdem in der vergangenen Woche regulatorische Entscheidungen getroffen wurden, die den beschleunigten Zulassungsstatus der Arzneimittelkombination in beide Indikationen in die vollständige FDA-Zulassung umwandeln.
Die Medikamente Opdivo und Yervoy gehören zur Klasse der Medikamente, die als Checkpoint -Inhibitoren bezeichnet werden. Am 8. April hat die von der FDA zugelassene Verwendung dieser Arzneimittelkombination für Erwachsene und Kinder ab 12 Jahren zugelassen, deren Darmkrebs metastasiert hat oder nicht durch eine Operation entfernt werden kann. Der Krebs muss auch Mikrosatelliten-Instabilitätshohen (MSI-H) oder Fehlanpassungsreparaturmangel (DMMR) sein, Verweise auf Biomarker, die die Stabilität von DNA in einem Tumor anzeigen.
Die regulatorische Einreichung basierte auf den Ergebnissen eines Open-Label-Phase-3-Tests, bei dem die Kombination Opdivo/Yervoy entweder mit Opdivo allein oder Chemotherapie verglichen wurde. Die Ergebnisse zeigten, dass die Immuntherapie-Kombination zu einer Verringerung des Risikos für das Fortschreiten oder des Todes von Krankheiten im Vergleich zur Opdivo-Monotherapie und zu 79% im Vergleich zu Chemo führte. Die Studie wird fortgesetzt, um sekundäre Maßnahmen einschließlich des Gesamtüberlebens zu bewerten. BMS sagte, es werde weiterhin mit Studienforschern zusammenarbeiten, um diese Daten und längerfristige Follow-up-Ergebnisse in Zukunft vorzustellen.
Am 11. April genehmigte die FDA die Kombination von Opdivo und Yervoy für die Behandlung fortgeschrittener Fälle von hepatozellulärem Karzinom. In dem zentralen Test in dieser Indikation führte die Arzneimittelkombination zu einem medianen Gesamtüberleben von 23,7 Monaten. Der Vergleichsarm, bei dem Patienten Standard für Sorafenib oder Levantinib Standard erhielten, betrug das mediane Gesamtüberleben 20,6 Monate. Nach drei Jahren zeigte die Arzneimittelkombination eine Gesamtüberlebensrate von 38% gegenüber 24% im Vergleichsarm. Die FDA -Zulassung von Opdivo plus Yervoy im hepatozellulären Karzinom folgt der Genehmigung der Europäischen Kommission in dieser Indikation der Arzneimittelkombination durch die Europäische Kommission.
Es gibt viele Neuigkeiten in der Regulierungsfront. Hier ist eine Zusammenfassung anderer aktueller Highlights:
Neue und erweiterte regulatorische Zulassungen
– Argenx Drug Vyvgart Hytrolo erhielt eine zusätzliche Zulassung für die Dosierung des Produkts über eine vorgefüllte Spritze. Das in Fläschchen gelieferte Medikament erhielt zuvor FDA -Zulassungen für die autoimmunen Erkrankungen chronisch entzündlich demyelinisierender Polyneuropathie und verallgemeinerter Myasthenia gravis. Analysten sagen, dass vorgefüllte Spritzen Patienten eine bequemere Dosierungsoption bringen und Ardenx die Möglichkeit geben, mehr Marktanteile zu erhalten, indem sie in frühere Therapielinien eindringen.
-Amgens Uplizna erweiterte sein Etikett um die Behandlung von Immunglobulin G4-bezogenen Erkrankung (IgG4-RD), einer immunvermittelten entzündlichen Störung, die mehrere Organe beeinflussen kann. Die regulatorische Entscheidung macht den intravenös infundierten Antikörper die erste von der FDA zugelassene Behandlung für diese seltene und chronische Krankheit. Uplizna wurde erstmals im Jahr 2020 als Behandlung einer Neuromyelitis Optica -Spektrum -Störung zugelassen.
-Bayers Viktrakvi hat jetzt die volle FDA-Zulassung für die Behandlung von NTRK-Genfusions-positiven soliden Tumoren bei Erwachsenen und Kindern ohne bekannte erworbene Resistenzmutation. Das Medikament erhielt in dieser Indikation im Jahr 2018 eine beschleunigte Zulassung.
