Bevor GLP-1-Agonisten zu den Blockbuster-Fettleibigkeitsmedikamenten wurden, die viele Menschen heute kennen und verwenden, untersuchte Rhythmus Pharmaceuticals Moleküle, die einen ähnlichen Ansatz verfolgen, aber für ein anderes Ziel. Das Medikament der Biotech, Imcivree, hat FDA -Zulassungen für zwei seltene Formen von Fettleibigkeit. Vorläufige Daten aus einem entscheidenden Test in einer anderen Art Position Das Medikament, um die Strategie von Rhythmus-Pipeline-in-a-Produkte fortzusetzen.
Die am Montag angekündigten Imcivree -Daten stammen aus einem Phase -3 -Test in hypothalamischer Fettleibigkeit. Rhythmus sagte, sein einst täglich injizierbares Medikament habe das Hauptziel der Studie erreicht, indem er zu einer statistisch signifikanten und klinisch aussagekräftigen Verringerung des Body Mass Index (BMI) im Vergleich zu einem Placebo führte. Auf einem zukünftigen medizinischen Treffen werden vollständige Ergebnisse vorgestellt. Aufgrund der bisher vorläufigen Ergebnisse sagte der in Boston ansässige Rhythmus in Boston, er plane, im dritten Quartal dieses Jahres Anträge an US- und europäische Aufsichtsbehörden einzureichen, um die Zulassung von Imcivree für hypothalamische Adipositas zu erweitern.
Während GLP-1-Medikamente Peptide sind, die für Darmhormone zu Rezeptoren hergestellt wurden, ist das Rhythmus-Arzneimittel ein Peptid, das an die Ziele im Gehirn gebunden ist und aktiviert. Imcivree ist speziell für den Melanocortin-4-Rezeptor (MC4R) ausgelegt, ein Rezeptor, der hauptsächlich im Hypothalamus gefunden wurde, einer Region des Gehirns, die Hormone produziert, die verschiedene körperliche Funktionen regulieren. Der MC4R -Weg reguliert den Hunger und den Energieverbrauch.
Krebspatienten können nach Operationen oder Strahlung Fettleibigkeit zur Behandlung von Hirntumoren entwickeln. Diese Behandlungen können den Hypothalamus beschädigen und den MC4R -Weg stören. Durch die Bindung und Aktivierung des MC4 -Rezeptors soll das technische Peptid des Rhythmus die Signalübertragung in diesem Weg wiederherstellen.
Die am Montag angekündigten vorläufigen Ergebnisse stammen aus einem Phase -3 -Test, in dem 120 Teilnehmer, Erwachsene und Kinder eingeschrieben wurden. Das Unternehmen sagte, dass Imcivree nach einem Jahr der Behandlung zu einer Reduzierung des BMI um 15,5% gegenüber einer Erhöhung der Placebo -Gruppe um 3,3% führte. Rhythmus fügte hinzu, dass keine neuen Sicherheitssignale gemeldet wurden. Nebenwirkungen in früheren Tests des Arzneimittels umfassen sexuelle Funktionsstörungen, Überempfindlichkeit sowie Depressionen und Selbstmordgedanken. In der jüngsten Studie sagte Rhythmus, dass keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse berichtet wurden, die zum Absetzen der Studienmedikamente geführt hätten.
„Diese Daten sind hoch klinisch aussagekräftig und bieten die Hoffnung, dass eine neue gezielte Therapie für Patienten-sowohl Erwachsene als auch Kinder-zur Verfügung steht“, die mit erworbenen hypothalamischen Fettleibigkeit leben „, Dr. Susan Phillips, ein pädiatrischer Endokrinologe an der Rady Children’s Hospital-San Diego und Professorin für Pediatrics in der uc San Diego-Schule, in der die uc-in den neuesten.
Die anfängliche FDA -Zulassung von IMCivree im Jahr 2020 umfasste das chronische Gewichtsmanagement von drei seltenen Proteinmängeln, die den MC4 -Rezeptorweg beeinträchtigen. Im Jahr 2022 erweiterte das Rhythmus-Medikament seine Zulassung auf das Bardet-Biedl-Syndrom, eine seltene Krankheit, die zu unstillbarem Hunger führt. Beide Indikationen sind genetisch angetrieben.
Eine Genehmigung von Imcivree in hypothalamus Fettleibigkeit wäre die erste für dieses Medikament in einer erworbenen Form von Fettleibigkeit. Es könnte möglicherweise auch die erste zugelassene Behandlung für diese spezifische Art von Fettleibigkeit werden. Rhythmusschätzungen zwischen 5.000 und 10.000 Patienten in den USA leben mit hypothalamischer Fettleibigkeit; Das Unternehmen ist der Ansicht, dass die Prävalenz der Störung in Europa ähnlich ist. Das ist größer als die Patientenpopulationen, die von Imcivree in den beiden derzeit zugelassenen Indikationen bedient werden, was den Rhythmus die Möglichkeit gibt, den Umsatz weiter zu steigern. Für 2024 meldete der Biotech den Produktumsatz von 130,1 Mio. USD, was einem Anstieg von 68% gegenüber dem Vorjahr war.
Rhythmus ist nicht die einzige Biotech, die ein hypothalamisches Fettleibigkeitsmedikament entwickelt. Der Hauptdrogenkandidat von Aardvark Therapeutics ist ein kleines Molekül, das Tas2 -Rezeptoren im Darm blockiert. Dieses Medikament befindet sich derzeit in Phase 3-Tests beim Prader-Willi-Syndrom, einer seltenen Stoffwechselstörung, die zu unersättlichem Hunger führt (die erste FDA-Zulassung in Prader-Willi wurde im vergangenen Monat an Soleno Therapeutics vergeben). Aardvark plant auch, sein Medikament gegen hypothalamische Fettleibigkeit zu entwickeln. Diese Pläne werden teilweise vom Börsengang von Aardvark unterstützt, der im Februar 94 Millionen US -Dollar einbrachte.
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