FDA fügt 6 weitere Medikamente zum Pilotprogramm für eine schnelle Überprüfung von Arzneimitteln im nationalen Interesse hinzu
Zwei Medikamente gegen Fettleibigkeit gehören zu den sechs neuen Medikamenten, die im Rahmen eines neuen Pilotprogramms, das für Produkte offen ist, die bestimmte nationale Gesundheitsprioritäten ansprechen, eine schnellere FDA-Prüfung erhalten könnten.
Seltene und infektiöse Krankheiten sowie Krebs sind die weiteren Therapiegebiete, die von der neuen Gruppe von Gutscheinempfängern abgedeckt werden. Die am Donnerstag angekündigten Gutscheine kommen drei Wochen, nachdem die FDA die ersten neun Medikamente vorgestellt hat, die für das National Priority Voucher (CNPV)-Programm dieses Kommissars ausgewählt wurden. Förderfähige Produkte müssen Kriterien wie verbesserte Erschwinglichkeit oder Steigerung der inländischen Produktion erfüllen. Eine weitere Überlegung betrifft die Bewältigung eines ungedeckten Bedarfs im Bereich der öffentlichen Gesundheit.
Bei den Gutscheinen für Medikamente gegen Fettleibigkeit handelt es sich um das injizierbare GLP-1-Medikament Wegovy von Novo Nordisk und das orale GLP-1-Medikament Orforglipron von Eli Lilly. Während Wegovy bereits zur Behandlung von Fettleibigkeit zugelassen ist, untersucht Novo die Anwendung des Medikaments in verwandten Indikationen. Im August erweiterte Wegovy seine Zulassung um die Fettlebererkrankung MASH. Lillys Orforglipron ist noch nicht zugelassen, könnte Patienten jedoch eine bequemere orale Alternative zu GLP-1-Injektionen bieten. In Lillys Bericht über die Finanzergebnisse des dritten Quartals 2025 sagte das Unternehmen, dass es bis Ende des Jahres einen Antrag bei der FDA für Orforglipron plant.
Zwei Krebsmedikamente erhalten Gutscheine. Das erste ist Zongertinib von Boehringer Ingelheim, Markenname Hernexeos. Im August erteilte die FDA Hernexeos eine beschleunigte Zulassung als Zweitlinientherapie für fortgeschrittene Fälle von nicht-kleinzelligem Lungenkrebs, der das Krebsprotein HER2 exprimiert. In einem Phase-3-Test wird die Boehringer-Pille in dieser Indikation als Erstlinientherapie neben dem Merck-Checkpoint-Inhibitor Keytruda evaluiert. Vorläufige Daten werden Ende nächsten Jahres erwartet.
Der GSK-Checkpoint-Inhibitor Dostarlimab, Markenname Jemperli, ist das andere Krebsmedikament, das mit einem Gutschein ausgezeichnet wurde. Jemperli wurde ursprünglich im Jahr 2021 für die Behandlung von Endometriumkrebs mit der dMMR-Gensignatur zugelassen und hat seine zugelassenen Anwendungen seitdem auf alle soliden Tumoren mit dieser Signatur ausgeweitet. Der Gutschein deckt den möglichen Einsatz des Produkts bei Rektumkrebs ab, wo es eine medikamentöse Alternative zur Operation darstellen könnte.
Vertex Pharmaceuticals erhielt einen Gutschein für Casgevy. Die FDA-Zulassung dieser Gentherapie im Jahr 2023 deckte Patienten mit Sichelzellenanämie ab 12 Jahren ab. Derzeit läuft eine klinische Studie, die die Ausweitung des Einsatzes dieses Produkts auf Patienten im Alter von 5 bis 11 Jahren unterstützen könnte.
Abgerundet wird die Liste durch das Antibiotikum Bedaquilin von Johnson & Johnson, Markenname Sirturo, ein Mittel zur Behandlung von Tuberkulose bei Erwachsenen und Kindern ab 5 Jahren. Letztes Jahr hat die FDA die beschleunigte Zulassung des Medikaments in eine traditionelle umgewandelt. Der Gutschein deckt die Anwendung von Sirturo bei arzneimittelresistenter Tuberkulose bei Kleinkindern ab.
Die mit Gutscheinen ausgezeichneten Produkte wurden aus externen Unternehmensanträgen und internen Nominierungen der 27 Prüfabteilungen der FDA aus verschiedenen Therapiebereichen ausgewählt. Während eine Standard-Arzneimittelprüfung zehn Monate bis ein Jahr dauern kann, sagt die FDA, dass ein nationaler Prioritätsgutschein „innerhalb von Monaten“ zu einer behördlichen Entscheidung führen könnte. Schnellere Entscheidungen werden durch eine eintägige teambasierte Überprüfung erzielt, die eine multidisziplinäre Auswahl von Ärzten und Wissenschaftlern aus der gesamten Agentur zusammenbringt.
Kommissar Marty Makary stellte im vergangenen Juni das neue Programm für vorrangige Überprüfungsgutscheine vor. Die FDA stellt fest, dass die Behörde gemäß drei Bundesgesetzen innovative Regulierungsansätze testen darf: dem Food, Drug, and Cosmetics Act; das 21st Century Cures Act; und das Gesetz über Sicherheit und Innovation der Food and Drug Administration.
„Wir sind Vorreiter bei neuen Wegen, um diese Heilmittel und sinnvollen Behandlungen schneller auf den Markt zu bringen“, sagte Makary in einer vorbereiteten Erklärung.
Foto von der FDA
