Künstliche Intelligenz macht den aktuellen Arzneimittelzulassungsprozess der FDA überflüssig

Von STEVEN ZECOLA

Künstliche Intelligenz („KI“) hat sich im Bereich der Arzneimittelforschung und -entwicklung etabliert und zeigt bereits Anzeichen dafür, dass sie über das traditionelle Forschungsmodell hinausgeht. Der Kongress sollte diese raschen Veränderungen zur Kenntnis nehmen und: 1) das Ministerium für Gesundheit und menschliche Dienste („HHS“) anweisen, das staatliche Zuschussprogramm für Grundlagenforschung für Nicht-KI-Antragsteller auslaufen zu lassen, 2) das HHS auffordern, diese Gelder zur Finanzierung aufkommender Anwendungen im Bereich der künstlichen Intelligenz umzuleiten, und 3) das HHS auffordern, den Fahrplan für Arzneimittelzulassungen von KI-gesteuerten Studien zu überarbeiten, um die neuen Möglichkeiten für die Entdeckung und Entwicklung von Arzneimitteln widerzuspiegeln.

Hintergrund

Es gibt vier Unterscheidungsmerkmale der US-amerikanischen Gesundheitsbranche.

Erstens sind die Kosten der Branche im Verhältnis zum BSP von 8 % im Jahr 1980 auf heute 17 % gestiegen und werden voraussichtlich bis 2030 20 % überschreiten. Die Bundesregierung subventioniert etwa ein Drittel dieser Kosten. Diese Subventionen sind nicht nachhaltig, da die Gesundheitskosten weiterhin in die Höhe schießen, insbesondere angesichts eines Gesamtdefizits des Bundes in Höhe von 37 Billionen US-Dollar.

Zweitens unterliegt die Branche einem System, das für jede Arzneimittelzulassung durchschnittlich 18 Jahre Grundlagenforschung und 12 Jahre klinische Forschung zur Folge hat. Die klinischen Kosten pro neu zugelassenem Medikament übersteigen inzwischen 2 Milliarden US-Dollar. Die wirtschaftlichen Aspekte der Arzneimittelforschung sind für Investoren so unattraktiv, dass die Bundesregierung und gemeinnützige Stiftungen praktisch die gesamte Grundlagenforschung finanzieren. Die Bundesregierung leistet dafür jährlich 44 Milliarden US-Dollar. Wenn man diese Kosten auf die etwa 50 Arzneimittelzulassungen pro Jahr verteilt, kommen für jedes Arzneimittel zusätzliche Kosten in Höhe von rund 880 Millionen US-Dollar hinzu, sodass sich die Gesamtkosten pro Arzneimittelzulassung auf über 3 Milliarden US-Dollar belaufen. Schlimmer noch: Der Prozess wird von Jahr zu Jahr langsamer und kostspieliger. Daher werden Arzneimittelentdeckungen im Rahmen des aktuellen Forschungsansatzes keinen wesentlichen Beitrag zur Senkung der gesamten Gesundheitskosten leisten.

Drittens hat die Trump-Regierung die Rolle der Bundesregierung im Gesundheitswesen untergraben, indem sie mehrere tausend Mitarbeiter von HHS entlassen hat. Daher ist die Behörde nicht mehr in der Lage, ihre zuvor verabschiedeten Regeln und Vorschriften effektiv anzuwenden, und es kann daher nicht erwartet werden, dass sie die Arzneimittelforschung zur Senkung der Gesundheitskosten vorantreibt.

Viertens ist zu vermerken, dass Software für künstliche Intelligenz in Kombination mit der enormen und wachsenden Rechenkapazität von Supercomputern das Potenzial hat, die Kosten der Arzneimittelforschung drastisch zu senken und den Zeitrahmen für die Identifizierung wirksamer Behandlungen radikal zu verkürzen.

Bringen Sie künstliche Intelligenz (KI) in die Arzneimittelforschung ein

Im letzten Jahrzehnt haben eine Handvoll Unternehmen fortschrittliche Automatisierungstechniken erforscht, um die vielen Facetten des Arzneimittelentwicklungsprozesses zu verbessern. Bei der Erfüllung regulatorischer Dokumentationsanforderungen, die heute bis zu 30 % der Compliance-Kosten ausmachen, sind nun Verbesserungen möglich. Noch wichtiger ist, dass Ai verwendet werden kann, um umfassende klinische Dokumente aus Rohdaten mit Zitaten und Querverweisen präzise zu erstellen – und die Dokumentation kontinuierlich zu aktualisieren und zu validieren.

Zu den führenden Unternehmen der KI-Wirkstoffforschung gehören Insilico Medicine, Atomwise und Recursion, die KI nutzen, um verschiedene Phasen der Arzneimittelentwicklung zu beschleunigen, von der Zielidentifizierung bis hin zu klinischen Studien. Weitere namhafte Unternehmen sind BenevolentAI, Insitro, Owkin und Schrödinger sowie Technologieanbieter wie Nvidia, die kritische KI-Infrastruktur für den Life-Science-Sektor bereitstellen.