—Astrazeneca und Daiichi Sankyo begrüßten die Zulassung von Datroway European Union als Behandlung von metastasiertem Brustkrebs, der HR -positiv und HER2 negativ ist. Datroway erhielt im Januar die FDA -Genehmigung in derselben Anzeige. Das Arzneimittel ist ein Antikörper -Arzneimittelkonjugat, das auf das Krebsprotein trop2 abzielt.
– Novartis Drug Atrasentan, Markenname Vanrafia, erhielt eine beschleunigte Zulassung als neue Behandlung für die Nierenstörung immunoglobulin A Nephropathie (IGAN). Das Medikament ist ein orales kleines Molekül, das das Endothelin -A -Rezeptor blockiert. Es ist eines von zwei Igan -Nephropathie -Medikamenten, die im Jahr 2023 durch die Übernahme von Chinook Therapeutics in Höhe von 3,2 Milliarden US -Dollar kamen. Novartis ‚interne Igan -Forschung ergab den Komplement -Inhibitor Fabhalta, der im vergangenen Sommer eine beschleunigte Genehmigung in dieser Anzeige erhielt.
-Sprecher von Fabhalta, dass Novartis Drug sein Label um die C3-Glomerulopathie erweiterte, wodurch die zweimal tägliche Pille die erste zugelassene Behandlung für diese seltene Nierenstörung gemacht hat. Fabhalta ist ein kleines Molekül, das das Komplement -Protein C3 blockiert. Es wurde erstmals im Jahr 2023 als Behandlung für die seltene Blutkrankung paroxysmal nachturnal Hämoglobinurie zugelassen.
– Sanofi erhielt die FDA -Zulassung für Fitusiran, Markenname Qfitlia, als Behandlung sowohl für die Hämophilie A als auch für B. Das Arzneimittel nutzt die RNA -Interferenz auf niedrigere Spiegel von AT, einem Protein, das die Blutgerinnung hemmt. Die Zulassung deckt die Behandlung von Erwachsenen und Kindern ab 12 Jahren mit oder ohne Inhibitoren ab. Im Gegensatz dazu ist neuer Pfizer -Arzneimittelhympavzi nur für Hämophilie A- und B -Patienten ohne Inhibitoren zugelassen, während das Alhemo von Sanofi nur für Hämophilie A- und B -Patienten mit Inhibitoren zugelassen ist.
-Blockbuster AstraZeneca-Krebs-Immuntherapie landete die Genehmigung der Europäischen Union für die Behandlung von Kleinzell-Lungenkrebs in begrenzter Stufe. Diese neue Zulassung basiert auf Phase 3 -Ergebnissen, die eine Verringerung des Todesrisikos im Vergleich zu einem Placebo zeigen. Die FDA genehmigte Imfinzi im vergangenen Dezember im vergangenen Dezember.
-Imfinzi fügte auch die perioperative Behandlung von muskelinvasiven Blasenkrebs zu seiner Liste der von der FDA zugelassenen Indikationen hinzu. Die neueste FDA -NOD umfasst die Verwendung des Arzneimittels in Kombination mit Chemotherapie vor der Operation, um die Blase zu entfernen, gefolgt von Imfinzi als adjuvante Monotherapie. In der zentralen Studie zur Unterstützung dieser neuen Indikation zeigten die Ergebnisse eine Verringerung des Risikos eines Krebsrezidivs und eine Verringerung des Todesrisikos um 25% im Vergleich zu einer neoadjuvanten Chemotherapie allein.
– Die Europäische Kommission genehmigte Pfizer Impfstoff Abrysvo zum Schutz vor Atemwegs -Syncytial -Virus (RSV). Die regulatorische Entscheidung erweitert die Zulassung des Impfstoffs auf Erwachsene im Alter von 18 bis 59 Jahren. Europäische Regulatoren haben den Impfstoff im Jahr 2023 zunächst zur Vorbeugung einer Erkrankung der unteren Atemwege bei Erwachsenen ab 60 Jahren zugelassen. Abrysvo gewann im selben Jahr die FDA -Zulassung.
-Die FDA erweiterte die Zulassung von Novartis ‚Pluvicto auf die Verwendung als frühere Behandlungslinie-nach Anti-und-und vor der Chemotherapie-für PSMA-positive metastasierende kastrationsresistente Prostatakrebs (MCRPC). Pluvicto wurde zunächst im Jahr 2022 für PSMA-positives MCRPC zugelassen, das bereits mit einem Anti-Androgen-Arzneimittel und einer Chemotherapie behandelt wurde. Novartis sagte, diese Expansion sei wichtig, da etwa die Hälfte der Patienten nicht lange genug leben, um eine zweite Behandlung zu erhalten.
–Exelixis Cancer Drug Cabometyx erweiterte seine von der FDA zugelassenen Verwendungszwecke auf fortgeschrittene Fälle von neuroendokrinen Pankreas-Tumoren (PNET) und extra-Pancreatic-neuroendokrinen Tumoren (EPNET). Die Zulassung umfasst Erwachsene und Kinder ab 12 Jahren. Cabometyx ist ein kleines Molekül, das Enzyme blockiert, das das Krebswachstum unterstützt. Das Medikament wurde erstmals 2016 für fortgeschrittenes Nierenzellkarzinom zugelassen.
– GSK landete die FDA -Zulassung für Blujepa, ein orales Antibiotikum, das zur Behandlung unkomplizierter Harnwegsinfektionen entwickelt wurde. Während für diese Infektionen bereits Medikamente zur Verfügung stehen, können sie gegen die Behandlung resistent werden. Blujepa ist so konzipiert, dass zwei Enzymziele die Schlüssel zur bakteriellen DNA -Replikation blockieren.
– Die Europäische Kommission genehmigte Capvaxive, einen von Merck entwickelten Pneumokokken -Impfstoff zum Schutz vor den 21 Streptococcus -Pneumoniae -Serotypen, die zu den meisten Fällen invasiven Pneumokokkenerkrankungen führen, die nicht von anderen verfügbaren Pneumokokkal -Impfstoffen abgedeckt sind. Die europäische regulatorische Entscheidung umfasst Erwachsene ab 18 Jahren. Capvaxive erhielt im Juli im vergangenen Juli die FDA -Genehmigung.
– BRISTOL Myers Squibbs Breyanzi erhielt die Genehmigung der Europäischen Kommission für einen rezidivierten oder refraktären follikulären Lymphom. Die CAR-T-Therapie erhielt in diesem Hinweis im vergangenen Mai eine beschleunigte FDA-Zulassung.
-Rytelo der Ingeron Corporation erhielt die Genehmigung der Europäischen Kommission für die Behandlung der transfusionsabhängigen Anämie, die durch Myelodysplastic-Syndrom mit niedrigerem Risiko verursacht wurde, eine progressive Art von Blutkrebs. Das intravenös infundierte Medikament ist der erste Telomerase -Inhibitor, der den Markt erreicht. Rytelo landete im Juni im vergangenen Juni die FDA -Zulassung.
– Neffy, ein Adrenalin -Nasenspray, das ARS -Pharmazeutika zur Behandlung allergischer Reaktionen auf Insektenbisse, Medikamente und Lebensmittel entwickelte, erweiterte seine FDA -Zulassung auf Patienten mit einem Gewicht von 15 bis 30 Kilogramm (ca. 33 bis 60 Pfund). Die anfängliche Zulassung des Produkts im letzten Jahr deckte ihre Verwendung bei Patienten mit einem Gewicht von 30 kg oder mehr ab.
– Die Tochtergesellschaft Genentech erhielt die FDA -Zulassung für TenectePlase, Markenname TNKase, als Behandlung für einen akuten ischämischen Schlaganfall bei Erwachsenen. Genentech sagte, TNKase sei die erste von der FDA seit fast 30 Jahren zugelassene Schlaganfallmedizin. Es ist die zweite zugelassene Indikation für das Gerinnselmedikament. Die FDA genehmigte es im Jahr 2000 für die Behandlung von akutem Myokardinfarkt.
-Eine Neurotech Pharmaceuticals Cell und Gentherapie, die über ein chirurgisches Implantat verabreicht wird, die die FDA-Zulassung für die Behandlung von Makula-Telangektasien Typ 2 erhielt. Die Therapie, Markennamen Encelto, ist die erste zugelassene Behandlung für diese seltene Sehverluststörung.