Rekursion nutzt beispielsweise biologische Experimente in Kombination mit maschinellem Lernen, um potenzielle Behandlungen schneller als herkömmliche Methoden zu identifizieren. Darüber hinaus wurde eine Plattform mit Daten und Tools für Biopharma- und kommerzielle Anwender geschaffen, die sie für die Arzneimittelforschung und -entwicklung nutzen können.

Bei der Erforschung der verschiedenen Ansätze liegt das wahre Potenzial der KI in der Arzneimittelforschung in der Schaffung von Wissen. Durch die effiziente Erforschung der biologischen Variabilität kann Ai die Anzahl der Experimente drastisch erhöhen, indem buchstäblich Billionen von Wechselwirkungen zwischen Variablen untersucht werden. Diese Fähigkeit ist besonders hilfreich bei komplexen und kostspieligen Krankheiten wie Alzheimer, Parkinson, Autismus und für Menschen mit mehreren chronischen Krankheiten. Mit anderen Worten: KI kann große Mengen biologischer Daten verarbeiten, verborgene kausale Zusammenhänge aufdecken und neue umsetzbare Erkenntnisse generieren. Die Regierung sollte sich auf diese Fähigkeiten konzentrieren und sie fördern, da sie das Potenzial haben, die Gesundheit der am stärksten benachteiligten Bürger des Landes zu verbessern und die Kosten für die Pflege erheblich zu senken.

Die Gesundheitsregulierung muss sich an das KI-Zeitalter anpassen

Das Potenzial für eine schnelle Weiterentwicklung der künstlichen Intelligenz im Bereich der Arzneimittelforschung erfordert ein neues Regulierungsmodell. Anstatt den aktuellen Regulierungsprozess auf die neue KI-gesteuerte Forschung anzuwenden, sollte das Ziel der Bundesregierung darin bestehen, einen Regulierungsprozess zu entwickeln, der wirksame kostensenkende Kombinationen multivariabler Behandlungen beschleunigt.

Anstelle einzelner Studien der Phasen I, II und III sollte beispielsweise die gesamte klinische Arbeit, bei der KI eingesetzt wird, in einer einzigen, längeren Studie zusammengefasst werden, da KI zur kontinuierlichen Aktualisierung und Validierung der Dokumentation verwendet werden kann. Wenn Teilnehmer zur Studie hinzugefügt werden, können Sicherheitsergebnisse in Echtzeit untersucht und gemeldet werden. Sobald die Studie eine bestimmte Anzahl überschreitet, beispielsweise 1000 Teilnehmer mit nachgewiesener Wirksamkeit und Einhaltung der festgelegten Sicherheitsprotokolle, wird sie zur Einführung genehmigt. Die Rolle der Regierung bei einem solchen Ansatz bestünde darin, als Prüfer die Ergebnisse des Versuchs zu validieren. Diese Funktion würde experimentelle Validierung, mechanistisches Verständnis und ethische Aufsicht umfassen.

Zusammenfassung

Die Gesundheitsbranche hat die US-Bevölkerung seit vielen Jahren mit hohen Kosten und schlechten Ergebnissen im Stich gelassen. Der bestehende Arzneimittelentwicklungsprozess hat relativ geringfügige Verbesserungen dieser Gleichung gebracht.

Andererseits dürften die aufkommenden KI-Entdeckungs- und Entwicklungsmodelle traditionelle Grundlagenforschungsprojekte um Jahre auf den Markt bringen – und das zu einem Bruchteil der Kosten. Um das volle Potenzial der neuen Technologie auszuschöpfen, ist ein völlig neues Branchenmodell erforderlich. Das heißt, die Subventionen für die Grundlagenforschung und die Regulierung klinischer Studien, bei denen KI zur Entdeckung eingesetzt wird, müssen sich ändern.

Jedes derzeit geprüfte Grundlagenforschungsprojekt ist gegenüber einem KI-gesteuerten Forschungsprojekt deutlich im Nachteil – und sollte nicht gefördert werden. Vielmehr sollte der Schwerpunkt der staatlichen Mittel auf KI-gesteuerter Forschung liegen, insbesondere auf solche, die auf Alzheimer, Parkinson, Autismus und Patienten mit mehreren chronischen Krankheiten abzielen. Diese Kategorien machen einen Großteil der Gesundheitsausgaben in den USA aus und werden durch den traditionellen Forschungsansatz am wenigsten geheilt.

Darüber hinaus kann die Regulierung die Dokumentations- und kontinuierlichen Aktualisierungsfunktionen der KI nutzen, um klinische Studien in einer kontinuierlichen Phase zusammenzufassen, die eine behördliche Genehmigung erhalten kann, wenn die vorab festgelegten Bedingungen für Sicherheit und Wirksamkeit erfüllt sind, nachdem eine bestimmte Anzahl von Teilnehmern an der Studie teilgenommen hat.

Steve Zecola verkaufte sein Webanwendungs- und Hosting-Unternehmen, als bei ihm vor 23 Jahren die Parkinson-Krankheit diagnostiziert wurde. Seitdem leitete er eine Beratungspraxis, lehrte an einer Business School und übte ausgiebig Übungen aus