Regulatorische Rückschläge
-Die FDA verpasste das Ziel des Gesetzes über die Regulierungsentscheidung am 1. April für den COVID-19-Impfstoff von Novavax. Politico berichtete, dass der Holdup auf die Intervention von Sara Brenner, dem stellvertretenden Kommissar der FDA, zurückzuführen sei, der weitere Daten bat. Novavax sagte, es habe auf alle Informationsanfragen der FDA geantwortet und ist der Ansicht, dass der Antrag auf der Grundlage der eingereichten Phase -3 -Daten zur Genehmigung bereit ist.
Novavaxs Proteinbasis-Impfstoff erhielt erstmals 2022 die FDA-Notwendigkeitsgenehmigung, ein Status, den er im Jahr 2023 und im vergangenen Jahr unter geänderten Autorisierungen beibehielt, beide Male für neue Formeln, die die vorherrschenden Varianten zu diesem Zeitpunkt abdeckten. Die vollständige FDA -Zulassung würde den Impfstoff mit den von Pfizer und Moderna vermarkteten zugelassenen Messenger -RNA -Impfstoffen vergleichbar machen. Der Covid-19-Impfstoff von Novavax wird mit Sanofi im Rahmen einer im vergangenen Jahr angekündigten Partnerschaft ko-kommerziell sein.
– Roche hielt die europäischen klinischen Tests der Duchenne -Muskeldystrophie -Gen -Therapie -Elevidys inne, sagte der pharmazeutische Riese in einem Brief an die Organisation der Weltduchenne. Der Umzug folgt Sarepta Therapeutics ‚jüngster Bericht über einen Leberversagen-assoziierten Todes Tod. Roche sagte, die European Medicines Agency habe um einen klinischen Einfluss auf vier Studien gebeten, bis die Untersuchung der Todesursache abgeschlossen ist. Im Rahmen eines Vertrags von 2019 mit Sarepta hat Roche das Recht, sich außerhalb der USA aufzuspüren
– Zum zweiten Mal hat die FDA Aldeyra Therapeutics Medical Refroxalap als Behandlung für trockene Augenerkrankungen abgelehnt. Die Agentur lehnte 2023 einen Antrag auf das Arzneimittel ab. Laut Aldeyra gab das jüngste vollständige Antwortschreiben der FDA an, dass die neue Drogenanmeldung keine Wirksamkeit nachweisen konnte. Die Aufsichtsbehörde bat das Unternehmen, mindestens eine weitere klinische Studie durchzuführen. Zu den Bedenken der FDA gehören Unterschiede in den Ausgangswerten, die möglicherweise die Interpretation der Versuchsergebnisse beeinflusst haben. Aldeyra sagte, dass die Ergebnisse von zwei laufenden Studien später im laufenden Quartal erwartet werden, was möglicherweise den Weg für eine Wiedervermittlung des Antrags im mittleren Jahr ebnet.
– Die European Medicines Agency verweigerte die Vermarktungsgenehmigung für Eli Lilly Alzheimer Morbus Drug Kisunla. Die Sicherheit war der Hauptgrund, der angeführt wurde, insbesondere die Gehirnentzündung und Blutungen, die ein bekanntes Komplikationsrisiko im Zusammenhang mit allen Arzneimitteln in derselben Klasse von Alzheimer -Arzneimitteln sind. Die Agentur sagte, die Vorteile des Arzneimittels seien nicht aus, um die potenziell tödlichen Sicherheitsrisiken zu überwiegen. Die FDA hat Kisunla im vergangenen Juli genehmigt.
– In anderen Alzheimer -Drogennachrichten konnte Eisai die Drogenregulierungsbehörde von Australien erneut nicht davon überzeugen, Leqembi zu registrieren. Das Pharmaunternehmen hatte die Therapeutics Goods Administration (TGA) gebeten, ihre Entscheidung im Oktober 2024 zu überdenken, das Medikament nicht in Australien zu registrieren. Eisais Antrag auf Überprüfung deckte eine engere Indikation ab, aber Eisai sagte, die TGA stimmte nicht zu, dass die Sicherheit für diese Patienten festgelegt wurde.
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